DMD基因療法賽局搶先機!羅氏、Sarepta獲FDA加速審查、拚明年中上市  

2022-11-29 / 記者 吳培安
美國時間28日,美國食品藥物管理局(FDA)表示已接受羅氏(Roche)和Sarepta提交的生物製劑申請許可(BLA),加速批准其針對裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法SRP-9001,並賦予優先審查資格,預計在明(2023)年5月29日做出決定。 此次兩家公司所提出的研究數據,囊括了3項研究(SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103),不只有累積廣泛的臨床...

Juvena挖掘分泌性蛋白再生修復潛力 A輪募4100萬美元拚2024進臨床  

2022-11-09 / 記者 吳培安
美國時間8日,專注於慢性退化疾病的新創生技公司JuvenaTherapeutics宣布,其在A輪募資中募得了4100萬美元,期待在2024年將新藥推進臨床。該公司利用規模化的運算平台,標定出具有再生修復潛力的分泌性蛋白質,並藉此跨入慢性病及老化相關疾病的生物製劑產品線開發。 Juvena共同創辦人暨執行長HanadieYousef表示,這筆資金將幫助Juvena在2024年提交新藥臨床試驗申請(I...

Sarepta備足12億美元銀彈 拚明年中DMD基因療法美國加速批准上市  

2022-11-04 / 記者 吳培安
美國時間2日,基因療法開發公司SareptaTherapeutics在2022年第三季度(Q3)報告中表示,已透過加速批准途徑(acceleratedapproval),向美國FDA提交了裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法SRP-9001的生物製劑許可申請(BLA),並為此籌集了12億美元的資金,為SRP-9001的上市做足準備。 SRP-9001是一種基因療法,目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質...

DMD基因療法巨頭Solid Bio併AavantiBio 2.15億美元資金衝刺臨床

2022-10-03 / 記者 巫芝岳
近日(9月30日),SolidBiosciences和AavantiBio兩公司宣布將進行合併,由Solid收購AavantiBio,加強開發罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)療法。該交易預計今年年底前完成,合併後,兩公司將保留Solid公司名,並以股票代碼SLDB於納斯達克(Nasdaq)上市,且專注於Solid專長的DMD基因療法開發。合併後的新公司將擁有2.15億美元現金資金,公司表示該資金...

Code Bio非病毒載體基因療法A輪募7500萬美元 攻DMD、T1D

2022-06-08 / 記者 劉馨香
美國時間7日,擁有非病毒載體技術的基因療法公司CodeBiotherapeutics宣布,在A輪募資中募得7500萬美元,將利用該資金推進裘馨氏肌肉失養症(DMD)和第一型糖尿病(T1D)基因療法的臨床前研究,以支持其申請新藥臨床試驗(IND),並擴大製造和營運規模。病毒是許多基因藥物的首選載體,但可能引起危險的免疫反應、無法進入所有的人體組織,且能攜帶的基因藥物尺寸也有限制,此外,由於人體會產生...

DMD基因療法4巨頭首度聯手! 輝瑞、Sarepta、Genethon、Solid 共推聯合安全性分析

2022-05-18 / 記者 巫芝岳
美國時間16~19日,美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會於華盛頓盛大舉行。其中,開發罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法、互為競爭對手的輝瑞(Pfizer)、Sarepta、Genethon和SolidBiosciences四家公司,首度合作發表了一項安全性分析報告,共同分析其過去臨床試驗中的嚴重不良反應案例,期望藉此加速療法開發。該四家公司所進行的三項臨床試驗中,共有五位患者發生嚴重不良...

Sarepta第三款DMD反義寡核苷酸療法 獲FDA加速批准

2021-02-26 / 記者 彭梓涵
美國時間25日,SareptaTherapeutics公司宣布,其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)的反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide)療法--Amondys45(casimersen),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。此為Sarepta近3年來,獲FDA加速批准的第三款DMD外顯子突變的反義寡核苷酸療法。 FDA的批准是基於一項安慰劑對照組的臨床研究,...

《PNAS》:首度揭免疫細胞與DMD、骨骼肌肉損傷關聯

2020-08-11 / 記者 王棋祺
近(10)日,波士頓大學醫學院(BostonUniverstiySchoolofmedicine,BUSM)的研究人員首次針對正常骨骼肌中的巨噬細胞的起源、基因表達和多種功能進行了表徵分析。這些分析結果將為以後研究骨骼肌的巨噬細胞在相關疾病,如肌肉營養不良,以及肌肉損傷疾病中的作用,提供知識基礎。這項研究目前已經發表在《PNAS》。研究團隊使用實驗模型來追踪巨噬細胞譜系,並以單細胞轉錄體分析、骨髓...

Spark DMD基因療法美國外權利 羅氏出手11.5億美元

2019-12-25 / 記者 李林璦
上周才完成43億美金收購A型血友病基因療法公司SparkTherapeutics的羅氏(Roche)再次出手!美國時間23日,羅氏宣布與SareptaTherapeutics簽訂11.5億美元的協議,以獲得Sarepta的裘馨氏肌營養不良症(DMD)基因療法SRP-9001其在美國境外的研發與商業化權利。消息一出,當日Sarepta股價立即上漲7.5%。根據協議,羅氏將預先支付7.5億美元予Sar...

罕病基因治療試驗再次停止!  Solid 股價暴跌71%

2019-11-18 / 記者 彭梓涵
日前,基因治療公司SolidBiosciences宣布其治療杜馨氏肌肉萎縮症(DMD)高劑量SGT-001基因治療,因嚴重併發症,再次中止試驗,消息宣布當天SolidBiosciences股價下跌71%,是2018年公開募股以來最低點,市值縮少近24億美元。SGT-001為SolidBiosciences臨床階段的重要候選藥物,今年2月,因為治療後組織切片結果,顯示微抗肌萎縮蛋白( Micro-d...

Sarepta DMD罕病新藥遭FDA拒絕 股價大跌13%

2019-08-20 / 環球生技
編譯/雷文鳳(環球生技雜誌實習記者)昨(19)日,SareptaTherapeutics宣布,其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy,DMD)的新藥golodirsen,收到了美國食品藥物管理局(FDA)的完全回應信函(completeresponseletters,CRL),拒絕批准golodirsen,導致Sarepta週一股價大跌13%。 Go...

Sarepta聲稱DMD基因治療不良事件報告有誤 股價暴跌19%

2019-08-09 / 記者 李林璦
昨(8)日,SareptaTherapeutics發表聲明,指稱2月一名患有裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy)的患者進行基因治療後,發生橫紋肌溶解症徵狀而住院治療,被提交至FDA不良事件報告系統(FDAAdverseEventReportingSystem,FAERS)中的這項報告是錯誤的,且調查顯示Sarepta的員工和研究人員都沒有向FDA數據庫報告住院情況...