對抗輝瑞！Alnylam曝RNAi新藥治療ATTR-CM存活效益

2024-09-03 / 記者吳培安

美國時間8月30日，AlnylamPharmaceuticals在倫敦舉辦的2024歐洲心血管學會(ESC)會議中，公布其開發的RNA干擾(RNAi)療法vutrisiran投入轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)治療臨床三期試驗的完整數據，其中還包含了一項新公布的次族群分析結果，顯示若作為搭配輝瑞(Pfizer)Vyndamax(tafamidis)的附加療法，能為ATTR-CM患者...

CRISPR 基因編輯 ATTR

一劑不夠就再打一劑？Intellia公布基因編輯重複給藥小型研究結果

2024-06-26 / 記者吳培安

美國時間25日，IntelliaTherapeutics在周邊神經學會年會(PeripheralNerveSocietyAnnualMeeting)中，公布一項僅招募3位受試者的小型研究結果。在該研究中，Intellia嘗試將其開發的CRISPR基因編輯療法NTLA-2001用於二次注射，研究結果目前顯示安全，為多次注射基因編輯療法帶來新的可能性。這項小型研究的受試者，來自於Intellia在一...

Alnylam RNAi ATTR 核酸藥物

Alnylam RNAi療法攻ATTR-CM 臨床三期顯著降低死亡、心血管事件復發

2024-06-26 / 記者吳培安

美國時間24日，AlnylamPharmaceuticals公開了其開發的RNAi療法Amuvttra(vutrisiran)在臨床三期試驗HELIOS-B的頂線數據，在轉甲狀腺素蛋白類澱粉變性心肌病變(transthyretinamyloidosiswithcardiomyopathy,ATTR-CM)患者中，顯著降低死亡及心血管事件復發，有望為其在全球的法規監管申請帶來優勢。 HELIOS-B...

拜耳 BridgeBio ATTR

拜耳3.1億美元預付BridgeBio 取心臟罕病ATTR療法歐洲權利

2024-03-05 / 記者李林璦

美國時間4日，德國拜耳(Bayer)宣布，將向BridgeBio預付3.1億美元，以取得治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)新藥acoramidis在歐洲的商業化獨家權利。根據協議，除了3.1億美元的預付款外，BridgeBio還將獲得該藥物在歐洲銷售額的30%以上，作為銷售里程碑和授權費。拜耳此舉其來有自，雖然BridgeBio的小分子藥acoramidis臨床三期試驗曾歷經...

AZ Ionis 反義寡核苷酸臨床 ATTR

AZ/Ionis反義寡核苷酸療法獲FDA批准！進攻Alnylam罕病ATTR地盤

2023-12-22 / 記者李林璦

美國時間21日，IonisPharmaceuticals和阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)共同開發的反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide,ASO)療法Wainua(eplontersen)治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經疾病(ATTRv-PN)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，是目前唯一可讓患者自行注射的ATTRv-PN療法，進攻目前Aln...

AZ Ionis 反義寡核苷酸臨床 ATTR

AZ/Ionis反義寡核苷酸療法臨床3期積極！搶攻Alnylam罕病ATTR類澱粉沉積症領域

2023-04-25 / 記者李林璦

美國時間24日，阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)與IonisPharmaceuticals共同於美國神經病學學會年會(AAN2023)上宣布，其反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide,ASO)療法eplontersen治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病(ATTRv-PN)患者的臨床3期試驗最新數據，結果顯示，與安慰劑組相比，治療第66週時達到了主...

ATTR 阿斯特捷利康 Neurimmune

AZ再攻心臟罕病TTR類澱粉沉積症 7.6億攜手Neurimmune

2022-01-10 / 記者李林璦

美國時間8日，阿斯特捷利康(AZ)旗下子公司Alexion宣布，將與Neurimmune合作開發單株抗體NI006，可用於治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積心肌病變(ATTR-CM)，目前處於臨床1b期試驗。此協議交易金額高達7.6億美元。在該協議中，Alexion將支付3000萬美元預付款給Neurimmune，以獲得NI006的獨家開發、製造和商業化權利，另外尚有7.3億美元是在Neurimmun...

心肌炎 ATTR

諾和諾德進軍心血管疾病斥12億美元收購Prothena罕見心肌炎藥物

2021-07-13 / 記者彭梓涵

美國時間12日，全球醫療保健公司諾和諾德(NovoNordisk)宣布將以12億美元價格，收購ProthenaCorporation 公司的臨床階段抗體藥物與甲狀腺素轉運蛋白類澱粉(ATTR)變性療法的產品線。根據購買協議，NovoNordisk將接管Prothena的全資子公司，並獲得ATTR變性療法業務與產品專利，Prothena則會獲得12億美元的開發和銷售里程碑金，包括1億美元的前期和近...