鐮刀型貧血新解?! 諾華分子膠降解劑動物研究登《Science》

2024-07-08 / 記者吳培安

美國時間4日，諾華生醫研究所(NovartisInstitutesforBioMedicalResearch,NIBR)的研究團隊，在知名學術期刊《Science》上發表一種分子膠降解劑(moleculargluedegrader)的小分子藥，在動物實驗證實能夠提升胎兒血球蛋白(HbF)，具有治療鐮刀型貧血(SCD)的潛力，有望成為價格更低、可近性更高的SCD療法。這項研究由NIBR血液學副主任...

Vertex CRISPR 鐮刀型血球症地中海貧血症基因編輯基因療法

Vertex/CRISPR基因療法再獲FDA批准擴展治療β地中海貧血

2024-01-17 / 記者李林璦

美國時間16日，美國食品藥物管理局(FDA)批准VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發的CRISPRCas9基因編輯細胞療法Casgevy(exagamglogeneautotemcel)，擴大使用範圍，用於一次性治療12歲以上輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的一次性治療。這比FDA預計的PDUFA日期3月30日提前了2個多月。這是...

張鋒 Editas CRISPR 基因編輯鐮刀型血球症 SCD Vertex 授權

張鋒Editas基因編輯技術逾1億美元授權Vertex

2023-12-14 / 記者李林璦

美國時間13日，由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine宣布，非獨家授權EditasCas9技術給VertexPharmaceuticals，授權協議總價值有望超過達1億美元。Editas表示，Vertex將在本月8日剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy(ex...

Vertex CRISPR 鐮刀型血球症地中海貧血症基因編輯基因療法

全球首款CRISPR基因編輯獲批！英國批准Vertex/CRISPR鐮刀型貧血症療法

2023-11-16 / 記者吳培安

全球首個CRISPR基因編輯療法獲批問世！英國時間16日，VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發用於治療鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，以Casgevy產品名稱獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)有條件上市許可，可用於12歲以上的患者治療。 Casgevy適用...

張鋒 Editas CRISPR 基因編輯鐮刀型血球症 SCD 貧血細胞療法

進度落後?! 張鋒Editas曝鐮刀型血球症基因編輯療法早期數據

2022-12-07 / 記者吳培安

美國時間6日，由基因編輯領域指標性人物張鋒所創建的EditasMedicine，公布了有關鐮刀型血球症(sicklecelldisease,SCD)之基因編輯細胞療法EDIT-301的安全性及有效性早期數據。消息公布後，雖然股價上漲了5%，但相較於CRISPRTherapeutics和Vertex，以及bluebird等競爭者的進展，此次公布的早期數據似乎未贏得投資人的信心。此次公布的試驗數據，是...

鐮刀型血球症地中海型貧血血液疾病 AstraZeneca Fibrogen 慢性腎臟病

《Nature》AZ、Fibrogen候選新藥roxadustat 成逆轉鐮刀型血球症新希望?!

2022-10-19 / 記者吳培安

近(12)日，美國聖裘德兒童研究醫院(St.JudeChildren’sResearchHospital)的新研究指出，由阿斯特捷利康(AstraZeneca)與Fibrogen共同開發中的慢性腎臟病(CKD)貧血新藥roxadustat，有望成為鐮刀型血球症(sicklecelldisease)的新治療方式，並登上國際頂尖期刊《Nature》。血紅素(hemoglobin)是紅血球...