《Nature》子刊:Ionis首項tau蛋白基因靜默療法 臨床實證減少阿茲海默症生物標誌
2023-04-27 / 記者 吳培安
近(24)日,致力於核酸藥物及基因靜默(genesilencing)療法開發的IonisPharmaceuticals研究團隊,在《NatureMedicine》上發表一項有關阿茲海默症(Alzheimer’sdisease)的最新臨床試驗成果。該研究的亮點,在於他們首次將治療標靶放在tau蛋白,而非現今療法經常鎖定的類澱粉蛋白沉積,並在研究中成功透過基因靜默療法,減少患者神經系統中的...
搶攻歐盟罕見疾病市場 Ionis反義RNA新藥獲限制型許可批准上市
2019-05-09 / 記者 吳培安
美國IonisPharmaceuticals與其子公司AkceaTherapeutics於(1)日宣布,兩家公司共同開發的反義RNA新藥Waylivra(volanesorsen)率先獲得歐盟委員會的限制型許可(Conditionalmarketingauthorization)批准上市。Waylivra是當前最新、也是全球唯一核准用於罕見疾病「家族性乳糜微粒血症症候群」(FamilialChyl...