臨床資料受疑！EMA促撤銷安進罕見血管炎用藥歐盟上市許可

2026-06-29 / 記者高佳樺

美國時間26日，歐洲藥品管理局(EMA)因安進(Amgen)罕見血管炎用藥Tavneos，其核准時所依據的臨床試驗資料可信度受質疑，促請撤銷該藥的歐盟上市許可。若後續正式撤銷，Tavneos在歐盟的新患者使用將受限制，既有患者也可能需要轉換至其他療法。 Tavneos於2022年在歐盟獲准，用於治療抗嗜中性白血球細胞質自體抗體相關血管炎(AAV)。AAV是一類罕見自體免疫疾病，會造成小型至中型血管...

BioMarin Voxzogo 臨床試驗藥物安全

BioMarin暫停兩項軟骨發育不全療法！安全警訊衝擊適應症擴展

2026-03-18 / 記者高佳樺

近日，BioMarin因多起股骨頭骨骺滑脫(SCFE)事件，已暫停兩項研究者主導的Voxzogo生長相關疾病試驗之給藥與收案，涉及透納氏症候群、SHOX缺乏症以及軟骨蛋白聚醣(ACAN)缺乏症，顯示其擴展適應症進度受阻。不過該不良事件發生於研究者主導試驗，未在BioMarin自有臨床試驗及既有患者中觀察到，因果關係仍待釐清。 BioMarin指出，在其針對上述疾病進行的臨床二期試驗中未觀察到SCF...