鐮刀型貧血根治有望! 全球7公司開發基因療法 Bluebird領先 可望2年獲批

2021-07-09 / 記者 巫芝岳
近(8)日,外媒《BioPharmaDive》統整了共7組正針對鐮刀型紅血球疾病(sicklecellanemia,又名鐮刀型貧血),開發基因療法的公司/團隊,其中進度最快、已在3期臨床試驗的Bluebirdbio,今年曾因受試者罹患白血病而暫停試驗,確認罹癌與治療無關後,也已於上個月恢復試驗,最快2-3年內有望獲批;而CRISPRTherapeutics/VertexPharmaceutical...