Alnylam RNAi新藥臨床三期試驗告捷 適應症有望擴及ATTR類澱粉沉積心肌病變  

2022-08-05 / 記者 吳培安
美國時間3日,專注於RNAi療法的公司AlnylamPharmaceuticals公布了核酸新藥ONPATTRO(patisiran),用於轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積心肌病變(transthyretin-mediated(ATTR)amyloidosiswithcardiomyopathy)患者治療,在臨床三期試驗達到主要試驗終點,並展現出改善患者運動耐力、生活品質的效益。 在名為APOLLO-B的...

三個月一針逆轉神經病變! Alnylam第四項RNAi療法獲FDA批准

2022-06-14 / 記者 巫芝岳
美國時間13日,以開發RNA療法聞名的Alnylam,宣布其第四款RNAi療法——Amvuttra(vutrisiran)正式獲美國食品藥物管理局(FDA)批准,用於治療遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hATTRamyloidosis),成為首款只需每三個月皮下注射一針,就能逆轉神經損傷的RNAi藥物。該藥物是全球第一款獲FDA批准的RNAi療法Onpattro(patisir...

RNAi療法臨床積極 不敵Alnylam執行長退休、營收不如預期 股價跌15%

2021-10-29 / 記者 李林璦
美國時間28日,專注於RNAi療法的公司AlnylamPharmaceuticals發布第三季營收報告,未達市場預期,加上執行長JohnMaraganore宣布將於今(2021)年底退休,雖然其核醣核酸干擾(RNAinterference,RNAi)療法vutrisiran治療遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditarytransthyretin-mediatedATTRamyloidosis...

Alnylam低劑量、長效、皮下注射RNAi療法3期臨床試驗結果積極  

2021-01-08 / 記者 李林璦
編譯/李林璦美國時間7日,AlnylamPharmaceuticals公司宣布,其RNAi療法vutrisiran治療遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditarytransthyretin-mediatedATTRamyloidosis,hATTRamyloidosis)的臨床3期試驗達到主要臨床試驗終點,將於今年初向美國FDA遞交新藥申請(NDA),如獲批准將成為Alnylam獲FDA批准第...

Alnylam全球第三款RNAi療法獲批 Oxlumo成為FDA首個PH1罕病療法

2020-11-24 / 記者 彭梓涵
編譯/彭梓涵RNAi療法開發領域的領導者Alnylam,上周獲得歐洲藥物管理局(EMA)批准全球第三款RNAi療法Oxlumo(lumasiran),治療所有年齡的原發性高草酸鹽尿症(PH1)。美國時間23日,Alnylam再度宣布,該療法獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,Alnylam不僅囊括全球首三款RNAi療法,Oxlumo也成為FDA首個治療PH1療法。 此次批准是針對兩項PH1的研究...