基因治療產生肝癌暫停三期試驗 uniQure新數據證實無明顯關聯

2021-03-31 / 記者彭梓涵

荷蘭基因治療公司uniQure去年底，因一位接受其開發的B型血友病基因療法病患，腹部超音波檢查發現患有肝臟腫瘤，而被美國FDA暫停三項血友病臨床試驗。近(29)日，uniQure宣布，經過病患組織詳細調查，結果發現肝臟腫瘤極不可能其候選藥物AMT-061造成。uniQure表示，該名患者組織經過獨立實驗室多次分析與專家審查，顯示患者組織樣本中的AAV載體，含量僅有0.027%，沒有證據直接說明腫瘤...

血友病

競爭激烈！uniQure 4.5億美元出售B型血友病基因療法予CSL Behring

2020-06-26 / 記者劉端雅

美國時間24日，荷蘭基因治療公司uniQure宣布以4.5億美元現金，將旗下針對B型血友病（hemophiliaB）患者的基因療法etranacogenedezaparvovec出售予CSLBehring，當天uniQure股價下跌了15％。Etranacogenedezaparvovec是由AAV5病毒載體組成，該載體攜帶一個基因盒，具有受專利保護的PaduaIX變種(FIX-Padua)。這次...

FDA 基因療法國際快訊血友病

血友病基因療法 FDA加速優先審評

2018-05-28 / 記者陳貴美

近日，FDA將針對治療血友病的基因療法提出優先審評條款，優先審評的先決條件為「能否提高凝血相關蛋白在血液中的含量」，而非傳統藥物療法是否能真正改善患者的出血情況。FDA局長ScottGottlieb於再生醫學聯盟年度董事會會議上表示，細胞和基因治療將很快成為很多疾病的主流療法，FDA透過「綜合政策框架」來指導公司對不同疾病進行治療方案的評估。針對此政策，Gottlieb再表示，先前傳統藥品的效用持...

全球新聞基因療法血友病

基因療法有望攻克B型血友病

2018-05-24 / 記者林以璿

昨（23）日，SparkTherapeutics與輝瑞（Pfizer）公司宣布，所有正在參與在研新藥SPK-9001的1/2期臨床試驗的15名中度至重度B型血友病患者，已經停止了常規輸注因子IX濃縮物，且都沒有出現嚴重不良反應，這些數據在世界血友病聯合會（WFH）世界大會上公佈。B型血友病是一種罕見的X染色體隱性遺傳病，患者編碼因子IX的基因發生突變，導致體內因子IX數量顯著降低。這會導致患者的凝...

科學要聞血友病

《新英格蘭醫學雜誌》頭條：血友病患者有望一次性終身治癒

2017-12-12 / 記者趙育麟

近日，《NewEnglandJournalofMedicine（新英格蘭醫學雜誌）》期刊以頭條形式發表了一篇基因治療領域的新成果。來自SparkTherapeutics公司和輝瑞（Pfizer）團隊開發的新療法成功治癒B型血友病患者，這項成果實現對血友病患者一次治療、終身有效的終極目標。研究團隊開發的SPK-9001產品，在最新的臨床1/2期試驗中，10名B型血友病患者在接受攜帶有表達IX因子基因...