《Nature》子刊:麻省總醫院創新「大片段」基因編輯系統 降脫靶率、產物純度達99.4

2023-01-18 / 記者 巫芝岳
近(2)日,美國麻省總醫院(MGH)的研究人員,開發出一項能更準確在基因體中插入大片段DNA的技術,這項涉及改良「CRISPR相關轉座酶」(CRISPR-associatedtransposase,CAST)的基因編輯技術,不但讓基因編輯的脫靶率降低,未來更有望透過大片段DNA的編輯,賦予細胞新的能力。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。該團隊的技術,是從CAST這項酵素優...

Fred Hutch新創Ensoma收購CRISPR新銳Twelve Bio、B輪募8500萬美元  

2023-01-06 / 記者 吳培安
美國時間5日,致力於體內編輯(invivo)基因體藥物開發的Ensoma,宣布透過收購丹麥CRISPR新銳TwelveBio的全數股票,取得其Cas12a核酸酶技術;同時,也在B輪募資獲得8500萬美元資金,加速旗下腫瘤學項目進入臨床,目標是帶來一種靶向造血幹細胞的一次性、現成即用(off-the-shelf)細胞療法。 這兩家致力於基因編輯的生技公司,都是衍生自知名研究機構的年輕新創,Ensom...

《Nature》子刊:UCSD創亨丁頓舞蹈症CRISPR基因療法 小鼠實驗成功逆轉症狀

2022-12-22 / 記者 巫芝岳
近(12)日,加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的科學家,運用靶向RNA的CRISPR/Cas13d基因編輯技術,開發出一項創新的亨丁頓舞蹈症(Huntington’sDisease)療法,並在小鼠實驗中證實可改善症狀至少持續八週,且造成錯誤編輯的脫靶效應(off-targeteffects)亦極小。該研究發表於期刊《NatureNeuroscience》。亨丁頓舞蹈症的病因,是因患者第...

進度落後?! 張鋒Editas曝鐮刀型血球症基因編輯療法早期數據

2022-12-07 / 記者 吳培安
美國時間6日,由基因編輯領域指標性人物張鋒所創建的EditasMedicine,公布了有關鐮刀型血球症(sicklecelldisease,SCD)之基因編輯細胞療法EDIT-301的安全性及有效性早期數據。消息公布後,雖然股價上漲了5%,但相較於CRISPRTherapeutics和Vertex,以及bluebird等競爭者的進展,此次公布的早期數據似乎未贏得投資人的信心。此次公布的試驗數據,是...

曾因CRISPR嬰兒實驗震驚世界 賀建奎復出投向基因治療!?

2022-11-30 / 記者 吳培安
在2018年11月因「CRISPR基因編輯嬰兒」實驗曝光、震驚全球而遭判刑的中國生物科學家賀建奎,在今年4月結束三年刑期後出獄。經歷多年沉寂之後,他的下一步令各界好奇,但種種跡象皆顯示,他正有意重回學界,並可能投入基因療法的開發。 外媒報導,11月9日賀建奎在他的Twitter頁面上傳了他在北京的新辦公室照片,並表示這是「賀建奎實驗室」的第一天。根據他在社群媒體和e-amil發表的內容,這間實驗室...

默沙東、賽諾菲大廠搶進!盤點國際NK細胞治療合作 CAR-NK、iPS-NK、CRISPR-NK成焦點  

2022-11-07 / 記者 吳培安
自然殺手細胞(NK細胞)作為一種治療性細胞,進入臨床實驗已有十餘年。雖然進展較為緩慢,也有著特異性較不足、體內存活率較低等挑戰,但就連「CAR-T之父」賓州大學細胞免疫療法中心主任CarlJune也認為,NK細胞與T細胞的組合有助於幫助患有嚴重疾病的患者。 雖然目前市場上還沒有獲得批准的NK細胞療法,市場卻依然蓬勃發展。據今年4月《ResearchAndMarkets》市場研究報告,將在全球臨床試...

CRISPR編輯「通用型」T細胞 臨床一期首次成功治療白血病兒童病患!  

2022-11-03 / 記者 吳培安
10月26日,英國倫敦大學學院(UniversityCollegeLondon)和大奧蒙德街醫院(GreatOrmondStreetHospital)研究團隊合作,透過首次用於人體(first-in-human)的CRISPR編輯T細胞,成功治癒患有B細胞急性淋巴性白血症(B-ALL)的兒童,為基因編輯細胞用於癌症治療、以及異體免疫細胞的進展邁出了一大步。這項研究發表在《ScienceTransl...

Gilead攜手創新CRISPR平台技術新創Refuge 開創下一代CAR-T療法

2022-10-21 / 記者 李林璦
美國時間20日,吉立亞醫藥(GileadSciences,Inc.)旗下的Kite與加州癌症合成生物學免疫療法新創RefugeBiotechnologies合作,將使用Refuge特有的基因表現平台共同開發更安全、更有效的血癌症CAR-T細胞療法。此次交易金額並未公布。 根據協議,Kite將負責候選療法的研究、開發、製造與商業化,而Refuge將獲得未公開的預付款,以及未來有資格獲得里程碑金。 K...

《Nature》子刊:麻省總醫院創新CRISPR酵素 突破基因切割限制性

2022-10-12 / 記者 巫芝岳
近(6)日,美國麻省總醫院(MassachusettsGeneralHospital)的研究團隊,開發出一項新的CRISPR基因編輯方法,運用CRISPR-Cas9酵素的變體「SpRY」,能突破以往使用Cas酵素系統的限制,讓DNA的切割不再受到「需位於兩段特定序列間」的限制。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。目前的CRISPR-Cas基因編輯方法,雖然能用於切割幾乎所有...

諾獎Doudna公司Intellia揭2項罕病CRISPR療法臨床數據 均降病徵90%以上!

2022-09-19 / 記者 李林璦
美國時間16日,由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics宣布2項積極臨床數據,其一為CRISPR基因療法NTLA-2001,用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床1期試驗中期數據;另一項則是治療罕病─遺傳性血管性水腫(HereditaryAngioedema,HAE)的NTLA-2002的臨床1/2期試驗...

《自然生物技術》警告:CRISPR 療法破壞基因組導致致癌風險

2022-07-27 / 記者 王柏豪
以色列特拉維夫大學(Tel-AvivUniversity,TAU)跨學院一項新研究揭示使用CRISPR療法的風險。在檢驗這項諾貝爾獎生物技術對T細胞的影響時,研究顯示,被剪輯處理過的T細胞有高達10%的遺傳物質丟失了,這種相當大比例的損失會導致基因組不穩定,並可能導致癌症。研究結果也發表在權威的科學雜誌《自然生物技術(NatureBiotechnology)》上。 這項研究由特拉維夫醫學中心Adi...

Intellia、Regeneron罕病CRISPR療法 臨床一期期中成果佳 一年後療效仍維持!

2022-06-27 / 記者 巫芝岳
近(24)日,Intellia和再生元(Regeneron)宣布,其共同研發的CRISPR基因療法NTLA-2001,在用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床一期試驗中,期中分析成果積極,接受治療一年後療效仍明顯維持。該結果已在2022國際肝臟研討會(InternationalLiverCongress)中發表。該數據包含來自15名患有遺傳性ATTR類澱粉沉積症、同時伴隨多發性神...