基因療法 AAV 血友病

CSL Behring、uniQure B型血友病基因療法三期試驗達陣 明上半年申請藥證

美國時間9日，荷蘭基因治療公司uniQure與美國CSLBehring共同宣布，其合作的候選基因療法etranacogenedezaparvovec，在重度至中重度B型血友病的臨床三期試驗中達到主要試驗終點(primaryendpoint)，受試者在治療後18個月仍能穩定表現第九凝血因子(FIX)，且年平均出血率(ABR)不劣於FIX預防性療法的基線值，有望為B型血友病患者帶來長效型的治療選項。 ...
基因療法 AAV 血友病 裘馨氏肌肉萎縮症

輝瑞對Voyager斥資6.3億美元 強化肌萎症基因療法安全問題

為了解決基因治療安全性問題，不少投入該領域的大藥廠，開始花錢尋求能解決相關挑戰的創新技術平台。美國時間6日，輝瑞(Pfizer)宣布以6.3億美元與神經疾病基因療法開發公司VoyagerTherapeutics達成協議，輝瑞將獲得Voyager 以RNA驅動的TRACER腺相關病毒(AAV)載體技術，強化其正在進行治療裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)的基因療法。 根據協議，輝瑞將支付3000萬美元現金，...
基因療法 AAV 血友病

基因治療產生肝癌暫停三期試驗 uniQure新數據證實無明顯關聯

荷蘭基因治療公司uniQure去年底，因一位接受其開發的B型血友病基因療法病患，腹部超音波檢查發現患有肝臟腫瘤，而被美國FDA暫停三項血友病臨床試驗。近(29)日，uniQure宣布，經過病患組織詳細調查，結果發現肝臟腫瘤極不可能其候選藥物AMT-061造成。uniQure表示，該名患者組織經過獨立實驗室多次分析與專家審查，顯示患者組織樣本中的AAV載體，含量僅有0.027%，沒有證據直接說明腫瘤...

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