BioMarin A型血友病基因療法獲Elliot逾10億美元注資

2023-11-08 / 記者劉馨香

美國時間7日，罕見遺傳疾病療法開發商拜瑪林製藥(BioMarinPharmaceutical)傳出，受到維權投資(activistinvestor)巨頭ElliottInvestmentManagement投資超過10億美元的股份，雙方已討論了數個月如何提振BioMarin的A型血友病基因療法銷售額。受此消息影響，BioMarin股價上漲12%。儘管今日BioMarin的股價上漲12%，其股價仍較...

BioMarin A型血友病基因療法 Roctavian

上市添信心！BioMarin A型血友病基因療法展兩年期效益、登《NEJM》

2023-02-23 / 記者吳培安

今(23)日，由BioMarinPharmaceuticals所開發的A型血友病基因療法Roctavian(valoctocogeneroxaparvovec)，其最新出爐的療效追蹤報告，刊登在線上版《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)，顯示該療法帶來的效益至少可持續2年。由於該療法目前正由美國食品藥物管理局(FDA)審查藥證中，此次發表的成果，也為該產品的上市之路打了一劑強心針。此次公布的追蹤成效...

全球新聞 A型血友病 NHS

英國NHS宣布羅氏A型血友病療法納保

2019-08-22 / 記者吳培安

昨(21)日，英國國家醫療服務體系(NationalHealthService,NHS)宣布將羅氏(Roche)的血友病藥物Hemlibra(emicizumab)納入保險給付，不但將使近2000名英國A型血友病患者受益，也將擴展Hemlibra在英國的銷售。由於Hemlibra在臨床三期試驗中展現出顯著的臨床效益，且控制失血的效果比其他療法更好、投藥次數更少，歐洲藥品管理局(EMA)在今年3月核...

全球新聞輝瑞基因治療 A型血友病

輝瑞聯手Sangamo 開發A型血友病基因治療

2017-05-19 / 記者李虎門

美國最大製藥商輝瑞（Pfizer）日前宣布與美國生物製藥公司Sangamo簽訂一項高達5.4億美元的合作協議，期盼共同開發Sangamo用於治療A型血友病的基因療法(SB-525)。根據協議，輝瑞將支付Sangamo7,000萬美元的預付款，讓Sangamo完成SB-525的臨床I/II期試驗。若能順利取得藥證，Sangamo將獲得4.7億美元的里程金。SB-525是以重組腺相關病毒為載體，並使用...