Akebia貧血藥vadadustat獲FDA批准顯著改善慢性腎併發症

2024-03-28 / 環球生技

昨(27)日，AkebiaTherapeutics宣布其用於治療慢性腎臟病(CKD)透析患者引起的貧血藥物——vadadustat，已獲美國食品藥物管理局(FDA)批准。H.C.Wainwright&Co.分析師EdArce預計該藥物將於2024下半年上市，2031年銷售額將達到9.54億美元的高峰。Vadadustat為一款每日口服一次的缺氧誘導因子脯氨醯羥化酶抑...

基因編輯基因療法細胞基因療法 SCD 貧血鐮狀細胞疾病鐮刀型貧血

首款基因編輯藥登陸美國！FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者劉馨香

近(8)日，美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步，宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel)，同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel)，兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...

GSK 血癌貧血 JAK抑制劑 Ojjaara

GSK以19億美元收購血癌新藥獲FDA批准造福貧血患者

2023-09-18 / 環球生技

美國食品藥物管理局(FDA)於近(15)日批准了葛蘭素史克(GSK)以19億美元收購美國癌症藥物公司SierraOncology所獲得的JAK抑制劑momelotinib，為血癌造成的貧血患者提供二線療法。2022年4月，GSK斥資19億美元收購了癌症藥物公司SierraOncology，並取得其第三期臨床試驗結果良好的JAK抑制劑momelotinib(現品牌為Ojjaara)。FDA原定今年6...

張鋒 Editas CRISPR 基因編輯鐮刀型血球症 SCD 貧血細胞療法

進度落後?! 張鋒Editas曝鐮刀型血球症基因編輯療法早期數據

2022-12-07 / 記者吳培安

美國時間6日，由基因編輯領域指標性人物張鋒所創建的EditasMedicine，公布了有關鐮刀型血球症(sicklecelldisease,SCD)之基因編輯細胞療法EDIT-301的安全性及有效性早期數據。消息公布後，雖然股價上漲了5%，但相較於CRISPRTherapeutics和Vertex，以及bluebird等競爭者的進展，此次公布的早期數據似乎未贏得投資人的信心。此次公布的試驗數據，是...

慢性腎臟病貧血

GSK慢性腎病貧血新藥 FDA委員會：僅建議「需透析者」用藥

2022-10-27 / 記者巫芝岳

美國時間26日，葛蘭素史克(GSK)的慢性腎病(CKD)貧血藥物daprodustat，在美國食品藥物管理局(FDA)的諮詢委員會表決中，遭遇部分受挫；雖針對需接受血液透析患者的治療，得到了多數專家支持，但對於不需透析者，多數專家認為不該使用此藥物。不過，由於daprodustat的作用機制與先前遭拒批的Akebia和阿斯特捷利康(AZ)兩藥相似，因此FDA的此結果仍受到矚目。Daprodusta...

貧血 AgiosPharmaceuticals 罕見疾病

罕見貧血不再無藥可醫！ Agios「丙酮酸激酶缺乏症」用藥首獲FDA批准

2022-02-18 / 記者巫芝岳

美國時間17日，AgiosPharmaceuticals宣佈，其罕見貧血用藥mitapivat獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為首款獲批治療「丙酮酸激酶缺乏症」(pyruvatekinasedeficiency)的藥物，讓該項過去尚無藥物批准，患者只能靠輸注紅血球、切除脾臟等方式緩解病情的疾病，終於有藥可醫。該藥物為一款丙酮酸激酶活化劑，將以產品名Pyrukynd銷售，預計兩週後上市，Agi...

腎臟病 FDA 貧血

一波三折！FibroGen/ AZ腎臟病貧血新藥安全性疑慮遭FDA諮委會拒批

2021-07-19 / 記者劉端雅

美國時間16日，美國FDA諮詢委員會基於安全性問題，拒絕批准FibroGen與阿斯特捷利康(AZ)治療腎臟病患者貧血的口服新藥roxadustat，FibroGen股價下跌了40%以上。貧血是腎臟病患者常見的副作用，目前是使用紅血球生成素刺激劑(erythropoiesis-stimulatingagent,ESA)治療，使患者紅血球值恢復正常。不過，ESA有增加心臟病和中風的風險。因此，FDA建...