復活長毛象有望?! 美Colossal Bio基因編輯成功創造長毛鼠

2025-03-14 / 編輯部

近(4)日，美國生技公司ColossalBioscience的研究，成功找到一組以猛獁象(Mammuthusprimigenius)為原型的突變基因，並透過多種編輯技術，培育出毛色質地和厚度與猛獁象表型相似的「長毛老鼠」(woolymouse)，讓猛獁象復活的任務取得重大突破。研究結果已發表在預印本平台《bioRxiv》。ColossalBioscience是一家估值超過100億美元的公司，他們試...

基因編輯 AAV 病毒載體 CRISPR Cas9 NanoCas

更小的CRISPR基因編輯酵素！猿猴實驗證效率更優、脫靶低

2025-02-05 / 記者吳培安

日前(1月30日)，由諾貝爾獎得主JennferDoudna共同創辦的MammothBiosciences，發表了一種體積僅有Cas9蛋白三分之一的新型CRISPR核酸酶「NanoCas」，不僅能在單顆腺相關病毒(AAV)載體中塞入更多載荷(payload)，也在小鼠、猿猴實驗中證明能將體內基因編輯的應用從肝臟擴及到其他部位，例如肌肉，有望應用在肌肉失養症的治療。這項成果發表在預印本平台《bioR...

腎臟病基因工程器官移植基因編輯 United eGenesis

FDA新批准兩項基因編輯豬腎移植研究最快今年啟動

2025-02-04 / 記者吳培安

美國時間3日，外媒報導美國食品藥物管理局(FDA)新核准了兩項將基因編輯豬腎移植到人體的申請案，分別是UnitedTherapeutics的臨床試驗申請(IND)，將在今(2025)年年中執行第一例異體移植，以及在去年12月就取得核准的eGenesis，將為3名患者執行豬腎移植的恩慈治療。全球目前共有3起移植基因編輯豬腎的案例，皆是沒有其他治療選項、只能選擇接受恩慈治療的患者。截至目前為止，透過...

基因編輯 CRISPR Cas9 基因泰克 Genentech

Cas12a首次引入臨床前！新版CRISPR多基因編輯工具

2025-02-03 / 記者吳培安

次世代的CRISPR-Cas基因編輯系統，離臨床應用越來越近?!日前(1月30日)，澳洲研究團隊在與羅氏(Roche)子公司基因泰克(Genentech)合作下，成功將Cas12a基因編輯工具引入小鼠，能夠作為癌症和醫學研究的創新臨床前模型，這也是第一項將Cas12a用於臨床前模型，提升了科學家的基因體工程能力。這項研究發表在《NatureCommunications》。隨著CRISPR基因編輯...

CRISPR 地中海型貧血鐮刀型貧血基因編輯 YolTech

中國堯唐生物啟動體內CRISPR基因編輯臨床一期試驗

2025-01-23 / 記者吳培安

日前(20日)，中國生技新創堯唐生物(YolTechTherapeutics)宣布啟動臨床一期試驗，目標是測試體內CRISPR基因編輯療法YOLT-204，以單劑量治療輸血依賴性地中海型貧血症(TDT)的安全性及治療效果，有望成為一種用於血液疾病的同類首見(first-in-class)異體基因編輯療法。相較於目前主流的體外基因編輯療法，例如由Vertex/CRISPR所開發、已獲批准的Casg...

慢性B型肝炎 HBV PrecisionBio 基因編輯

全球首例! Precision BioSciences啟動慢性B型肝炎基因治療人體試驗

2024-10-25 / 記者黃佳啟

美國時間24日，PrecisionBioSciences獲東歐國家摩爾多瓦監管機構批准，展開針對慢性B型肝炎的基因治療人體試驗。這標誌著全球首次此類試驗的開展，具有重要的突破性意義。 B型肝炎是一種由B型肝炎病毒(HBV)引起的終身感染性疾病，雖可控制但目前尚無法根治。感染HBV後，病毒可長期潛伏在肝細胞中，並隱匿性地不斷複製，直到肝臟遭受嚴重損害才會顯現出明顯症狀。慢性B型肝炎可進一步導致肝硬化...

基因編輯基因療法鐮狀細胞貧血症 Roviant Genevant

張鋒Editas曝體內基因療法SCD概念驗證新進展、簽2.38億美元新合作

2024-10-24 / 記者吳培安

美國時間22日，由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine公開多項新進展，包含：鐮狀細胞疾病(SCD)之體內基因療法，完成概念驗證；與Genevant簽訂一項2.38億美元的體內基因療法合作；為其開發的重度SCD體外基因療法reni-cel尋找合作或授權夥伴等。 Editas表示，他們已經證明其研發的體內基因候選療法，能夠在植入人類造血幹細胞、但缺乏自身造血細胞的人源化小鼠中，...

基因編輯育種農業植物氣候變遷張鋒劉如謙孟山都 MIT 拜耳 Bayer

基因編輯育種新創Pairwise結盟農業大廠Corteva、C輪完募4千萬美元

2024-09-20 / 記者吳培安

美國時間19日，專注基因編輯於農業應用的生技新創Pairwise宣布完成4000萬美元的C輪募資，並宣布與衍生自全球化工龍頭企業DowDuPont(杜邦)農業部門、專注於全球性農業科技的Corteva透過合資成為夥伴，攜手聚焦於基因編輯作物的開發，並將其提供給農夫。此次募資的領投者為DeerfieldManagement，其他參與的投資機構包括：AlimentCapital、拜耳(Bayer)旗...

GeorgeChurch 細胞治療 iPSC GCTx 異體細胞重編程基因編輯

George Church細胞治療新創GC攻高效異體iPSC A輪募7500萬美元

2024-09-20 / 記者吳培安

美國時間19日，由哈佛大學「合成生物學之父」GeorgeChurch教授共同創辦的細胞治療新創公司GCTherapeutics，宣布在A輪募資中募得7500萬美元。該輪募資由CormorantAssetManagement領投，其他參與的投資機構還包括MubadalaCapital、AndreessenHorowitz(a16z)Bio+Health等。 GCTherapeutics的技術平台「T...

特輯 BioAsiaTaiwan 金工中心基因編輯

CRISPR基因編輯多元未來臺、日、立陶宛跨國合作共創多贏

2024-08-26 / 環球生技

7月26日，由經濟部產業技術司主辦，金屬工業研究發展中心、工業技術研究院執行之「基因編輯與精準化醫學國際研討會」，於BIOAsia-Taiwan亞洲生技大會期間登場。活動邀請到立陶宛基因編輯新創公司Caszyme科學長GiedriusGasiūnas、日本生物產業協會執行理事塚本芳昭、清大化工系教授暨工學院副院長與國際化執行長胡育誠、立陶宛維爾紐斯大學高級研究員林宇捷，分別從基因編輯的尖端科研趨...

外泌體阿茲海默症基因編輯蛋白運輸

《Science》子刊：光誘導蛋白運輸系統外泌體改善阿茲海默症基因編輯治療

2024-08-14 / 實習記者郭品岑

美國時間8月7日，韓國成均館大學研究員JihoonHan發現，外泌體結合光誘導蛋白質運輸系統MAPLEX(mMaple3mediated protein loadingintoandreleasefrom exosome)，能夠改善阿茲海默症CRISPR/Cas基因編輯療法，該研究結果已發表於《ScienceTranslationalMedicine》。 MAPLEX為一種細胞內蛋白質運輸系統，藉...

2024BIOAsia-Taiwan 2024亞洲生技大會亞洲生技大會基因編輯日本立陶宛 CRISPR Cas9

專家帶您一探CRISPR基因編輯多元未來！籲跨國合作共創多贏

2024-07-27 / 記者吳培安

今(26)日，由經濟部產業技術司主辦、金屬工業研究發展中心、工業技術研究院執行之「基因編輯與精準化醫學國際研討會」，於BIOAsia-Taiwan亞洲生技大會期間舉辦，並邀請到立陶宛基因編輯新創公司Caszyme科學長GiedriusGasiūnas、日本生物產業協會(JBA)執行理事塚本芳昭(YoshiakiTsukamoto)、清華大學化工系教授暨工學院副院長與國際化執行長胡育誠、立陶宛維爾...