《Cell》創新CRISPR RNA編輯系統可控、可逆還能多重編輯！

2024-03-08 / 記者巫芝岳

近日(2月21日)，史丹佛大學(StanfordUniversity)的科學家，開發出一項運用CRISPR-Cas13d酵素來精確編輯mRNA的系統，不同於過往CRISPR-Cas9基因編輯系統作用於DNA時，會造成永久性改變，這項新方法所造成的RNA改變不但具可逆性，且能一次調控多個mRNA，還可外加藥物調控編輯程度。該論文發表於期刊《Cell》。史丹佛團隊所開發的平台，名為「多重效應器引導陣列...

基因編輯

Moderna 加持新型基因編輯工具 Metagenomi 登IPO籌 9,400 萬美元現金

2024-02-10 / 記者王柏豪

美國9日晚間，Metagenomi，一家致力透過挖掘世界各地的微生物樣本，因而開發了新型基因編輯工具以糾正致病突變的公司，在獲得Moderna和IonisPharmaceuticals合作下，發行625萬股股票，以每股15美元登上納斯達克交易，股票代號為「MGX」。該公司透過IPO籌集了9,375萬美元，用於支持其對潛在疾病治療的臨床前研究。 Metagenomi公司表示，他們正在利用宏觀基因體學...

AI 深度學習蛋白質深度偽造基因編輯腦機介面顯微鏡細胞輿圖 3D列印

《Nature》盤點2024年7項值得關注創新科技 ChatGPT不在其中?!

2024-01-31 / 記者吳培安

日前(22日)，《Nature》發表了2024年值得關注的7項科技創新領域，包括：用於設計全新蛋白質的深度學習、揪出深度偽造(deepfake)的偵測工具、讓失能病人重獲溝通或運動能力的腦機介面(brain-computerinterface)、擴展基因療法可能性的大片段基因插入技術、分子級的超高解析度顯微術、描繪組織或器官內轉錄體或蛋白質分布的細胞輿圖(cellatlas)、適用於創新奈米材料...

AscidianTherapeutics 斯特格氏症罕見疾病基因療法 RNA 基因編輯

Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床！仁新同罕病藥三期進行中

2024-01-31 / 記者巫芝岳

近(29)日，由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法，取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准，成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前，全球尚未有斯特格氏症療法獲批，不過有多家公司的療法正在臨床階段，包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008，也正在臨床三期試驗階段，預計今年年中進行期...

Vertex CRISPR 鐮刀型血球症地中海貧血症基因編輯基因療法

Vertex/CRISPR基因療法再獲FDA批准擴展治療β地中海貧血

2024-01-17 / 記者李林璦

美國時間16日，美國食品藥物管理局(FDA)批准VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發的CRISPRCas9基因編輯細胞療法Casgevy(exagamglogeneautotemcel)，擴大使用範圍，用於一次性治療12歲以上輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的一次性治療。這比FDA預計的PDUFA日期3月30日提前了2個多月。這是...

劉如謙先導編輯基因編輯類病毒

《Nature》子刊：劉如謙「先導編輯」再突破類病毒顆粒遞送基因小鼠實驗成功

2024-01-10 / 記者巫芝岳

近(8)日，哈佛大學(HarvardUniversity)台裔美國科學家劉如謙團隊，將其已證實能在生物體內進行基因編輯的「先導編輯(PrimeEditing)」技術，進一步優化出以類病毒顆粒(VLP)遞送編輯序列的技術，相較於過往的方式，編輯效率可提高達65~170倍，且成功在兩種遺傳性失明小鼠模型中，讓小鼠恢復部分視覺。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。這項技術是以工程...

小分子藥 First-in-Class 阿茲海默症 CRISPR 基因編輯基因療法

2023 FDA批准新藥數55款創5年新高、六成為First-in-Class

2023-12-28 / 記者彭梓涵

每年美國食品藥物管理局(FDA)都會核准數百種藥物，包括市場首見(First-in-Class)、學名藥、生物相似藥等，2023年在各藥廠的努力下，共有55款新藥取得FDA批准，成為近5年新高，今年也有六成的新藥屬於市場首見的創新機制療法，包括第一款完全批准的阿茲海默症藥物、第一款CRISPR基因編輯療法、第一款「口服」微生物體療法等。回顧2023年，FDA批准的新藥共有55款，為近5年新高，僅...

基因編輯基改作物永續農業 CRISPR

祖克伯也看重！專家：基因編輯不等同基改加速育種邁向農業永續

2023-12-20 / 記者吳培安

基因編輯不只加速生技醫療，也讓全球加速邁向永續農業！今(20)日，美國黃豆出口協會舉辦「基因編輯的迷思與未來趨勢」，邀請到多位農業及食品專家介紹基因編輯與基因改造的差異、分析基因編輯作物的優勢，以及各國法規監管的差異。專家也呼籲，基因編輯能夠加速育種，同時補強傳統育種的不足之處，是促進農業永續的革命性工具，臺灣應加緊腳步制定相關規範，以推動新種原、新性狀(如抗逆境、固碳)及永續農業的發展。臺大農...

張鋒 Editas CRISPR 基因編輯鐮刀型血球症 SCD Vertex 授權

張鋒Editas基因編輯技術逾1億美元授權Vertex

2023-12-14 / 記者李林璦

美國時間13日，由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine宣布，非獨家授權EditasCas9技術給VertexPharmaceuticals，授權協議總價值有望超過達1億美元。Editas表示，Vertex將在本月8日剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy(ex...

基因編輯基因療法細胞基因療法 SCD 貧血鐮狀細胞疾病鐮刀型貧血

首款基因編輯藥登陸美國！FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者劉馨香

近(8)日，美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步，宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel)，同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel)，兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...

CRISPR 基因編輯細胞治療鐮刀型貧血症 SCD 輸血依賴型β海洋性貧血 TDT

首款CRISPR療法隱憂多長期安全、療程複雜成落地挑戰

2023-11-24 / 記者劉馨香

上週(16日)，世界首款CRISPR基因編輯療法獲批問世，締下生技醫療的新里程碑。不過，近(21)日，《NatureBiotechnology》刊出一則評論認為，最初可能只有少數人能獲益於此款昂貴又複雜的治療方法。同時，《LifeScienceAlliance》刊出一篇瑞典研究發現，CRISPR基因編輯使癌細胞產生意想不到的基因缺失。世界首款CRISPR基因編輯療法為VertexPharmace...

Vertex CRISPR 鐮刀型血球症地中海貧血症基因編輯基因療法

全球首款CRISPR基因編輯獲批！英國批准Vertex/CRISPR鐮刀型貧血症療法

2023-11-16 / 記者吳培安

全球首個CRISPR基因編輯療法獲批問世！英國時間16日，VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發用於治療鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，以Casgevy產品名稱獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)有條件上市許可，可用於12歲以上的患者治療。 Casgevy適用...