首款基因編輯藥登陸美國！FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者劉馨香

近(8)日，美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步，宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel)，同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel)，兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...

基因療法體內基因編輯鐮狀細胞疾病紅血球

諾華15億美元攜Precision Bio 攻鐮狀細胞疾病體內基因編輯療法

2022-06-23 / 記者劉馨香

近(21)日，諾華(Novartis)與基因編輯公司PrecisionBioSciences以近15億美元達成合作協議，針對鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)和β地中海型貧血等嚴重的遺傳性血液疾病，開發體內(invivo)基因編輯療法。根據協議，諾華將向PrecisionBio支付7500萬美元預付款、高達14億美元的里程碑金，以及額外的銷售權利金。PrecisionBio將利用其專...