CRISPR 基因編輯細胞治療鐮刀型貧血症 SCD 輸血依賴型β海洋性貧血 TDT

首款CRISPR療法隱憂多長期安全、療程複雜成落地挑戰

2023-11-24 / 記者劉馨香

上週(16日)，世界首款CRISPR基因編輯療法獲批問世，締下生技醫療的新里程碑。不過，近(21)日，《NatureBiotechnology》刊出一則評論認為，最初可能只有少數人能獲益於此款昂貴又複雜的治療方法。同時，《LifeScienceAlliance》刊出一篇瑞典研究發現，CRISPR基因編輯使癌細胞產生意想不到的基因缺失。世界首款CRISPR基因編輯療法為VertexPharmace...

基因療法鐮刀型貧血症

Bluebird臨床路坎坷！鐮刀型貧血基因療法再遭FDA喊停

2021-12-22 / 記者巫芝岳

近(20)日，bluebirdbio的青少年鐮刀型貧血(SCD)部分基因療法臨床試驗，再次因嚴重不良反應，遭美國食品藥物管理局(FDA)喊停，恐影響其先前預估在2023年提交藥證的計畫。今年6月，FDA才剛解除其多項臨床試驗暫停令，未料年底又一重挫。該項名為LentiGlobin(lovotibeglogeneautotemcel,lovo-cel)的療法，因為一名18歲以下青少年治療時出現「持續...