Arrowhead首款遺傳性高脂血症siRNA療法新藥獲FDA批准
2025-11-19 / 記者 李珍伶
美國時間18日,美國食品藥物管理局(FDA)已批准ArrowheadPharmaceuticals第一個用於治療罕見疾病家族性乳糜微粒血症(FCS)患者的小干擾RNA(siRNA)藥物Redemplo,成為美國批准的第二個FCS療法、Arrowhead的第一款獲批藥物。其是一種飲食輔助療法,目的在於降低FCS成年患者的三酸甘油酯濃度,該藥物預計於今年底前在美國上市。siRNA新藥Redemplo三...