IonisPharmaceuticals Ionis 家族性乳糜微粒血症 FCS Tryngolza olezarsen apoC-III

Ionis全球首款乳糜微粒血症藥物獲批

2024-12-20 / 記者 黃佳啟
美國時間19日，IonisPharmaceuticals宣布其Tryngolza(olezarsen)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為全球首款治療家族性乳糜微粒血症(FCS)的RNA標靶藥物，也是Ionis首個全資擁有的產品。FCS是一種罕見遺傳疾病，會引發嚴重三酸甘油酯血症(sHTG)，並可能導致危及生命的急性胰臟炎。 此次批准是基於臨床三期Balance試驗結果。該試驗為全球多中心、...

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