更小的CRISPR基因編輯酵素！猿猴實驗證效率更優、脫靶低

2025-02-05 / 記者吳培安

日前(1月30日)，由諾貝爾獎得主JennferDoudna共同創辦的MammothBiosciences，發表了一種體積僅有Cas9蛋白三分之一的新型CRISPR核酸酶「NanoCas」，不僅能在單顆腺相關病毒(AAV)載體中塞入更多載荷(payload)，也在小鼠、猿猴實驗中證明能將體內基因編輯的應用從肝臟擴及到其他部位，例如肌肉，有望應用在肌肉失養症的治療。這項成果發表在預印本平台《bioR...

基因編輯 CRISPR Cas9 基因泰克 Genentech

Cas12a首次引入臨床前！新版CRISPR多基因編輯工具

2025-02-03 / 記者吳培安

次世代的CRISPR-Cas基因編輯系統，離臨床應用越來越近?!日前(1月30日)，澳洲研究團隊在與羅氏(Roche)子公司基因泰克(Genentech)合作下，成功將Cas12a基因編輯工具引入小鼠，能夠作為癌症和醫學研究的創新臨床前模型，這也是第一項將Cas12a用於臨床前模型，提升了科學家的基因體工程能力。這項研究發表在《NatureCommunications》。隨著CRISPR基因編輯...

CRISPR 地中海型貧血鐮刀型貧血基因編輯 YolTech

中國堯唐生物啟動體內CRISPR基因編輯臨床一期試驗

2025-01-23 / 記者吳培安

日前(20日)，中國生技新創堯唐生物(YolTechTherapeutics)宣布啟動臨床一期試驗，目標是測試體內CRISPR基因編輯療法YOLT-204，以單劑量治療輸血依賴性地中海型貧血症(TDT)的安全性及治療效果，有望成為一種用於血液疾病的同類首見(first-in-class)異體基因編輯療法。相較於目前主流的體外基因編輯療法，例如由Vertex/CRISPR所開發、已獲批准的Casg...

GBIHighlights Coverstory TaiwanBiotech CRISPR GenerativeAI LifeSciences

Highlights of 2024: The Biotech Industry Shines

2025-01-16 / GlobalBio & Investment

GlobalBioMonthlyVolume123IsHere!As2024,theYearoftheDragon,drawstoaclose,wepreparetowelcome2025,theYearoftheSnake!Highlightsof2024:TheBiotechIndustryShinesIn2024,theglobalbiotechandpharmaceuticalsector...

2024BIOAsia-Taiwan 2024亞洲生技大會亞洲生技大會基因編輯日本立陶宛 CRISPR Cas9

專家帶您一探CRISPR基因編輯多元未來！籲跨國合作共創多贏

2024-07-27 / 記者吳培安

今(26)日，由經濟部產業技術司主辦、金屬工業研究發展中心、工業技術研究院執行之「基因編輯與精準化醫學國際研討會」，於BIOAsia-Taiwan亞洲生技大會期間舉辦，並邀請到立陶宛基因編輯新創公司Caszyme科學長GiedriusGasiūnas、日本生物產業協會(JBA)執行理事塚本芳昭(YoshiakiTsukamoto)、清華大學化工系教授暨工學院副院長與國際化執行長胡育誠、立陶宛維爾...

CDMO 核酸 CRISPR 安捷倫

安捷倫斥9.25億美元併購Biovectra 擴張核酸療法CDMO

2024-07-23 / 實習記者林庭語

昨(22)日，安捷倫科技(AgilentTechnologies)宣布將以9.25億美元收購加拿大委託開發製造公司(CDMO)Biovectra，以強化安捷倫在寡核苷酸(oligonucleotide)、CRISPR的技術及製造能力，預計於今年底完成交易。Biovectra在2010年代屢次易主，如今落定於安捷倫，加入其診斷及基因體學部門。Biovectra以寡核苷酸及CRISPR技術的製造銷售而...

CRISPR 基因編輯 ATTR

一劑不夠就再打一劑？Intellia公布基因編輯重複給藥小型研究結果

2024-06-26 / 記者吳培安

美國時間25日，IntelliaTherapeutics在周邊神經學會年會(PeripheralNerveSocietyAnnualMeeting)中，公布一項僅招募3位受試者的小型研究結果。在該研究中，Intellia嘗試將其開發的CRISPR基因編輯療法NTLA-2001用於二次注射，研究結果目前顯示安全，為多次注射基因編輯療法帶來新的可能性。這項小型研究的受試者，來自於Intellia在一...

中國 CRISPR 堯唐生物正序生物輝大基因

中國CRISPR快速崛起!? 多家療法進臨床、賀建奎重啟基因編輯嬰兒研究

2024-05-09 / 記者巫芝岳

近(8)日，外媒《Endpoints》報導了中國數家正在發展CRISPR基因編輯療法的生技公司，並指出在5年前，中國科學家賀建奎等人公開以CRISPR基因編輯數名嬰兒、引發強烈爭議，最終遭判刑後，中國的基因編輯似乎已再次崛起，且正以比歐美更低廉的資金飛快成長。多間生技公司的技術進入臨床階段，賀建奎也在今年2月表示將展開「胚胎基因編輯來預防阿茲海默症」的研究。自從2018年，發生賀建奎等人對嬰兒進行...

基因編輯基因療法 LCA CRISPR 萊伯氏先天性黑蒙症

《NEJM》張鋒Editas遺傳性失明CRISPR基因編輯療法臨床初證改善視力

2024-05-08 / 記者吳培安

日前(6日)，由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine，在《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)上發表CRISPR基因編輯療法EDIT-101的遺傳性失明臨床1/2期試驗結果，顯示未出現與治療或手術相關的不良事件，甚至在幾位案例中觀察到臨床上有意義的視力改善，初步證明了EDIT-101的安全性與治療效果。這項名為「BRILLIANCE」的臨床1/2期試驗研究，是由麻省總醫院暨布萊...

CRISPR 基因編輯療法

再生元押注Mammoth 1億美元開發新一代CRISPR體內基因編輯療法

2024-04-26 / 記者彭梓涵

美國時間25日，再生元製藥(Regeneron)宣布與諾獎得主JenniferDoudna創辦的MammothBiosciences，達成1億美元合作協議。Mammoth將提供多種以CRISPR為主的體內基因編輯療法，目前兩方都未透露將研究哪些疾病，不過Mammoth表示，雙方會以遺傳性疾病為目標。根據協議，Regeneron將向Mammoth預付500萬美元，並向Mammoth投資9500萬美...

CRISPR 基因編輯 RNA

《Cell》創新CRISPR RNA編輯系統可控、可逆還能多重編輯！

2024-03-08 / 記者巫芝岳

近日(2月21日)，史丹佛大學(StanfordUniversity)的科學家，開發出一項運用CRISPR-Cas13d酵素來精確編輯mRNA的系統，不同於過往CRISPR-Cas9基因編輯系統作用於DNA時，會造成永久性改變，這項新方法所造成的RNA改變不但具可逆性，且能一次調控多個mRNA，還可外加藥物調控編輯程度。該論文發表於期刊《Cell》。史丹佛團隊所開發的平台，名為「多重效應器引導陣列...

Vertex CRISPR 鐮刀型血球症地中海貧血症基因編輯基因療法

Vertex/CRISPR基因療法再獲FDA批准擴展治療β地中海貧血

2024-01-17 / 記者李林璦

美國時間16日，美國食品藥物管理局(FDA)批准VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發的CRISPRCas9基因編輯細胞療法Casgevy(exagamglogeneautotemcel)，擴大使用範圍，用於一次性治療12歲以上輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的一次性治療。這比FDA預計的PDUFA日期3月30日提前了2個多月。這是...