上市添信心!BioMarin A型血友病基因療法展兩年期效益、登《NEJM》  

2023-02-23 / 記者 吳培安
今(23)日,由BioMarinPharmaceuticals所開發的A型血友病基因療法Roctavian(valoctocogeneroxaparvovec),其最新出爐的療效追蹤報告,刊登在線上版《新英格蘭醫學期刊》(NEJM),顯示該療法帶來的效益至少可持續2年。由於該療法目前正由美國食品藥物管理局(FDA)審查藥證中,此次發表的成果,也為該產品的上市之路打了一劑強心針。 此次公布的追蹤成效...