DMD基因療法賽局搶先機！羅氏、Sarepta獲FDA加速審查、拚明年中上市

2022-11-29 / 記者吳培安

美國時間28日，美國食品藥物管理局(FDA)表示已接受羅氏(Roche)和Sarepta提交的生物製劑申請許可(BLA)，加速批准其針對裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法SRP-9001，並賦予優先審查資格，預計在明(2023)年5月29日做出決定。此次兩家公司所提出的研究數據，囊括了3項研究(SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103)，不只有累積廣泛的臨床...

Sarepta DMD 基因療法裘馨氏肌肉失養症

Sarepta備足12億美元銀彈拚明年中DMD基因療法美國加速批准上市

2022-11-04 / 記者吳培安

美國時間2日，基因療法開發公司SareptaTherapeutics在2022年第三季度(Q3)報告中表示，已透過加速批准途徑(acceleratedapproval)，向美國FDA提交了裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法SRP-9001的生物製劑許可申請(BLA)，並為此籌集了12億美元的資金，為SRP-9001的上市做足準備。 SRP-9001是一種基因療法，目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質...