AZ/Ionis反義寡核苷酸療法獲FDA批准！進攻Alnylam罕病ATTR地盤

2023-12-22 / 記者李林璦

美國時間21日，IonisPharmaceuticals和阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)共同開發的反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide,ASO)療法Wainua(eplontersen)治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經疾病(ATTRv-PN)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，是目前唯一可讓患者自行注射的ATTRv-PN療法，進攻目前Aln...

AZ Ionis 反義寡核苷酸臨床 ATTR

AZ/Ionis反義寡核苷酸療法臨床3期積極！搶攻Alnylam罕病ATTR類澱粉沉積症領域

2023-04-25 / 記者李林璦

美國時間24日，阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)與IonisPharmaceuticals共同於美國神經病學學會年會(AAN2023)上宣布，其反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide,ASO)療法eplontersen治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病(ATTRv-PN)患者的臨床3期試驗最新數據，結果顯示，與安慰劑組相比，治療第66週時達到了主...

反義寡核苷酸裘馨氏肌肉失養症 DMD

Sarepta第三款DMD反義寡核苷酸療法獲FDA加速批准

2021-02-26 / 記者彭梓涵

美國時間25日，SareptaTherapeutics公司宣布，其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)的反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide)療法--Amondys45(casimersen)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。此為Sarepta近3年來，獲FDA加速批准的第三款DMD外顯子突變的反義寡核苷酸療法。 FDA的批准是基於一項安慰劑對照組的臨床研究，...