全球首款CRISPR基因編輯獲批!英國批准Vertex/CRISPR鐮刀型貧血症療法  

2023-11-16 / 記者 吳培安
全球首個CRISPR基因編輯療法獲批問世!英國時間16日,VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發用於治療鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel,以Casgevy產品名稱獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)有條件上市許可,可用於12歲以上的患者治療。 Casgevy適用...

進度落後?! 張鋒Editas曝鐮刀型血球症基因編輯療法早期數據

2022-12-07 / 記者 吳培安
美國時間6日,由基因編輯領域指標性人物張鋒所創建的EditasMedicine,公布了有關鐮刀型血球症(sicklecelldisease,SCD)之基因編輯細胞療法EDIT-301的安全性及有效性早期數據。消息公布後,雖然股價上漲了5%,但相較於CRISPRTherapeutics和Vertex,以及bluebird等競爭者的進展,此次公布的早期數據似乎未贏得投資人的信心。此次公布的試驗數據,是...

《Nature》AZ、Fibrogen候選新藥roxadustat 成逆轉鐮刀型血球症新希望?!  

2022-10-19 / 記者 吳培安
近(12)日,美國聖裘德兒童研究醫院(St.JudeChildren’sResearchHospital)的新研究指出,由阿斯特捷利康(AstraZeneca)與Fibrogen共同開發中的慢性腎臟病(CKD)貧血新藥roxadustat,有望成為鐮刀型血球症(sicklecelldisease)的新治療方式,並登上國際頂尖期刊《Nature》。 血紅素(hemoglobin)是紅血球...