鐮刀型貧血新解?! 諾華分子膠降解劑動物研究登《Science》  

2024-07-08 / 記者 吳培安
美國時間4日,諾華生醫研究所(NovartisInstitutesforBioMedicalResearch,NIBR)的研究團隊,在知名學術期刊《Science》上發表一種分子膠降解劑(moleculargluedegrader)的小分子藥,在動物實驗證實能夠提升胎兒血球蛋白(HbF),具有治療鐮刀型貧血(SCD)的潛力,有望成為價格更低、可近性更高的SCD療法。 這項研究由NIBR血液學副主任...

Bluebird基因療法天價引爭議 執行長:已和保險方談「創新支付合約」

2024-01-11 / 記者 巫芝岳
去年12月,美國同時批准由Vertex/CRISPR共同開發,以及bluebirdbio開發的兩項鐮狀細胞疾病(SCD)基因療法;不過,bluebirdbio產品的定價卻比Vertex/CRISPR的高出40%(約90萬美元)。近日,bluebirdbio執行長AndrewObenshain於摩根大通(JPM)醫療健康年會期間舉辦的FierceJPMWeek論壇中,解釋了這項「有效才全額支付」的定...

張鋒Editas基因編輯技術 逾1億美元授權Vertex

2023-12-14 / 記者 李林璦
美國時間13日,由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine宣布,非獨家授權EditasCas9技術給VertexPharmaceuticals,授權協議總價值有望超過達1億美元。Editas表示,Vertex將在本月8日剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy(ex...

首款基因編輯藥登陸美國!FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者 劉馨香
近(8)日,美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步,宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel),同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel),兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD,又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...

首款CRISPR療法隱憂多 長期安全、療程複雜成落地挑戰

2023-11-24 / 記者 劉馨香
上週(16日),世界首款CRISPR基因編輯療法獲批問世,締下生技醫療的新里程碑。不過,近(21)日,《NatureBiotechnology》刊出一則評論認為,最初可能只有少數人能獲益於此款昂貴又複雜的治療方法。同時,《LifeScienceAlliance》刊出一篇瑞典研究發現,CRISPR基因編輯使癌細胞產生意想不到的基因缺失。 世界首款CRISPR基因編輯療法為VertexPharmace...

臨床三期療效不佳!歐盟撤銷諾華鐮刀型貧血抗體藥批准

2023-05-30 / 記者 巫芝岳
近(26)日,諾華(Novartis)表示,其鐮刀型紅血球疾病(Sickle-celldisease,SCD)療法Adakveo(crizanlizumab),因臨床試驗顯示療效不足,遭歐洲藥物管理局(EMA)的人用藥品委員會(CHMP)撤銷批准。今年1月,諾華宣布Adakveo在臨床3期試驗STAND中顯示,無法降低SCD患者血管阻塞危機(Vaso-occlusivecrisis,VOC)的發生...

諾華放棄與Intellia合作 SCD基因治療臨床開發

2023-02-25 / 記者 李林璦
美國時間23日,諾華(Novartis)宣布放棄了與諾貝爾獎得主JenniferDoudna創辦IntelliaTherapeutics合作開發,鐮刀型紅血球疾病(Sickle-celldisease,SCD)體外基因療法;另外,SCD基因療法的競爭者GraphiteBio也因患者療效不彰而宣布停止臨床試驗。不過,VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics開發...

進度落後?! 張鋒Editas曝鐮刀型血球症基因編輯療法早期數據

2022-12-07 / 記者 吳培安
美國時間6日,由基因編輯領域指標性人物張鋒所創建的EditasMedicine,公布了有關鐮刀型血球症(sicklecelldisease,SCD)之基因編輯細胞療法EDIT-301的安全性及有效性早期數據。消息公布後,雖然股價上漲了5%,但相較於CRISPRTherapeutics和Vertex,以及bluebird等競爭者的進展,此次公布的早期數據似乎未贏得投資人的信心。此次公布的試驗數據,是...