DMD HDACi 非類固醇 基因療法

罕病患者新曙光！美批准首款DMD非類固醇小分子療法

2024-03-22 / 記者 彭梓涵
美國時間21日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准製藥公司Italfarmaco開發，治療6歲以上裘馨氏肌肉營養不良症(DMD)的口服組蛋白去乙醯酶抑制劑(HDACinhibitor)Duvyzat(givinostat)。這是第一款可治療攜帶任何DMD基因變異患者的「非類固醇藥物」。 Duvyzat和其它已獲得FDA批准或正在開發中治療DMD的藥物不同，該藥可透過抑制DMD患者異常升高的HDA...

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