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標籤:Elevidys
DMD
裘馨氏肌肉失養症
基因療法
Elevidys
罕見疾病
再生醫療
Sarepta DMD基因療法逆風獲批、擴張適用患者!股價大漲近四成
2024-06-21 /
記者 吳培安
美國時間20日,SareptaTherapeutics宣布其開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidys,獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准擴展適應症,將適用範圍擴大到4歲以上、確定有DMD基因突變的患者,並且無論是否具有行走能力或需臥床都適用。外媒指出,這項新批准將使得Elevidys的適用對象涵括將近八成的DMD患者。 外媒表示,FDA此次批准將會大幅增加Elevidys使用者的...
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