《NEJM》Bluebird罕見神經退化疾病基因療法 7名患者罹血癌

2024-10-11 / 記者李林璦

美國時間9日，國際知名血液疾病基因療法醫師DavidWilliams在《NEJM》上發表的研究指出，在67名罕見進行性神經退化性疾病──腦腎上腺腦白質失養症(CALD)患者接受BluebirdBio基因療法Skysona(eli-cel)治療後，有7名患者罹患了血癌。 7名血癌中有6名患者被診斷為骨髓化生不良症候群(Myelodysplasticsyndrome,MDS)，是在基因療法Skyson...

再生醫學細胞治療基因療法 CDMO Lonza bluebird

龍沙CDMO助攻藍鳥基因療法Zynteglo、Skysona第三季獲FDA批准上市

2022-10-12 / 記者吳培安

近(6)日，致力於成為全球製藥、生技及營養產業製造夥伴的龍沙(Lonza)集團宣布，其合作夥伴藍鳥生物(bluebird)所開發製造的兩項基因療法產品，包括治療輸血依賴乙型地中海型貧血症的Zynteglo，以及治療早期腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)的Skysona，已分別在今年8月、9月獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市。 Lonza表示，這兩項最新獲批的細胞/基因療法(CGT)，都是與...

Bluebird 基因療法

昔日華爾街寵兒Bluebird基因療法屢挫敗！棄守歐洲、暫停臨床股價爆跌20%

2021-08-10 / 記者李林璦

美國時間9日，藍鳥生物(bluebirdbio)繼上個月底，其在北卡羅來納州的慢病毒載體(lentivirusvector)工廠才賣給旅美生技大老楊育民所共同創辦的韌力生物(NationalResilience)，現又傳出公司進行大重組，宣布將收掉歐洲業務，考慮將其基因療法在美國以外的權利授權給一家具有歐洲經驗和能力的公司。此外，在歐洲獲批的首款早期腦性腎上腺腦白質營養不良(CALD)基因療法，也...

鐮刀型貧血基因療法 Bluebird

鐮刀型貧血根治有望！全球7公司開發基因療法 Bluebird領先可望2年獲批

2021-07-09 / 記者巫芝岳

近(8)日，外媒《BioPharmaDive》統整了共7組正針對鐮刀型紅血球疾病(sicklecellanemia，又名鐮刀型貧血)，開發基因療法的公司/團隊，其中進度最快、已在3期臨床試驗的Bluebirdbio，今年曾因受試者罹患白血病而暫停試驗，確認罹癌與治療無關後，也已於上個月恢復試驗，最快2-3年內有望獲批；而CRISPRTherapeutics/VertexPharmaceutical...

Bluebird 商業佈局

Bluebird CMC不過關！首款地中海型貧血基因療法 FDA審批延到明年底

2020-11-06 / 記者李林璦

編譯/李林璦美國時間5日，Bluebirdbio的第三季財報中顯示，由於FDA希望Bluebirdbio可以提供更多有關乙型地中海貧血(β-Thalassemia)基因療法─LentiGlobin，從臨床試驗過渡到商業生產製造的資訊，使得Bluebirdbio應在明年年底才會提出新藥上市許可(NDA)的滾動式送審(Rollingsubmission)申請。消息一出，Bluebirdbio...

癌症 Regeneron 國際快訊 Bluebird 細胞療法

Regeneron和bluebird bio共同開發癌症細胞新療法

2018-08-07 / 記者李林璦

RegeneronPharmaceuticals,Inc.和bluebirdbio,Inc.於美國時間8月6日宣布合作，Regeneron公司同時也對bluebird投資了1億美元。此次合作將應用Regeneron的VelociSuite®技術平台，用於研發癌症免疫細胞療法。合作期間將平均分擔研發成本及利潤，直到申請試驗中新藥(InvestigationalNewDrug)為止。目前，兩...

基因療法國際快訊 Bluebird

Bluebird基因療法有效治療大腦白質退化症

2018-05-24 / 記者陳貴美

昨(23)日，基因細胞療法領導者bluebirdbio宣布，基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證，用來治療罕見疾病，大腦白質退化症（cerebraladrenoleukodystrophy，CALD）。bluebirdbio發展的基因療法Lenti-D能將正常的ABCD1基因轉入到了患者自身的幹細胞內，產生具有正常功能的ALDP酶，有效降解疾病產生的超長鏈脂肪酸，抑制由CALD引起的...