鐮刀型貧血新解?! 諾華分子膠降解劑動物研究登《Science》  

2024-07-08 / 記者 吳培安
美國時間4日,諾華生醫研究所(NovartisInstitutesforBioMedicalResearch,NIBR)的研究團隊,在知名學術期刊《Science》上發表一種分子膠降解劑(moleculargluedegrader)的小分子藥,在動物實驗證實能夠提升胎兒血球蛋白(HbF),具有治療鐮刀型貧血(SCD)的潛力,有望成為價格更低、可近性更高的SCD療法。 這項研究由NIBR血液學副主任...

Vertex/CRISPR基因療法再獲FDA批准 擴展治療β地中海貧血

2024-01-17 / 記者 李林璦
美國時間16日,美國食品藥物管理局(FDA)批准VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發的CRISPRCas9基因編輯細胞療法Casgevy(exagamglogeneautotemcel),擴大使用範圍,用於一次性治療12歲以上輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的一次性治療。這比FDA預計的PDUFA日期3月30日提前了2個多月。 這是...

張鋒Editas基因編輯技術 逾1億美元授權Vertex

2023-12-14 / 記者 李林璦
美國時間13日,由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine宣布,非獨家授權EditasCas9技術給VertexPharmaceuticals,授權協議總價值有望超過達1億美元。Editas表示,Vertex將在本月8日剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy(ex...

全球首款CRISPR基因編輯獲批!英國批准Vertex/CRISPR鐮刀型貧血症療法  

2023-11-16 / 記者 吳培安
全球首個CRISPR基因編輯療法獲批問世!英國時間16日,VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發用於治療鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel,以Casgevy產品名稱獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)有條件上市許可,可用於12歲以上的患者治療。 Casgevy適用...

進度落後?! 張鋒Editas曝鐮刀型血球症基因編輯療法早期數據

2022-12-07 / 記者 吳培安
美國時間6日,由基因編輯領域指標性人物張鋒所創建的EditasMedicine,公布了有關鐮刀型血球症(sicklecelldisease,SCD)之基因編輯細胞療法EDIT-301的安全性及有效性早期數據。消息公布後,雖然股價上漲了5%,但相較於CRISPRTherapeutics和Vertex,以及bluebird等競爭者的進展,此次公布的早期數據似乎未贏得投資人的信心。此次公布的試驗數據,是...

《Nature》AZ、Fibrogen候選新藥roxadustat 成逆轉鐮刀型血球症新希望?!  

2022-10-19 / 記者 吳培安
近(12)日,美國聖裘德兒童研究醫院(St.JudeChildren’sResearchHospital)的新研究指出,由阿斯特捷利康(AstraZeneca)與Fibrogen共同開發中的慢性腎臟病(CKD)貧血新藥roxadustat,有望成為鐮刀型血球症(sicklecelldisease)的新治療方式,並登上國際頂尖期刊《Nature》。 血紅素(hemoglobin)是紅血球...