CRISPR 基因編輯 EditasMedicine

全球首項體內CRISPR基因編輯臨床試驗數據出爐！ Editas Medicine：僅改善1名患者視力

美國時間29日，CRISPR領域指標人物張鋒所創辦的EditasMedicine公布，世界首項體內CRISPR基因編輯臨床1/2期試驗初步數據，該療法用於治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’sCongenitalAmaurosistype10,LCA10)，在長達15個月的臨床觀察中展現優異安全性，僅有輕微的不良事件，改善了其中一位患者的視力、光敏感度及視覺定向能力。但其股價下跌...
基因編輯 CRISPR

諾獎得主Jennifer Doudna新創Intellia 體外CRISPR血癌療法進人體臨床

美國時間16日，由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics，宣布其全自主開發的體外(exvivo)基因編輯候選療法NTLA-5001，已由FDA獲准進行臨床試驗，目前也正在申請英國臨床試驗許可中。 NTLA-5001是一種自體T細胞受體(TCR)T細胞療法，靶向急性骨髓性白血病(AML)的威廉氏瘤(Wilm’sT...
免疫療法 微生物體 CRISPR

MD安德森攜手SNIPR Biome 開發CRISPR微生物體療法改善免疫療法

美國時間13日，德州大學MD安德森癌症中心與丹麥生技公司SNIPRBiome宣布達成策略合作，聯手推進基於CRISPR的微生物體療法，目標是讓接受免疫檢查點抑制劑治療的癌症患者，得以降低免疫相關不良事件(immune-relatedadverseevents,irAE)。該合作將結合SNIPRBiome的創新CRISPR療法，與MD安德森的創新微生物體與轉譯研究計畫(PRIME-TR)的專業與能力...
CRISPR 基因編輯 新冠檢測

諾獎得主Doudna衍生CRISPR新創Mammoth新募1.95億美元

美國時間9日，諾貝爾獎得主、CRISPR技術先驅JenniferDoudna團隊衍生成立的新創公司MammothBiosciences，宣布近期的募資中募得1.95億美元，包含先前數字未揭露的C輪4500萬美元，以及最新的D輪募資1.5億美元，將其推向獨角獸公司的地位。執行長TrevorMartin表示，現在正是加速所有工作進展的時刻。 成立於2018年的Mammoth，在更早的A輪、B輪、C輪...
CRISPR

《Cell》子刊：華裔科學家齊磊 開發微型CRISPR系統─CasMINI  大開CRISPR 新大門

美國時間3日，華裔科學家、史丹福大學生物工程系(bioengineeringatStanfordUniversity)助理教授齊磊(LeiStanleyQi)發表了，一種高效、多用途的微型CRISPR系統─CasMINI，僅由529個胺基酸組成，是Cas9或Cas12的一半(通常由1000至1500個胺基酸組成)，微型CRISPR可以更容易進入人體細胞，刪除、活化和編輯遺傳密碼，以治療各種疾病。該...
細胞治療 iPSC CRISPR 基因編輯 藥物傳輸

《Science》子刊：「CRISPR＋幹細胞」創新活細胞藥物傳輸技術 治療關節炎更精準

近(1)日，聖路易斯華盛頓大學醫學院(WashingtonUniversitySchoolofMedicine)的研究人員，開發出一項結合CRISPR-Cas9基因編輯技術和誘導性多功能幹細胞(iPSC)，可讓類風濕性關節炎藥物「精準釋放」的新技術，有望增加既有藥物療效與安全性。研究論文發表於期刊《ScienceAdvances》。領導該研究的華盛頓大學再生醫學中心聯合主任FarshidGuila...
CRISPR

激戰CRISPR!? Vertex砸23億與Arbor達成合作 直擊bluebird bio地盤

近(24)日，美國福泰製藥(VertexPharmaceuticals)與合作夥伴ArborBiotechnologies達成一項新的研究合作協議。該協議將投資12億美元，進行CRISPR領域的技術研發，用於治療第一型糖尿病(T1D)以及先前已著手的鐮刀型紅血球(SCD)和β地中海型貧血(Thalassemia)。 今年4月時，Vextex已提供9億美元，與CRISPRTherapeut...
CRISPR 基因治療 藥物傳輸

《Science》張鋒領軍開發更安全RNA遞送系統 助CRISPR、基因療法跨大步

今(20)日，由美國麻省理工學院(MIT)CRISPR技術應用開發先驅張鋒(FengZhang)為首，加上麥戈文腦科學研究所(theMcGovernInstituteforBrainResearch)、布洛德研究所(BroadInstitute)及霍華德休斯醫學研究所(HowardHughesMedicalInstitute)共同組成的研究團隊，在知名學術期刊《Science》發表一種稱作「SEN...
新冠肺炎 新冠檢測 CRISPR

挑戰新冠檢測黃金標準！加州大學CRISPR串聯檢測法 免擴增RNA、20分出爐

美國時間5日，加州大學柏克萊分校(UCBerkeley)、舊金山分校(UCSF)組成的聯合研究團隊，在最新一期《NatureChemicalBiology》中發表一套串聯兩種CRISPR酵素反應的新穎病毒檢測法，不須經過RNA擴增步驟，只要20分鐘就能偵測到病毒RNA，且靈敏度高達每微升31個RNA副本(copy/μl)。目前新冠肺炎檢測的黃金標準，是即時定量聚合酶連鎖反應(qRT-PCR)...
IPO CRISPR CAR-T

Jennifer Doudna新創Caribou開發CRISPR+CAR-T療法 IPO募3.04億美元

美國時間23日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創辦、致力於開發CRISPR結合CAR-T療法的CaribouBiosciences，宣布登板納斯達克(Nasdaq)、IPO募得3.04億美元，創下當週IPO生命科學公司的榜首，並得以推進旗下候選療法的臨床/臨床前開發。 Caribou使用的基因編輯技術稱為chRDNA(全名為CRISPRhybridRNA-DNA)，據公司團隊表示，...
基因編輯 CRISPR 早衰症

劉如謙「鹼基編輯」有望治療早衰症！？全球僅約400名患者、壽命短 卡在臨床試驗

美國時間14日，美國國家衛生研究院(NIH)、早衰症研究基金會(PRF)和麻省理工學院-哈佛大學博德研究所的研究團隊，在STAT突破性科學峰會(STATBreakthroughScienceSummit)中指出，正在利用鹼基編輯器(baseeditor)開發早衰症(progeria)潛在療法，已經在小鼠見效，期望盡快開始進行臨床試驗。患有早衰症的PRF發言人SammyBasso，指出，沒有人相信我...
基因編輯 CRISPR

「CRISPR2.0教父」劉如謙基因編輯新公司Prime Medicine 兩年募資3.15億美元

美國時間14日，由EditasMedicine和BeamTherapeutics的聯合創辦人台裔科學家劉如謙(DavidLiu)、及麻省理工學院和哈佛大學博德研究所博士後研究員AndrewAnzalone聯合成立的基因編輯新創公司—PrimeMedicine，宣布完成B輪2億美元募資，若加上A輪募資，Prime短期內已籌得3.15億美元資金，該資金將用於推動下一代基因編輯技術研發。 P...

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