鼓勵個人化醫療!FDA放寬反義寡核苷酸藥物臨床前安全性審查

2021-04-27 / 記者 李林璦
美國時間26日,美國食品藥品監督管理局(FDA)發布,治療嚴重疾病的個人化反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide,ASO)新藥申請臨床試驗(InvestigationalNewDrug,IND),其新版臨床前安全性數據的指南草案,並於未來60天內線上徵求大眾意見。 FDA指出,由於ASO藥物的使用患者人數較少,因此指南指出,將縮小首次使用於人體(Firstinhuman)藥...

個人化醫療時代來臨!FDA發布反義寡核苷酸IND指南草案  

2021-01-05 / 記者 李林璦
編譯/李林璦美國時間4日,美國食品藥物監督管理局(FDA)宣布,因應個人化醫學時代來臨,FDA研擬了反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide,ASO)藥物的新版新藥臨床試驗(InvestigationalNewDrug,IND)指南草案,線上徵求大眾意見至2021年3月4日。 FDA指出,目前個人化基因治療產品最先進的是反義寡核苷酸藥物,因此發布新版新藥臨床試驗(Invest...

挑戰NASH無藥困境! Ionis、AZ開發反義RNA藥物

2020-11-25 / 記者 吳培安
編譯/吳培安 美國時間23日,致力於反義RNA(antisenseRNA)藥物開發的IonisPharmaceuticals,宣布與阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)合作開發第二項非酒精性脂肪肝炎(NASH)藥物ION455,希望能夠打破NASH無藥可用的困境。這也是Ionis與AZ合作開發的第四項藥物。 根據合作協議,Ionis將獲得3000萬美元授權金,且有機會獲得上看3億美元的里程...

搶攻歐盟罕見疾病市場 Ionis反義RNA新藥獲限制型許可批准上市

2019-05-09 / 記者 吳培安
美國IonisPharmaceuticals與其子公司AkceaTherapeutics於(1)日宣布,兩家公司共同開發的反義RNA新藥Waylivra(volanesorsen)率先獲得歐盟委員會的限制型許可(Conditionalmarketingauthorization)批准上市。Waylivra是當前最新、也是全球唯一核准用於罕見疾病「家族性乳糜微粒血症症候群」(FamilialChyl...