《Nature》子刊揭造血幹細胞體內編輯新法！CD34標靶LNP實現持久基因修改

2026-08-17 / 記者高佳樺

中國醫學科學院血液病醫院與中國科學院動物研究所，於近(5)日發表造血幹細胞體內(invivo)基因編輯研究。團隊開發一款結合抗CD34抗體的脂質奈米顆粒(LNPs)，可鎖定人類造血幹細胞與前驅細胞(HSPCs)，並將CRISPR/Cas基因編輯工具送入細胞內，進一步在人源化小鼠體內實現持久基因編輯。研究團隊認為，這項技術未來具有應用於遺傳性血液疾病治療的潛力。此項研究發表於《NatureBiome...

CRISPR Epicrispr 基因編輯肌肉疾病罕見疾病亓磊

史丹佛齊磊基因編輯新創Epicrispr C輪募9千萬美元直攻罕見肌肉疾病

2026-08-13 / 記者吳培安

美國時間11日，由史丹佛大學CRISPR生物工程學家齊磊(亓磊，LeiStanleyQi)創辦的表觀基因體編輯新創EpicrisprBiotechnologies，宣布完成9千萬美元的C輪募資，並獲得賽諾菲(Sanofi)旗下創投SanofiVentures在內的多家投資機構參與。 Epicrispr表示，此次募得的資金將用於推進旗下表觀遺傳藥物產品線，特別是目前正處於早期臨床開發階段、鎖定顏面...

SangamoTherapeutics 基因療法基因編輯禮來安斯泰來

基因療法獨角獸Sangamo聲請破產！禮來、安斯泰來分頭競標核心資產

2026-08-10 / 記者高佳樺

基因療法公司SangamoTherapeutics於6月23日向美國德拉瓦州破產法院聲請破產保護，並啟動法院監督下的資產出售程序。旗下基因編輯、腺相關病毒(AAV)遞送等技術平台，以及法布瑞氏症(Fabrydisease)基因療法isaralgagenecivaparvovec(ST-920)目前已進入競標階段。Sangamo已分別與禮來(EliLilly)及安斯泰來(Astellas)簽署假馬協...

ISSCR2026 CRISPR 基因編輯

Keynote 4——基因遞送迎來新賭注！張鋒：工程化蛋白奈米粒子在小鼠完成DMD基因編輯

2026-08-03 / 特約主筆盧彥君

2021年發現人類基因體裡的內源蛋白PEG10(PEG10)能包裝自身信使核糖核酸(messengerRNA,mRNA)，張峰(FengZhang)自此成為全球基因編輯研究關注的權威科學家。2026年國際幹細胞研究學會年會(InternationalSocietyforStemCellResearchAnnualMeeting2026,ISSCR2026)於 7月8日至11日在加拿大蒙特婁(Mon...

2026BIOAsia-Taiwan 亞洲生技大會 CGT 細胞治療基因治療基因編輯

AAV、基因編輯接棒突破！專家：未來CGT將從罕病走向常見疾病

2026-07-29 / 記者吳培安

亞洲生技大會(2026BIOAsia-Taiwan)期間舉辦的創新論壇，在7月16日舉辦的A-6論壇以細胞及基因療法(Cell&GeneTherapy,CGT)為題，由啟弘生技董事長暨執行長阮大同主持，邀集中國醫藥大學特聘研究員胡務亮、美國史丹佛大學教授MatthewPorteus、日本國立癌症中心東醫院院長土井俊彥(ToshihikoDoi)、澳洲眼研究中心主任暨澳洲墨爾本大學眼科教授...

禮來 SeamlesTherapeutics 基因編輯可程式化重組酶

禮來斥11.2億美元攜Seamless再拓聽損基因編輯療法

2026-01-29 / 記者高佳樺

昨(28)日，德國新創公司SeamlessTherapeutics與美國製藥大廠禮來(EliLilly)宣布，已簽署一項最高價值達11.2億美元的合作協議，雙方將共同開發治療聽力損失的療法，並於開發完成後推動商業化。根據協議內容，禮來將負責該療法自臨床前研究至商業化階段的整體開發工作，並可使用Seamless專有的基因編輯技術，設計用以修正與聽力損失相關基因突變的特製酵素。這類酵素被稱為「可程式...

長壽器官移植基因編輯

邁向150歲的兩條路徑：宏觀置換？微觀修復？

2026-01-27 / 特邀作者

陳柏翰(PoChen)/精拓生技(CancerFreeBiotech)創辦人追求健康與長壽，一直是人類文明發展的動力之一。醫療科技這幾十年加速得驚人，平均壽命也確實被拉長了。放到今天的國際競爭裡，「把目標訂在150甚至160歲」這種說法，雖然仍然大膽，但已經不再只是科幻作品才會出現的想像。以2026年的時間點來看，全球在通往這個終極目標的路上，正慢慢走出兩條很不一樣的技術路線：一條以東方大國為代...

FDA Verve 基因編輯罕見遺傳疾病

FDA推新「合理機制」批准途徑支持罕病患者客製化療法上市

2025-11-13 / 記者李珍伶

美國時間12日，美國食品藥物管理局(FDA)表示，將批准少數罕見且致命性遺傳疾病的病患一項新的「合理機制途徑(plausiblemechanismpathway)」，允許FDA授予開發公司在幾名患者身上連續成功後，即可獲得上市，這項作法將使客製化基因編輯療法的開發和批准迎來巨大轉變。.FDA局長MartyMakary與醫療與科學官VinayPrasad在《新英格蘭醫學期刊》發表文章指出，對一些有明...

異種移植基因編輯廣州醫大

《Nature》子刊：廣州醫大創全球首例豬肺移植受體存活9天

2025-08-28 / 實習記者康育華

美國時間8月25日，中國一名39歲的腦死男性接受了全球首例來自基因改造豬的肺臟異種移植(xenotransplantation)，移植的豬肺在體內成功存活了9天，創下醫學新里程碑。這項突破可為未來動物器官移植帶來新契機。研究結果已發表在《NatureMedicine》。先前在美國與中國，就有至少6人接受來自基因編輯豬的器官移植，包含心臟、肝臟與胸腺，但相較於這些成功移植的器官，肺臟因含有最多的血管...

AHC 先導編輯劉如謙基因編輯基因療法

《Cell》劉如謙先導編輯首度治療神經系統！改善小鼠罕病症狀

2025-07-22 / 實習記者康育華

美國時間7月21日，臺裔基因編輯先驅劉如謙(DavidLiu)教授團隊與非營利研究組織傑克遜實驗室(JacksonLaboratory)合作，首度運用先導編輯(PrimeEditing)技術，修復了五種會引起兒童交替性偏癱(AlternatingHemiplegiaofChildhood,AHC)的基因突變，於小鼠實驗中成功減輕AHC小鼠的偏癱症狀，並使壽命增加，這也是先導編輯首度用於神經系統疾病...

禮來 Verve 基因編輯併購

禮來斥13億美元收購Verve 擴展心血管基因編輯療法

2025-06-18 / 記者李林璦

美國時間17日，禮來(EliLilly)正式宣布，以每股13.5美元、交易總額達13億美元收購基因編輯合作夥伴VerveTherapeutics，這也是Verve過去30日平均收盤價溢價113%。消息一出Verve股價大漲81.5%，收盤價為11.38美元。禮來此次收購前期付款是以每股10.5美元價格，總價約10億美元支付，此外，若Verve治療動脈粥狀硬化性心血管疾病基因編輯療法VERVE-1...

基因編輯體內編輯降脂

CRISPR Therapeutics體內編輯降脂療法臨床一期TG、LDL降8成

2025-05-09 / 編輯部

近(7)日，CRISPRTherapeutics(CRISPRTx)公司公布，其以類血管生成素3(ANGPTL3)為標靶的基因編輯療法CTX310臨床一期試驗獲得正面初步結果。數據顯示，經CTX310治療患者，其三酸甘油脂(TG)與低密度脂蛋白(LDL)呈現依劑量提升有所下降，最高可降低約80％。臨床試驗持續進行中，預計2025年第二季提供初步數據更新。 CRISPRTx此次先公布首批10位受試者...