中國堯唐生物啟動體內CRISPR基因編輯臨床一期試驗

2025-01-23 / 記者吳培安

日前(20日)，中國生技新創堯唐生物(YolTechTherapeutics)宣布啟動臨床一期試驗，目標是測試體內CRISPR基因編輯療法YOLT-204，以單劑量治療輸血依賴性地中海型貧血症(TDT)的安全性及治療效果，有望成為一種用於血液疾病的同類首見(first-in-class)異體基因編輯療法。相較於目前主流的體外基因編輯療法，例如由Vertex/CRISPR所開發、已獲批准的Casg...

鐮刀型血球症地中海型貧血血液疾病 AstraZeneca Fibrogen 慢性腎臟病

《Nature》AZ、Fibrogen候選新藥roxadustat 成逆轉鐮刀型血球症新希望?!

2022-10-19 / 記者吳培安

近(12)日，美國聖裘德兒童研究醫院(St.JudeChildren’sResearchHospital)的新研究指出，由阿斯特捷利康(AstraZeneca)與Fibrogen共同開發中的慢性腎臟病(CKD)貧血新藥roxadustat，有望成為鐮刀型血球症(sicklecelldisease)的新治療方式，並登上國際頂尖期刊《Nature》。血紅素(hemoglobin)是紅血球...