《Science》首揭骨骼神經修復路徑　FGF9成關鍵訊號

2026-01-15 / 記者高佳樺

近日，約翰霍普金斯醫學中心團隊以小鼠研究首次繪製出支配骨骼的周邊感覺神經網路圖譜，釐清負責傳遞疼痛的周邊感覺神經元除了回報受傷訊號外，也會釋放蛋白分子調控血管生成與骨、軟骨形成，參與骨折修復。研究並提出由神經元釋放的成纖維細胞生長因子9(FGF9)可能是關鍵旁分泌訊號，但證據仍以動物模型為主，臨床應用仍待驗證。這項研究發表於學術期刊《Science》。團隊使用對周邊神經具嗜性的腺相關病毒(AAV...

病毒載體 CDMO 基因療法 CGT 再生醫療 AAV

啟弘生技獲美AAVnerGene病毒載體製程研發合作

2025-07-16 / 記者吳培安

今(16)日，啟弘生技(6939)宣布與美國AAVnerGeneInc.簽署合作意向書，共同推動創新腺相關病毒(AAV)載體技術平台的研發應用，包括AAV製程優化與組織分佈趨向性等關鍵技術，以及亞太與北美市場的病毒載體生產佈局。啟弘生技表示，AAVnerGene旗下的AAVone單質粒AAV生產系統，相較現有系統擁有許多顯著優勢，例如更高的生產效率和更低的質粒用量，生產過程簡單、無需多質粒比例優...

基因編輯 AAV 病毒載體 CRISPR Cas9 NanoCas

更小的CRISPR基因編輯酵素！猿猴實驗證效率更優、脫靶低

2025-02-05 / 記者吳培安

日前(1月30日)，由諾貝爾獎得主JennferDoudna共同創辦的MammothBiosciences，發表了一種體積僅有Cas9蛋白三分之一的新型CRISPR核酸酶「NanoCas」，不僅能在單顆腺相關病毒(AAV)載體中塞入更多載荷(payload)，也在小鼠、猿猴實驗中證明能將體內基因編輯的應用從肝臟擴及到其他部位，例如肌肉，有望應用在肌肉失養症的治療。這項成果發表在預印本平台《bioR...

基因療法 AAV Roche

砸10億美元！羅氏加碼擴Dyno基因療法合作、改良病毒載體

2024-10-25 / 記者吳培安

美國時間24日，羅氏(Roche)宣布加碼10億美元、並支付5000萬美元的預付款，擴大與DynoTherapeutics的基因療法既有合作。雙方將專注在神經學疾病上，設計功能性質更佳的腺相關病毒(AAV)載體，以克服現有AAV在治療上的諸多挑戰。 Dyno利用其平台整合了人工智慧(AI)與高通量體內數據(invivodata)，號稱能在一個月之內分析出數十億筆體內功能資訊，幫助AAV衣殼的編程與...

再生醫療基因療法病毒載體 CDMO AAV 啟弘生技

味之素6.2億美元收購Forge 搶攻病毒載體CDMO戰場！

2023-11-14 / 記者吳培安

競逐再生醫療技術核心關鍵——病毒載體生產，大廠戰火燃起！繼今年3月，日本帝人集團(Teijin)鎖定病毒載體CDMO的稀有性，宣布攜手臺灣啟弘生技(6939)合作；美國時間13日，跨足再生醫療委託開發製造(CDMO)事業的日本食品大廠味之素(Ajinomoto)，也宣布斥資6.2億美元現金，收購美國基因療法開發暨病毒載體CDMO服務商ForgeBiologics，大舉擴張生...

斯特格氏症罕見疾病基因治療 AAV 基因編輯

治癒斯特格氏症小鼠！《Nature》子刊：創新「雙AAV載體」大片段基因體內重組成功

2023-10-30 / 記者巫芝岳

近(18)日，瑞士蘇黎世大學(UniversityofZurich)的科學家開發出一項創新的「雙腺相關病毒(AAV)載體」，加上其基於mRNA的反剪接技術，可用於基因治療時的大片段基因表現。這項稱為REVeRT的技術，能應用於多種基因位點的編輯，包括表觀遺傳學基因編輯、CRISPR活化劑(CRISPRa)等，突破過去以雙載體攜帶大片段基因時，重組效率不佳或毒性高的問題。該研究發表於期刊《Natur...

基因療法 AAV 病毒載體

基因療法「能撐多久」成下個挑戰！病毒載體為重複給藥改良關鍵？

2023-05-08 / 記者吳培安

基因療法(Genetherapy)是21世紀最受注目的先進療法之一，其藉由病毒載體攜帶功能性基因片段，將其遞送到目標組織細胞中，進而彌補或修正患者失去正常功能的基因，達成從根本達成治療(cure)、讓患者不再需要長期服藥的功效。由於具有一次性治癒的潛力，即使基因療法藥價高昂、或是可能產生不良反應，依然成為先天性遺傳疾病患者的希望。若排除嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)，目前美國已經批准了Adst...

基因療法眼睛視力罕見疾病眼疾粒線體 MTS AAV

GenSight罕見眼疾基因療法證視力改善持續三年

2023-03-14 / 記者劉馨香

13日，法國基因療法開發公司GenSightBiologics公布，其開發的候選基因療法Lumevoq(lenadogenenolparvovec)，在治療雷伯氏遺傳性視神經病變(LHON)的第三期臨床試驗REFLECT中確認，雙眼注射Lumevoq的患者，在追蹤3年後仍具有持續的療效和安全性。此外，雙眼注射比單眼注射，讓患者獲得更多臨床益處。REFLECT是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的第三期臨床...

Capsida EliLilly 中樞神經系統基因療法 AAV 病毒載體

Capsida繼艾伯維後再獲禮來7.4億美元合作開發神經疾病基因療法

2023-01-05 / 記者吳培安

美國時間4日，禮來(EliLilly)宣布透過旗下基因療法公司PrevailTherapeutics，與基因療法公司CapsidaBiotherapeutics達成多項藥物研發合作，開發以中樞神經系統為遞送目標的基因療法。禮來將支付Capsida5500萬美元的前期金(upfront)、以及上看6.85億美元的里程碑金，Prevail也將會參與Capsida的下一輪募資。雖然此次合作並未透露將鎖...

AAV 病毒載體基因療法

又一AAV基因療法失敗！Lysogene中樞神經罕病臨床2/3期未達標

2022-11-22 / 記者劉馨香

法國基因療法開發公司Lysogene近(18)日宣布，其候選基因療法LYS-SAF302在臨床2/3期試驗AAVance中，未能達到治療第三A型黏多醣症(mucopolysaccharidosistypeIIIA, MPSIIIA)的主要和關鍵次要終點。在該研究的主要隊列(cohort)中，12名30個月大及以上的患者，以LYS-SAF302治療24個月時，其認知發展商數，沒有達到統計學上的顯著改...

基因載體 AAV 血腦屏障

《Nature》子刊：創新基因治療載體穿越小鼠血腦屏障效率增249倍

2022-10-17 / 記者李林璦

近(10)日，美國布萊根婦女醫院(BrighamandWomen'sHospital,BWH)的研究人員開發一種帶有細胞穿透胜肽(Cellpenetratingpeptide,CPP)的腺相關病毒(AAV)載體-AAV.CPP.16，研究顯示，在靈長類動物和囓齒類動物模型中發現，這款AAV載體可以比以往的載體更有效地穿過血腦屏障(BBB)，並可運用於遞送抗腫瘤療法治療膠質母細胞瘤(glio...

基因療法 AAV 血友病

英新創Freeline B型血友病基因療法 27.2個月追蹤9成患者不需替代療法

2022-07-25 / 記者彭梓涵

近(21)日，英國基因療法公司FreelineTherapeutics於《NEJM》期刊上，發表其開發的血友病AAVS3基因療法FLT180a臨床1/2期試驗，追蹤時間中位數27.2個月數據，數據顯示，參與早期試驗的10名血友病B型患者，其中9名持續產生FIX凝血蛋白，不需再定期注射替代療法。這項名為 B-AMAZE的多中心、開放標籤1/2期臨床試驗，招募10名重度或中重度血友病B型患者，依患者...