中國堯唐生物啟動體內CRISPR基因編輯臨床一期試驗  

2025-01-23 / 記者 吳培安
日前(20日),中國生技新創堯唐生物(YolTechTherapeutics)宣布啟動臨床一期試驗,目標是測試體內CRISPR基因編輯療法YOLT-204,以單劑量治療輸血依賴性地中海型貧血症(TDT)的安全性及治療效果,有望成為一種用於血液疾病的同類首見(first-in-class)異體基因編輯療法。 相較於目前主流的體外基因編輯療法,例如由Vertex/CRISPR所開發、已獲批准的Casg...