Alnylam低劑量、長效、皮下注射RNAi療法3期臨床試驗結果積極

2021-01-08 / 記者李林璦

編譯/李林璦美國時間7日，AlnylamPharmaceuticals公司宣布，其RNAi療法vutrisiran治療遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditarytransthyretin-mediatedATTRamyloidosis,hATTRamyloidosis)的臨床3期試驗達到主要臨床試驗終點，將於今年初向美國FDA遞交新藥申請(NDA)，如獲批准將成為Alnylam獲FDA批准第...

Alnylam RNAi

Alnylam全球第三款RNAi療法獲批 Oxlumo成為FDA首個PH1罕病療法

2020-11-24 / 記者彭梓涵

編譯/彭梓涵RNAi療法開發領域的領導者Alnylam，上周獲得歐洲藥物管理局（EMA）批准全球第三款RNAi療法Oxlumo（lumasiran），治療所有年齡的原發性高草酸鹽尿症(PH1)。美國時間23日，Alnylam再度宣布，該療法獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，Alnylam不僅囊括全球首三款RNAi療法，Oxlumo也成為FDA首個治療PH1療法。此次批准是針對兩項PH1的研究...