Bluebird基因療法天價引爭議執行長：已和保險方談「創新支付合約」

2024-01-11 / 記者巫芝岳

去年12月，美國同時批准由Vertex/CRISPR共同開發，以及bluebirdbio開發的兩項鐮狀細胞疾病(SCD)基因療法；不過，bluebirdbio產品的定價卻比Vertex/CRISPR的高出40%(約90萬美元)。近日，bluebirdbio執行長AndrewObenshain於摩根大通(JPM)醫療健康年會期間舉辦的FierceJPMWeek論壇中，解釋了這項「有效才全額支付」的定...

張鋒 Editas CRISPR 基因編輯鐮刀型血球症 SCD Vertex 授權

張鋒Editas基因編輯技術逾1億美元授權Vertex

2023-12-14 / 記者李林璦

美國時間13日，由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine宣布，非獨家授權EditasCas9技術給VertexPharmaceuticals，授權協議總價值有望超過達1億美元。Editas表示，Vertex將在本月8日剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy(ex...

基因編輯基因療法細胞基因療法 SCD 貧血鐮狀細胞疾病鐮刀型貧血

首款基因編輯藥登陸美國！FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者劉馨香

近(8)日，美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步，宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel)，同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel)，兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...

CRISPR 基因編輯細胞治療鐮刀型貧血症 SCD 輸血依賴型β海洋性貧血 TDT

首款CRISPR療法隱憂多長期安全、療程複雜成落地挑戰

2023-11-24 / 記者劉馨香

上週(16日)，世界首款CRISPR基因編輯療法獲批問世，締下生技醫療的新里程碑。不過，近(21)日，《NatureBiotechnology》刊出一則評論認為，最初可能只有少數人能獲益於此款昂貴又複雜的治療方法。同時，《LifeScienceAlliance》刊出一篇瑞典研究發現，CRISPR基因編輯使癌細胞產生意想不到的基因缺失。世界首款CRISPR基因編輯療法為VertexPharmace...

SCD 抗體藥物

臨床三期療效不佳！歐盟撤銷諾華鐮刀型貧血抗體藥批准

2023-05-30 / 記者巫芝岳

近(26)日，諾華(Novartis)表示，其鐮刀型紅血球疾病(Sickle-celldisease,SCD)療法Adakveo(crizanlizumab)，因臨床試驗顯示療效不足，遭歐洲藥物管理局(EMA)的人用藥品委員會(CHMP)撤銷批准。今年1月，諾華宣布Adakveo在臨床3期試驗STAND中顯示，無法降低SCD患者血管阻塞危機(Vaso-occlusivecrisis,VOC)的發生...

諾華基因治療基因編輯 SCD IntelliaTherapeutics 跨國藥廠重整

諾華放棄與Intellia合作 SCD基因治療臨床開發

2023-02-25 / 記者李林璦

美國時間23日，諾華(Novartis)宣布放棄了與諾貝爾獎得主JenniferDoudna創辦IntelliaTherapeutics合作開發，鐮刀型紅血球疾病(Sickle-celldisease,SCD)體外基因療法；另外，SCD基因療法的競爭者GraphiteBio也因患者療效不彰而宣布停止臨床試驗。不過，VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics開發...

張鋒 Editas CRISPR 基因編輯鐮刀型血球症 SCD 貧血細胞療法

進度落後?! 張鋒Editas曝鐮刀型血球症基因編輯療法早期數據

2022-12-07 / 記者吳培安

美國時間6日，由基因編輯領域指標性人物張鋒所創建的EditasMedicine，公布了有關鐮刀型血球症(sicklecelldisease,SCD)之基因編輯細胞療法EDIT-301的安全性及有效性早期數據。消息公布後，雖然股價上漲了5%，但相較於CRISPRTherapeutics和Vertex，以及bluebird等競爭者的進展，此次公布的早期數據似乎未贏得投資人的信心。此次公布的試驗數據，是...