罕見疾病 兒童 細胞基因療法 Lenmeldy Libmeldy KyowaKirin

Orchard罕病MLD幹細胞基因療法獲美FDA批准  

2024-03-19 / 記者 吳培安
美國時間18日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准日本藥廠協和麒麟(KyowaKirin)旗下OrchardTherapeutics的幹細胞基因療法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel)，用於治療兒童罕見疾病——異染性腦白質退化症(MLD)。此療法早先也已在2020年12月，以Libmeldy為商品名於歐洲獲得批准。 Lenmeldy是一種單次...

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