Arrowhead首款遺傳性高脂血症siRNA療法新藥獲FDA批准

2025-11-19 / 記者李珍伶

美國時間18日，美國食品藥物管理局(FDA)已批准ArrowheadPharmaceuticals第一個用於治療罕見疾病家族性乳糜微粒血症(FCS)患者的小干擾RNA(siRNA)藥物Redemplo，成為美國批准的第二個FCS療法、Arrowhead的第一款獲批藥物。其是一種飲食輔助療法，目的在於降低FCS成年患者的三酸甘油酯濃度，該藥物預計於今年底前在美國上市。siRNA新藥Redemplo三...

國際快訊反義RNA 三酸甘油酯 Ionis

搶攻歐盟罕見疾病市場 Ionis反義RNA新藥獲限制型許可批准上市

2019-05-09 / 記者吳培安

美國IonisPharmaceuticals與其子公司AkceaTherapeutics於(1)日宣布，兩家公司共同開發的反義RNA新藥Waylivra(volanesorsen)率先獲得歐盟委員會的限制型許可（Conditionalmarketingauthorization）批准上市。Waylivra是當前最新、也是全球唯一核准用於罕見疾病「家族性乳糜微粒血症症候群」（FamilialChyl...