Sarepta DMD基因療法逆風獲批、擴張適用患者!股價大漲近四成  

2024-06-21 / 記者 吳培安
美國時間20日,SareptaTherapeutics宣布其開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidys,獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准擴展適應症,將適用範圍擴大到4歲以上、確定有DMD基因突變的患者,並且無論是否具有行走能力或需臥床都適用。外媒指出,這項新批准將使得Elevidys的適用對象涵括將近八成的DMD患者。 外媒表示,FDA此次批准將會大幅增加Elevidys使用者的...