Alnylam RNAi新藥臨床三期試驗告捷 適應症有望擴及ATTR類澱粉沉積心肌病變  

2022-08-05 / 記者 吳培安
美國時間3日,專注於RNAi療法的公司AlnylamPharmaceuticals公布了核酸新藥ONPATTRO(patisiran),用於轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積心肌病變(transthyretin-mediated(ATTR)amyloidosiswithcardiomyopathy)患者治療,在臨床三期試驗達到主要試驗終點,並展現出改善患者運動耐力、生活品質的效益。 在名為APOLLO-B的...

三個月一針逆轉神經病變! Alnylam第四項RNAi療法獲FDA批准

2022-06-14 / 記者 巫芝岳
美國時間13日,以開發RNA療法聞名的Alnylam,宣布其第四款RNAi療法——Amvuttra(vutrisiran)正式獲美國食品藥物管理局(FDA)批准,用於治療遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hATTRamyloidosis),成為首款只需每三個月皮下注射一針,就能逆轉神經損傷的RNAi藥物。該藥物是全球第一款獲FDA批准的RNAi療法Onpattro(patisir...

Alnylam提交全球首款阿茲海默症RNAi療法人體試驗

2021-12-28 / 記者 彭梓涵
近(22)日,RNAi療法開發公司Alnylam宣布,已向英國藥品和醫療保健產品監管機構(MHRA)提交針對類澱粉前體蛋白(APP)的RNAi療法—ALN-APP臨床一期試驗申請,用於治療阿茲海默症和大腦類澱粉血管病(CAA)。 若取得FDA許可試驗,Alnylam將於2022年初啟動臨床研究,最快將於2022年底前後得到最初人體試驗數據。 ALN-APP是Alnylam與再生元(Re...

Alnylam低劑量、長效、皮下注射RNAi療法3期臨床試驗結果積極  

2021-01-08 / 記者 李林璦
編譯/李林璦美國時間7日,AlnylamPharmaceuticals公司宣布,其RNAi療法vutrisiran治療遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditarytransthyretin-mediatedATTRamyloidosis,hATTRamyloidosis)的臨床3期試驗達到主要臨床試驗終點,將於今年初向美國FDA遞交新藥申請(NDA),如獲批准將成為Alnylam獲FDA批准第...