BioMarin Voxzogo 臨床試驗 藥物安全

BioMarin暫停兩項軟骨發育不全療法！安全警訊衝擊適應症擴展

2026-03-18 / 記者 高佳樺
近日，BioMarin因多起股骨頭骨骺滑脫(SCFE)事件，已暫停兩項研究者主導的Voxzogo生長相關疾病試驗之給藥與收案，涉及透納氏症候群、SHOX缺乏症以及軟骨蛋白聚醣(ACAN)缺乏症，顯示其擴展適應症進度受阻。不過該不良事件發生於研究者主導試驗，未在BioMarin自有臨床試驗及既有患者中觀察到，因果關係仍待釐清。 BioMarin指出，在其針對上述疾病進行的臨床二期試驗中未觀察到SCF...

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