鐮刀型貧血新解?! 諾華分子膠降解劑動物研究登《Science》

2024-07-08 / 記者吳培安

美國時間4日，諾華生醫研究所(NovartisInstitutesforBioMedicalResearch,NIBR)的研究團隊，在知名學術期刊《Science》上發表一種分子膠降解劑(moleculargluedegrader)的小分子藥，在動物實驗證實能夠提升胎兒血球蛋白(HbF)，具有治療鐮刀型貧血(SCD)的潛力，有望成為價格更低、可近性更高的SCD療法。這項研究由NIBR血液學副主任...

基因療法 SCD 鐮刀型貧血

Bluebird基因療法天價引爭議執行長：已和保險方談「創新支付合約」

2024-01-11 / 記者巫芝岳

去年12月，美國同時批准由Vertex/CRISPR共同開發，以及bluebirdbio開發的兩項鐮狀細胞疾病(SCD)基因療法；不過，bluebirdbio產品的定價卻比Vertex/CRISPR的高出40%(約90萬美元)。近日，bluebirdbio執行長AndrewObenshain於摩根大通(JPM)醫療健康年會期間舉辦的FierceJPMWeek論壇中，解釋了這項「有效才全額支付」的定...

基因編輯基因療法細胞基因療法 SCD 貧血鐮狀細胞疾病鐮刀型貧血

首款基因編輯藥登陸美國！FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者劉馨香

近(8)日，美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步，宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel)，同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel)，兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...

CAR-T 劉如謙淋巴癌基因編輯鹼基編輯異體細胞罕見疾病鐮刀型貧血

基因療法市場嚴峻！鹼基編輯先驅Beam傳裁員百人、產品線重整、CAR-T尋外部合作

2023-10-23 / 記者吳培安

日前(19日)，由臺裔美國科學家、哈佛大學及麻省理工學院(MIT)布洛德研究所教授劉如謙(DavidLiu)創辦的鹼基編輯療法開發公司BeamTherapeutics，在金融市場艱困挑戰下，傳出將大幅裁員100人，並重調產品線發展方向，同時尋找藥物開發項目的合作夥伴。外媒形容，Beam此次宣布重組(restructuring)的舉措，是一次值得關注的退步。雖然Beam的市值依然高達數十億美元，鹼...

基因編輯 CRISPR 鐮刀型貧血海洋性貧血

Vertex/CRISPR Therapeutics首個CRISPR基因編輯療法上市申請獲EMA受理

2023-01-30 / 記者彭梓涵

近(27)日，VertexPharmaceuticals宣布其與CRISPRTherapeutics合作開發用於鐮刀型貧血(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，已獲得歐洲藥品管理局(EMA)上市許可申請受理，有望成為首款獲得監管單位批准的CRISPR基因編輯療法。首個CRISPR基因編輯療法藥證取得在即 Exa-cel(舊稱CTX...

鐮刀型貧血基因療法 Bluebird

鐮刀型貧血根治有望！全球7公司開發基因療法 Bluebird領先可望2年獲批

2021-07-09 / 記者巫芝岳

近(8)日，外媒《BioPharmaDive》統整了共7組正針對鐮刀型紅血球疾病(sicklecellanemia，又名鐮刀型貧血)，開發基因療法的公司/團隊，其中進度最快、已在3期臨床試驗的Bluebirdbio，今年曾因受試者罹患白血病而暫停試驗，確認罹癌與治療無關後，也已於上個月恢復試驗，最快2-3年內有望獲批；而CRISPRTherapeutics/VertexPharmaceutical...