DMD 裘馨氏肌肉失養症基因療法罕見疾病 CANbridgePharmaceuticals 北海康成

《Science》突破基因療法載體限制！StitchR DMD療法體內重建全長RNA

2024-11-19 / 記者黃佳啟

《Science》突破基因療法載體限制！StitchRDMD療法體內重建全長RNA 美國時間14日，美國羅徹斯特大學研究團隊發表StitchRNA(StitchR)無疤RNA轉連接技術，利用核酶(ribozyme)從兩個獨立的腺相關病毒(AAV)載體中，重建單一蛋白質編碼mRNA，治療因突變區位過大而無法裝載至單一AAV顆粒的疾病。研究團隊利用此技術，將大型治療性肌肉蛋白(largetherape...