鐮刀型貧血新解?! 諾華分子膠降解劑動物研究登《Science》  

2024-07-08 / 記者 吳培安
美國時間4日,諾華生醫研究所(NovartisInstitutesforBioMedicalResearch,NIBR)的研究團隊,在知名學術期刊《Science》上發表一種分子膠降解劑(moleculargluedegrader)的小分子藥,在動物實驗證實能夠提升胎兒血球蛋白(HbF),具有治療鐮刀型貧血(SCD)的潛力,有望成為價格更低、可近性更高的SCD療法。 這項研究由NIBR血液學副主任...

Bluebird基因療法天價引爭議 執行長:已和保險方談「創新支付合約」

2024-01-11 / 記者 巫芝岳
去年12月,美國同時批准由Vertex/CRISPR共同開發,以及bluebirdbio開發的兩項鐮狀細胞疾病(SCD)基因療法;不過,bluebirdbio產品的定價卻比Vertex/CRISPR的高出40%(約90萬美元)。近日,bluebirdbio執行長AndrewObenshain於摩根大通(JPM)醫療健康年會期間舉辦的FierceJPMWeek論壇中,解釋了這項「有效才全額支付」的定...

首款基因編輯藥登陸美國!FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者 劉馨香
近(8)日,美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步,宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel),同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel),兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD,又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...

基因療法市場嚴峻!鹼基編輯先驅Beam傳裁員百人、產品線重整、CAR-T尋外部合作  

2023-10-23 / 記者 吳培安
日前(19日),由臺裔美國科學家、哈佛大學及麻省理工學院(MIT)布洛德研究所教授劉如謙(DavidLiu)創辦的鹼基編輯療法開發公司BeamTherapeutics,在金融市場艱困挑戰下,傳出將大幅裁員100人,並重調產品線發展方向,同時尋找藥物開發項目的合作夥伴。 外媒形容,Beam此次宣布重組(restructuring)的舉措,是一次值得關注的退步。雖然Beam的市值依然高達數十億美元,鹼...

Vertex/CRISPR Therapeutics首個CRISPR基因編輯療法 上市申請獲EMA受理

2023-01-30 / 記者 彭梓涵
近(27)日,VertexPharmaceuticals宣布其與CRISPRTherapeutics合作開發用於鐮刀型貧血(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel,已獲得歐洲藥品管理局(EMA)上市許可申請受理,有望成為首款獲得監管單位批准的CRISPR基因編輯療法。首個CRISPR基因編輯療法藥證取得在即 Exa-cel(舊稱CTX...

鐮刀型貧血根治有望! 全球7公司開發基因療法 Bluebird領先 可望2年獲批

2021-07-09 / 記者 巫芝岳
近(8)日,外媒《BioPharmaDive》統整了共7組正針對鐮刀型紅血球疾病(sicklecellanemia,又名鐮刀型貧血),開發基因療法的公司/團隊,其中進度最快、已在3期臨床試驗的Bluebirdbio,今年曾因受試者罹患白血病而暫停試驗,確認罹癌與治療無關後,也已於上個月恢復試驗,最快2-3年內有望獲批;而CRISPRTherapeutics/VertexPharmaceutical...