Vertex斥9.45億美元攜韓生技Orum開發DAC取代基因編輯化療調理藥

2024-07-17 / 記者 彭梓涵
美國時間16日,VertexPharmaceuticals宣布與韓國抗體工程藥物開發公司OrumTherapeutics達成協議,Vertex將向Orum支付1,500萬美元預付款,以利用其雙靶向蛋白質降解(TPD²)技術,開發抗體偶聯降解劑(DAC),替代Vertex鐮刀型貧血基因編輯藥物治療前使用的化療藥物。 根據協議,Vertex也可選擇最多三個DAC的合作項目,Orum有望獲得高...

基因編輯新秀Metagenomi連受挫!莫德納退出合作、CSO退出  

2024-07-16 / 記者 吳培安
近日,致力於宏觀基因體技術與療法開發的臨床前階段基因編輯新創Metagenomi,繼今年2月首次公開發行(IPO)後股價隨即狂跌三成、5月莫德納(Moderna)宣布退出與該公司的基因編輯合作關係後,科學長LuisBorges也宣布在短短8個月的任期後離職。 Borges在去年11月上任Metagenomi科學長,在這之前他也曾在基因修飾免疫細胞療法公司CellMedica跟異體細胞療法公司Cen...

《Nature》功能超越CRISPR?台裔科學家徐安祺攜手東大教授發現bridge RNA

2024-07-02 / 環球生技
6月26日,美國加州由台裔科學家徐安祺(PatrickHsu)建立的ArcInstitute團隊及東京大學西増弘志(NishimasuHiroshi)帶領的研究團隊合作發現了一種新分子,橋接RNA(bridgeRNA)。bridgeRNA來自細菌的跳躍基因,它能增加、刪除、重組和反轉DNA序列,其基因編輯的功能可能克服一些CRISPR的限制。研究團隊一共發表兩篇論文,皆發布於《Nature》。CR...

一劑不夠就再打一劑?Intellia公布基因編輯重複給藥小型研究結果  

2024-06-26 / 記者 吳培安
美國時間25日,IntelliaTherapeutics在周邊神經學會年會(PeripheralNerveSocietyAnnualMeeting)中,公布一項僅招募3位受試者的小型研究結果。在該研究中,Intellia嘗試將其開發的CRISPR基因編輯療法NTLA-2001用於二次注射,研究結果目前顯示安全,為多次注射基因編輯療法帶來新的可能性。 這項小型研究的受試者,來自於Intellia在一...

羅氏18億美元攜手Ascidian 進軍神經疾病RNA外顯子編輯療法

2024-06-19 / 記者 李林璦
美國時間18日,羅氏(Roche)與AscidianTherapeutics簽署高達18億美元的合約達成夥伴關係,羅氏將預付4,200萬美元,用於開發治療神經系統疾病的RNA外顯子(exon)編輯療法。 根據協議,Ascidian將提供羅氏其RNA外顯子編輯技術靶向特定靶點的權利,並將與羅氏合作進行神經系統疾病藥物開發與臨床前試驗;羅氏則將接手未來臨床開發、製造和商業化。 Ascidian除了可獲...

《NEJM》張鋒Editas遺傳性失明CRISPR基因編輯療法 臨床初證改善視力  

2024-05-08 / 記者 吳培安
日前(6日),由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine,在《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)上發表CRISPR基因編輯療法EDIT-101的遺傳性失明臨床1/2期試驗結果,顯示未出現與治療或手術相關的不良事件,甚至在幾位案例中觀察到臨床上有意義的視力改善,初步證明了EDIT-101的安全性與治療效果。 這項名為「BRILLIANCE」的臨床1/2期試驗研究,是由麻省總醫院暨布萊...

Moderna退出基因編輯新創Metagenomi 逾30億美元合作

2024-05-02 / 記者 李林璦
美國時間5月1日,莫德納(Moderna)宣布,退出與新型基因編輯新銳Metagenomi的合作,該合作總額高達30億美元,且莫德納已先預付了7000萬美元的股權與現金,當時合作協議是共同開發治療嚴重遺傳疾病的體內基因療法。這項消息也讓今年2月剛在那斯達克(NASDAQ)首次公開發行(IPO)的Metagenomi蒙上一層陰影,該公司2月股價最高達12.25美元,今已降至7.04美元。雙方的合作可...

《Cell》創新CRISPR RNA編輯系統 可控、可逆 還能多重編輯!

2024-03-08 / 記者 巫芝岳
近日(2月21日),史丹佛大學(StanfordUniversity)的科學家,開發出一項運用CRISPR-Cas13d酵素來精確編輯mRNA的系統,不同於過往CRISPR-Cas9基因編輯系統作用於DNA時,會造成永久性改變,這項新方法所造成的RNA改變不但具可逆性,且能一次調控多個mRNA,還可外加藥物調控編輯程度。該論文發表於期刊《Cell》。史丹佛團隊所開發的平台,名為「多重效應器引導陣列...

Moderna 加持新型基因編輯工具 Metagenomi 登IPO籌 9,400 萬美元現金

2024-02-10 / 記者 王柏豪
美國9日晚間,Metagenomi,一家致力透過挖掘世界各地的微生物樣本,因而開發了新型基因編輯工具以糾正致病突變的公司,在獲得Moderna和IonisPharmaceuticals合作下,發行625萬股股票,以每股15美元登上納斯達克交易,股票代號為「MGX」。該公司透過IPO籌集了9,375萬美元,用於支持其對潛在疾病治療的臨床前研究。 Metagenomi公司表示,他們正在利用宏觀基因體學...

《Nature》盤點2024年7項值得關注創新科技 ChatGPT不在其中?!

2024-01-31 / 記者 吳培安
日前(22日),《Nature》發表了2024年值得關注的7項科技創新領域,包括:用於設計全新蛋白質的深度學習、揪出深度偽造(deepfake)的偵測工具、讓失能病人重獲溝通或運動能力的腦機介面(brain-computerinterface)、擴展基因療法可能性的大片段基因插入技術、分子級的超高解析度顯微術、描繪組織或器官內轉錄體或蛋白質分布的細胞輿圖(cellatlas)、適用於創新奈米材料...

Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床! 仁新同罕病藥三期進行中

2024-01-31 / 記者 巫芝岳
近(29)日,由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法,取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准,成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前,全球尚未有斯特格氏症療法獲批,不過有多家公司的療法正在臨床階段,包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008,也正在臨床三期試驗階段,預計今年年中進行期...

Vertex/CRISPR基因療法再獲FDA批准 擴展治療β地中海貧血

2024-01-17 / 記者 李林璦
美國時間16日,美國食品藥物管理局(FDA)批准VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發的CRISPRCas9基因編輯細胞療法Casgevy(exagamglogeneautotemcel),擴大使用範圍,用於一次性治療12歲以上輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的一次性治療。這比FDA預計的PDUFA日期3月30日提前了2個多月。 這是...