FDA首批A型血友病基因療法! BioMarin正洽談美保險給付

2023-06-30 / 記者 李林璦
美國時間29日,BioMarinPharmaceutical宣布,其用於治療嚴重A型血友病患者的基因療法ROCTAVIAN(valoctocogeneroxaparvovec-rvox)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,並且患者體內已透過獲FDA批准的檢測,確認不帶有抗腺相關病毒5(AAV5)抗體。ROCTAVIAN也是首個獲FDA批准透過一次注射治療血友病A型的基因療法。 事實上,ROCTA...

挑戰BioMarin!BridgeBio侏儒症新藥臨床二期表現亮眼 股價大漲60%  

2023-03-07 / 記者 吳培安
美國時間6日,致力於遺傳疾病療法開發的BridgeBioPharma,公開了infigratinib在罹患軟骨發育不全症(achondroplasia)孩童的臨床二期試驗數據,顯示高劑量的infigratinib能夠改善患者年身高增長率(annualizedheightvelocity),並表示無與治療相關的不良事件發生。消息公布當日,BridgeBio股價也應聲大漲60%。 根據此次公開的研究數...

上市添信心!BioMarin A型血友病基因療法展兩年期效益、登《NEJM》  

2023-02-23 / 記者 吳培安
今(23)日,由BioMarinPharmaceuticals所開發的A型血友病基因療法Roctavian(valoctocogeneroxaparvovec),其最新出爐的療效追蹤報告,刊登在線上版《新英格蘭醫學期刊》(NEJM),顯示該療法帶來的效益至少可持續2年。由於該療法目前正由美國食品藥物管理局(FDA)審查藥證中,此次發表的成果,也為該產品的上市之路打了一劑強心針。 此次公布的追蹤成效...