Ionis全球首款乳糜微粒血症藥物獲批

2024-12-20 / 記者黃佳啟

美國時間19日，IonisPharmaceuticals宣布其Tryngolza(olezarsen)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為全球首款治療家族性乳糜微粒血症(FCS)的RNA標靶藥物，也是Ionis首個全資擁有的產品。FCS是一種罕見遺傳疾病，會引發嚴重三酸甘油酯血症(sHTG)，並可能導致危及生命的急性胰臟炎。此次批准是基於臨床三期Balance試驗結果。該試驗為全球多中心、...

AZ Ionis 反義寡核苷酸臨床 ATTR

AZ/Ionis反義寡核苷酸療法獲FDA批准！進攻Alnylam罕病ATTR地盤

2023-12-22 / 記者李林璦

美國時間21日，IonisPharmaceuticals和阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)共同開發的反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide,ASO)療法Wainua(eplontersen)治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經疾病(ATTRv-PN)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，是目前唯一可讓患者自行注射的ATTRv-PN療法，進攻目前Aln...

阿茲海默症 Ionis tau 失智症核酸藥物 RNAi 基因靜默 Alnylam

《Nature》子刊：Ionis首項tau蛋白基因靜默療法臨床實證減少阿茲海默症生物標誌

2023-04-27 / 記者吳培安

近(24)日，致力於核酸藥物及基因靜默(genesilencing)療法開發的IonisPharmaceuticals研究團隊，在《NatureMedicine》上發表一項有關阿茲海默症(Alzheimer’sdisease)的最新臨床試驗成果。該研究的亮點，在於他們首次將治療標靶放在tau蛋白，而非現今療法經常鎖定的類澱粉蛋白沉積，並在研究中成功透過基因靜默療法，減少患者神經系統中的...

AZ Ionis 反義寡核苷酸臨床 ATTR

AZ/Ionis反義寡核苷酸療法臨床3期積極！搶攻Alnylam罕病ATTR類澱粉沉積症領域

2023-04-25 / 記者李林璦

美國時間24日，阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)與IonisPharmaceuticals共同於美國神經病學學會年會(AAN2023)上宣布，其反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide,ASO)療法eplontersen治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病(ATTRv-PN)患者的臨床3期試驗最新數據，結果顯示，與安慰劑組相比，治療第66週時達到了主...

國際快訊反義RNA 三酸甘油酯 Ionis

搶攻歐盟罕見疾病市場 Ionis反義RNA新藥獲限制型許可批准上市

2019-05-09 / 記者吳培安

美國IonisPharmaceuticals與其子公司AkceaTherapeutics於(1)日宣布，兩家公司共同開發的反義RNA新藥Waylivra(volanesorsen)率先獲得歐盟委員會的限制型許可（Conditionalmarketingauthorization）批准上市。Waylivra是當前最新、也是全球唯一核准用於罕見疾病「家族性乳糜微粒血症症候群」（FamilialChyl...