Vertex CRISPR 鐮刀型血球症 地中海貧血症 基因編輯 基因療法

全球首款CRISPR基因編輯獲批！英國批准Vertex/CRISPR鐮刀型貧血症療法  

2023-11-16 / 記者 吳培安
全球首個CRISPR基因編輯療法獲批問世！英國時間16日，VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發用於治療鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，以Casgevy產品名稱獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)有條件上市許可，可用於12歲以上的患者治療。 Casgevy適用...

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