挑戰輝瑞！Alnylam RNAi療法獲批治療罕見心臟病ATTR-CM

2025-03-21 / 記者吳培安

美國時間20日，Alnylam宣布其開發的基因靜默RNA干擾(RNAi)療法Amvuttra(vutrisiran)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)核准用於罕見心臟疾病——轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)，進而挑戰由輝瑞(Pfizer)的口服藥物Vyndaqel(tafamidis)所佔據的ATTR-CM治療市場。此次FDA批准將Amvuttra用於野生...

DNAzymes 基因靜默精準醫療 RNA

《Nature》子刊：精準醫療再突破！美研究新型DNAzymes靶向RNA促基因靜默

2023-05-09 / 實習記者楊雅涵

美國時間4月27日，美國加州大學爾灣分校(UCIrvine)的科學家JohnChaput的研究團隊，開發出一種新型靶向RNA的DNAzymes(Dz)—Dz46，Dz46能夠分別辨識兩條RNA鏈，且切斷與疾病有關的RNA鏈，進而促進基因靜默，有望為精準醫療帶來突破。該期刊發表於《NatureCommunications》。研究團隊表示，基因靜默已經有20年的歷史，不過，美國食品藥物管理...

阿茲海默症 Ionis tau 失智症核酸藥物 RNAi 基因靜默 Alnylam

《Nature》子刊：Ionis首項tau蛋白基因靜默療法臨床實證減少阿茲海默症生物標誌

2023-04-27 / 記者吳培安

近(24)日，致力於核酸藥物及基因靜默(genesilencing)療法開發的IonisPharmaceuticals研究團隊，在《NatureMedicine》上發表一項有關阿茲海默症(Alzheimer’sdisease)的最新臨床試驗成果。該研究的亮點，在於他們首次將治療標靶放在tau蛋白，而非現今療法經常鎖定的類澱粉蛋白沉積，並在研究中成功透過基因靜默療法，減少患者神經系統中的...