Sarepta獲FDA加速批准成首個裘馨氏肌肉失養症基因療法

2023-06-26 / 記者吳培安

美國時間22日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准由SareptaTherapeutics和羅氏(Roche)共同開發的Elevidys(先前稱為SRP-9001)，成為第一個治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法，適用對象為4或5歲、仍可走路，且未帶有可能影響療效或提升安全性風險的基因突變患者。不過，此次批准是依循FDA的加速途徑，意味著其治療效益仍需要透過後續試驗證實，因此Sarept...

羅氏 Roche Sarepta 基因療法 DMD 罕見疾病 FDA

DMD基因療法賽局搶先機！羅氏、Sarepta獲FDA加速審查、拚明年中上市

2022-11-29 / 記者吳培安

美國時間28日，美國食品藥物管理局(FDA)表示已接受羅氏(Roche)和Sarepta提交的生物製劑申請許可(BLA)，加速批准其針對裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法SRP-9001，並賦予優先審查資格，預計在明(2023)年5月29日做出決定。此次兩家公司所提出的研究數據，囊括了3項研究(SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103)，不只有累積廣泛的臨床...

再生醫學組織修復蛋白質藥物 DM1 DMD

Juvena挖掘分泌性蛋白再生修復潛力 A輪募4100萬美元拚2024進臨床

2022-11-09 / 記者吳培安

美國時間8日，專注於慢性退化疾病的新創生技公司JuvenaTherapeutics宣布，其在A輪募資中募得了4100萬美元，期待在2024年將新藥推進臨床。該公司利用規模化的運算平台，標定出具有再生修復潛力的分泌性蛋白質，並藉此跨入慢性病及老化相關疾病的生物製劑產品線開發。 Juvena共同創辦人暨執行長HanadieYousef表示，這筆資金將幫助Juvena在2024年提交新藥臨床試驗申請(I...

Sarepta DMD 基因療法裘馨氏肌肉失養症

Sarepta備足12億美元銀彈拚明年中DMD基因療法美國加速批准上市

2022-11-04 / 記者吳培安

美國時間2日，基因療法開發公司SareptaTherapeutics在2022年第三季度(Q3)報告中表示，已透過加速批准途徑(acceleratedapproval)，向美國FDA提交了裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法SRP-9001的生物製劑許可申請(BLA)，並為此籌集了12億美元的資金，為SRP-9001的上市做足準備。 SRP-9001是一種基因療法，目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質...

基因療法 DMD AavantiBio

DMD基因療法巨頭Solid Bio併AavantiBio 2.15億美元資金衝刺臨床

2022-10-03 / 記者巫芝岳

近日(9月30日)，SolidBiosciences和AavantiBio兩公司宣布將進行合併，由Solid收購AavantiBio，加強開發罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)療法。該交易預計今年年底前完成，合併後，兩公司將保留Solid公司名，並以股票代碼SLDB於納斯達克(Nasdaq)上市，且專注於Solid專長的DMD基因療法開發。合併後的新公司將擁有2.15億美元現金資金，公司表示該資金...

基因療法病毒載體 Duchenne DMD

Code Bio非病毒載體基因療法A輪募7500萬美元攻DMD、T1D

2022-06-08 / 記者劉馨香

美國時間7日，擁有非病毒載體技術的基因療法公司CodeBiotherapeutics宣布，在A輪募資中募得7500萬美元，將利用該資金推進裘馨氏肌肉失養症(DMD)和第一型糖尿病(T1D)基因療法的臨床前研究，以支持其申請新藥臨床試驗(IND)，並擴大製造和營運規模。病毒是許多基因藥物的首選載體，但可能引起危險的免疫反應、無法進入所有的人體組織，且能攜帶的基因藥物尺寸也有限制，此外，由於人體會產生...

基因療法 DMD

DMD基因療法4巨頭首度聯手！輝瑞、Sarepta、Genethon、Solid 共推聯合安全性分析

2022-05-18 / 記者巫芝岳

美國時間16~19日，美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會於華盛頓盛大舉行。其中，開發罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法、互為競爭對手的輝瑞(Pfizer)、Sarepta、Genethon和SolidBiosciences四家公司，首度合作發表了一項安全性分析報告，共同分析其過去臨床試驗中的嚴重不良反應案例，期望藉此加速療法開發。該四家公司所進行的三項臨床試驗中，共有五位患者發生嚴重不良...

反義寡核苷酸裘馨氏肌肉失養症 DMD

Sarepta第三款DMD反義寡核苷酸療法獲FDA加速批准

2021-02-26 / 記者彭梓涵

美國時間25日，SareptaTherapeutics公司宣布，其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)的反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide)療法--Amondys45(casimersen)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。此為Sarepta近3年來，獲FDA加速批准的第三款DMD外顯子突變的反義寡核苷酸療法。 FDA的批准是基於一項安慰劑對照組的臨床研究，...

DMD

《PNAS》：首度揭免疫細胞與DMD、骨骼肌肉損傷關聯

2020-08-11 / 記者王棋祺

近(10)日，波士頓大學醫學院（BostonUniverstiySchoolofmedicine,BUSM）的研究人員首次針對正常骨骼肌中的巨噬細胞的起源、基因表達和多種功能進行了表徵分析。這些分析結果將為以後研究骨骼肌的巨噬細胞在相關疾病，如肌肉營養不良，以及肌肉損傷疾病中的作用，提供知識基礎。這項研究目前已經發表在《PNAS》。研究團隊使用實驗模型來追踪巨噬細胞譜系，並以單細胞轉錄體分析、骨髓...

國際快訊 DMD

Spark DMD基因療法美國外權利羅氏出手11.5億美元

2019-12-25 / 記者李林璦

上周才完成43億美金收購A型血友病基因療法公司SparkTherapeutics的羅氏(Roche)再次出手！美國時間23日，羅氏宣布與SareptaTherapeutics簽訂11.5億美元的協議，以獲得Sarepta的裘馨氏肌營養不良症（DMD）基因療法SRP-9001其在美國境外的研發與商業化權利。消息一出，當日Sarepta股價立即上漲7.5%。根據協議，羅氏將預先支付7.5億美元予Sar...

國際快訊 DMD

罕病基因治療試驗再次停止! Solid 股價暴跌71%

2019-11-18 / 記者彭梓涵

日前，基因治療公司SolidBiosciences宣布其治療杜馨氏肌肉萎縮症(DMD)高劑量SGT-001基因治療，因嚴重併發症，再次中止試驗，消息宣布當天SolidBiosciences股價下跌71%，是2018年公開募股以來最低點，市值縮少近24億美元。SGT-001為SolidBiosciences臨床階段的重要候選藥物，今年2月，因為治療後組織切片結果，顯示微抗肌萎縮蛋白( Micro-d...

國際快訊 DMD

Sarepta DMD罕病新藥遭FDA拒絕股價大跌13%

2019-08-20 / 環球生技

編譯/雷文鳳(環球生技雜誌實習記者)昨(19)日，SareptaTherapeutics宣布，其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy,DMD)的新藥golodirsen，收到了美國食品藥物管理局(FDA)的完全回應信函(completeresponseletters,CRL)，拒絕批准golodirsen，導致Sarepta週一股價大跌13%。 Go...