DMD 臨床裘馨氏肌肉失養症 DuchenneMuscularDystrophy

Sarepta DMD基因療法有望完全批准？FDA擬6月決定

2024-02-19 / 記者吳培安

全球基因療法將邁進大步？美國時間16日，SareptaTherapeutics宣布美國食品藥物管理局(FDA)已受理生物製劑藥證申請(BLA)之功效性補充(efficacysupplement)，將審核其開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidys，是否可從加速批准轉變成一般性的完全批准(fullapproval)，並將適用對象擴展到更多的DMD患者。此項申請案結果，將攸關是否能取消...