FDA批准Neurotech罕見眼疾首款封裝細胞基因療法

2025-03-10 / 記者彭梓涵

近(5)日，NeurotechPharmaceuticals宣布，其開發治療成人第2型黃斑部毛細血管擴張症(MacTeltype2)的一次性細胞基因療法Encelto，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為該疾病首款獲批的療法。此次的批准是基於兩項臨床三期試驗的數據，數據顯示，接受Encelto治療的患者，在接受治療24個月時，病情進展減緩達到統計學意義，且也證實植入物的安全且耐受性良好。目前...

罕見疾病兒童細胞基因療法 Lenmeldy Libmeldy KyowaKirin

Orchard罕病MLD幹細胞基因療法獲美FDA批准

2024-03-19 / 記者吳培安

美國時間18日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准日本藥廠協和麒麟(KyowaKirin)旗下OrchardTherapeutics的幹細胞基因療法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel)，用於治療兒童罕見疾病——異染性腦白質退化症(MLD)。此療法早先也已在2020年12月，以Libmeldy為商品名於歐洲獲得批准。 Lenmeldy是一種單次...

基因編輯基因療法細胞基因療法 SCD 貧血鐮狀細胞疾病鐮刀型貧血

首款基因編輯藥登陸美國！FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者劉馨香

近(8)日，美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步，宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel)，同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel)，兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...