DMD 裘馨氏肌肉失養症 基因療法 Elevidys 罕見疾病 再生醫療

Sarepta DMD基因療法逆風獲批、擴張適用患者！股價大漲近四成  

2024-06-21 / 記者 吳培安
美國時間20日，SareptaTherapeutics宣布其開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidys，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准擴展適應症，將適用範圍擴大到4歲以上、確定有DMD基因突變的患者，並且無論是否具有行走能力或需臥床都適用。外媒指出，這項新批准將使得Elevidys的適用對象涵括將近八成的DMD患者。 外媒表示，FDA此次批准將會大幅增加Elevidys使用者的...

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