CRISPR 2.0教父劉如謙新創Prime Medicine將IPO 預估上看2億美元

2022-09-27 / 記者 李林璦
美國時間26日,由EditasMedicine和BeamTherapeutics的聯合創辦人台裔科學家劉如謙(DavidLiu)、及麻省理工學院和哈佛大學博德研究所(BroadInstitute)博士後研究員AndrewAnzalone聯合成立的基因編輯新創公司—PrimeMedicine,宣布向美國證券交易委員會(SEC)提交首次公開發行(IPO)申請,將在那斯達克(Nasdaq)上...

《Fierce》評選15家犀利生技公司! 蛋白質、核酸、AI多元創新技術齊攻新藥

2022-09-27 / 記者 劉馨香
近(12)日,美國知名生技媒體《FierceBiotech》公布今年度評選出的15家「犀利」生技公司(2022Fierce15),涵蓋包括蛋白質降解、基因療法、RNA編輯、傳輸技術、RNA修飾、細胞因子、AI藥物開發平台等多元的新藥開發領域。FierceBiotech表示,這場COVID-19大流行,凸顯我們需要思想和科學的多樣性,來應對疾病的複雜性和不斷變化的性質。例如輝瑞(Pfizer)-Bi...

諾獎Doudna公司Intellia揭2項罕病CRISPR療法臨床數據 均降病徵90%以上!

2022-09-19 / 記者 李林璦
美國時間16日,由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics宣布2項積極臨床數據,其一為CRISPR基因療法NTLA-2001,用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床1期試驗中期數據;另一項則是治療罕病─遺傳性血管性水腫(HereditaryAngioedema,HAE)的NTLA-2002的臨床1/2期試驗...

粒線體生物學新創Pretzel A輪募逾7千萬美元 三面向攻粒線體疾病

2022-09-14 / 記者 彭梓涵
近(12)日,由粒線體生物學研究人員成立的新創公司PretzelTherapeutics,宣布完成7250萬美元A輪募資,該筆資金將推進Pretzel對五種因粒線體斷裂引起的疾病療法開發。 這家成立在馬薩諸塞州的新創公司,致力利用複雜的粒線體生物學開發突破性療法,該公司正在建立一個調節粒線體功能的平台,其面向包括:基因體校正、基因體表現的調節和粒線體品質的控制。 在基因體校正方面,Pretzel會...

Vertex斥4.66億美元 攜手Verve開發肝臟基因療法

2022-07-21 / 記者 李林璦
美國時間20日,VertexPharmaceuticals宣布與VerveTherapeutics達成協議,Vertex將支付總額高達4.66億美元的預付款與後續里程碑金,雙方將展開長達4年的聯盟合作,共同開發肝臟疾病的體內基因編輯療法。Vertex上週才以3.2億美元併購第1型糖尿病(T1D)創新幹細胞替代療法公司ViaCyte,今日合作將再擴大Vertex在基因編輯領域的影響力。 在此次協議中...

Verve降血脂基因編輯療法進臨床 盼「一針」根治遺傳性高膽固醇

2022-07-13 / 記者 巫芝岳
近(12)日,美國基因治療公司VerveTherapeutics宣布,其降血脂基因編輯療法VERVE-101,已完成首次臨床試驗的第一名患者給藥。該項針對家族性高膽固醇血症(FH)的療法,目標是只要單一次治療,就能永久降低患者血脂,可望根治這項由基因導致的遺傳性疾病。VERVE-101是針對較常見的異合子型FH(HeFH)所開發。而這項名為「Heart-1」的臨床一期試驗,預計將招募約40名已確診...

解決器官移植需求! FDA制定豬器官移植臨床監管

2022-07-04 / 記者 彭梓涵
今年1月美國科學家首次成功將豬心臟移植至人類,引起全球關注,該名患者雖無排斥反應,但最終因多重器官衰竭離世。6月30日,據《華爾街日報》指出,目前美國食品藥物管理局(FDA),正在制定相關監管計畫,以允許研究人員進行豬器官移植的臨床試驗。 自今年1月,美國馬里蘭大學醫學中心(UMMC)外科團隊在獲得FDA同意下,以恩慈療法(compassionateuse)方式為一名57歲心臟衰竭末期患者,進行首...

比RNAi更好?! 諾獎得主Jennifer Doudna發表CRISPR新工具調降RNA  

2022-06-23 / 記者 吳培安
近(20)日,諾貝爾生醫獎得主、參與多家基因編輯生技公司創辦的JenniferDoudna,其在加州大學柏克萊分校(UCBerkeley)的研究團隊,找到了一種脫靶效應更低、有效率的新型基因編輯系統「CRISPR-Csm」,可在細胞核和細胞質中調降(knockdown)目標RNA,有機會成為比現有的RNA干擾(RNAi)、Cas13更有效率的RNA介導工具。這項研究發表在預印本平台《bioRxiv...

《Nature》子刊:有望一次性治癒愛滋病 基因編輯B細胞攻擊病毒

2022-06-14 / 記者 李林璦
美國時間9日,以色列特拉維夫大學(TelAvivUniversity)的一項新研究首次開發出創新、獨特的愛滋病疫苗或是一次性注射即可痊癒的療法,該研究針對患者體內的B細胞進行基因工程改造,使其分泌出對抗HIV病毒的抗體。該研究發表於《NatureBiotechnology》。 在過去20年間,許多療法的開發,已經讓愛滋病從致死率極高的疾病轉變為慢性疾病,然而,科學家們仍然在尋找可以永久治癒愛滋病的...

CRISPR、Vertex趁勝追擊bluebird公布基因編輯貧血治療新追蹤數據  

2022-06-13 / 記者 吳培安
近(11)日,由諾貝爾獎得主EmmanuelleCharpentier創辦的CRISPRTherapeutics,攜手VertexPharmaceuticals於2022年歐洲血液學會(EHA)年會中,公布基因編輯療法exa-cel(舊稱CTX001)的臨床2/3期試驗,在輸血依賴型海洋性貧血患者(TDT)、鐮刀型血球症(SCD)的期中分析報告裡,顯示exa-cel作為一次性治療這兩種血液疾病的潛...

《Cell》揭密CRISPR/Cas7-11結構 創新基因編輯工具精準切割RNA!

2022-06-01 / 記者 李林璦
美國時間27日,美國麻省理工學院(MIT)麥戈文腦科學研究所(McGovernInstituteforBrainResearch)與東京大學(UniversityofTokyo)合作,針對首款可在不傷害細胞的狀況下,對RNA進行精準切割的CRISPR/Cas7-11基因編輯工具進行研究,發展出更小結構的Cas7-11S,可以放入單個病毒載體中進行創新的基因治療。該研究發表於《Cell》。 過去十年...

《Science》:CRISPR技術大突破!科學家找出更小的IscB 有望取代Cas9

2022-05-27 / 記者 吳培安
美國時間26日,康乃爾大學(CornellUniversity)的研究團隊,在知名學術期刊《Science》上發表最新的CRISPR/Cas9基因編輯系統改良方案。團隊利用冷凍電子顯微鏡(Cryo-EM)分析細菌體內的轉位子系統,發現其中的IscB-ωRNA能執行Cas9的靶向剪切功能、且體積比Cas9來得小,有望成為基因載體難以容納Cas9蛋白的潛力解方。 CRISPR/Cas9基因...