臺灣罕病藥研發碩果豐收! 股價直衝百元

2023-01-16 / 記者 巫芝岳
漢達(6620)、仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)等都在疫情下靠罕病/孤兒藥逆勢成長,股價都突破百元,藥華藥甚至股價已高達493元!孤兒藥開發的利基性、特殊性是否是臺灣新藥開發產業的救贖!?本刊為您盤點臺灣有哪些公司正在進攻罕病領域。撰文/李林璦不只全球掀起罕病/孤兒藥熱潮,臺灣廠商當然也絕不會缺席,2022年更可謂是臺灣罕病藥物廠商深耕許久、開始陸續豐收碩果的一年。2022年12月11日...

臺灣罕病生態系困境 專家盼跨界合作尋解方

2023-01-16 / 記者 巫芝岳
臺灣在成為全球第5個訂定罕見疾病法規的國家後,雖病人權益一度名列前茅,國內也不乏廠商投入罕藥研發。然而事實上,臺灣罕病治療環境生態系長年面臨病人登錄少,因而難吸引外廠前來進行試驗,以及健保逐年財務窘迫而壓縮罕病預算等困境,急需尋求解方……撰文/巫芝岳據罕見疾病基金會統計,目前臺灣已有95種藥物通過罕藥認定,其中61種藥物獲得健保給付,在國內認定的240種罕見疾病中,相當...

2026全球最暢銷藥寶座換孤兒藥!FDA批准連年成長、大廠重金併購孤兒藥3,358億美元市場藍海湧現

2023-01-16 / 記者 李林璦
近幾年,國際上的孤兒藥熱度連年增長,不僅美國FDA授予孤兒藥資格的數量暴增數倍,在2021年所核准的50項全新藥中,就有26項為孤兒藥,超過一半!各大藥廠也紛紛興起併購罕病藥物開發公司、收購各種罕病藥物療法權利,孤兒藥藍海湧現,本刊為您盤點國際上有哪些公司與產品正在藍海中乘風破浪!撰文/李林璦美國的孤兒藥法案設立至今已近40年,仍然被認為是「美國近代歷史上最成功的立法之一」,目前,美國所定義的罕見...

罕而不孤! 臺灣罕病藥研發 直衝2030年3000億美元市場

2023-01-16 / 記者 巫芝岳
2022年全球罕病治療市場為1,284億美元,預計2030年達到3,3584億美元,複合年成長率高達12.8%!臺灣《罕病法》上路比歐盟更早,居亞洲第一國,不論是對孤兒藥的鼓勵誘因、對罕病族群的關懷心志,將屆滿23年來,這部大法大力支撐著國內患者的權益。盤點國內罕藥/孤兒藥研發公司,有超過30間之多,回顧2022年,臺灣新藥/505(b)(2)證取證突破10張,創下產業紀錄,其中,罕病/孤兒藥佔最...

臺灣僅15%罕病有健保藥可醫! 專家:查登、健保審查設計待改善

2022-10-02 / 記者 巫芝岳
昨(1)日,臺大藥學專業學院主辦「罕見疾病用藥可近性論壇」中,國健署署長吳昭軍分享了臺灣22年來《罕見疾病防治及藥物法》的成果,而包括罕見疾病基金會創辦人陳莉茵、臺大臨床藥學研究所所長蕭斐元、臺大藥學系助理教授張琳巧等專家,也就國內外的罕病法規,及近日《經濟學人雜誌》的罕病調查報導,指出國內罕病用藥監管與健保審查制度上,待改善的設計。會中,陳莉茵強調對罕病照護而言,英國《經濟學人雜誌》近期報導指出...

Mayo Clinic研究21個家族 破解罕見神經發育疾病基因謎團

2022-06-22 / 記者 李林璦
美國時間13日,梅奧醫學中心(MayoClinic)個人化醫療中心,研究發現KCNK9基因中有15個基因突變,會導致患者產生神經發展障礙,病徵包含語言及運動行為發育遲緩、智力障礙、餵食困難和肌肉張力低下,此次發現揭開罕見神經發育障礙的遺傳謎團,同時也可作為未來療法開發的根基。該研究發表於《GenomeMedicine》。 梅約醫學中心轉譯基因體學研究員MargotCousin指出,在目前的研究中,...

52年來首批!FDA批准Orphalan罕病威爾森氏症創新療法

2022-05-04 / 記者 李林璦
美國時間2日,法國孤兒藥公司OrphalanSA宣布,其Cuvrior™獲美國食品藥物管理局(FDA)批准用於治療對銅螯合劑鋅醋酸鹽(penicillamine)具抗藥性的威爾森氏症(Wilson'sDisease)患者,該藥物是一種創新的銅螯合劑trientinetetrahydrochloride,不僅可去除體內沉積的銅,還可以抑制腸道對銅的吸收。外媒《FiercePhar...

【影音/趨勢】罕見疾病藥品現藍海 向各領域人才招手 生醫產業趨勢與投資論壇

2021-04-07 / 1111人力銀行
採訪撰稿/1111記者陳恆光.攝影剪輯/張至友近10年來,得益於美國食品藥品監督管理局(FDA)持續頒發多種審查措施,激勵行業投入開發罕見疾病藥物,使得過去被稱為「孤兒藥」的罕見疾病藥物,在FDA獲批的新興療法中比例逐年上升,2020年占比超過6成。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠,異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵。日前(3/23)元富證券與環球生技月刊共同主辦的《台灣罕見疾病藥品大未來...

臺廠攻罕病藍海 藥華、國邑、仲恩現身說法

2021-03-23 / 記者 李林璦
今(23)日,由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「臺灣罕見疾病藥品大未來」論壇,邀請藥華醫藥醫學長秦小強、國邑藥品總經理甘霈、仲恩生醫協理何智元進行演說與交流,期盼能加速國內罕病新藥的開發與上市,讓罕病患者的治療與國際接軌。 藥華醫藥醫學長秦小強博士(攝影/彭梓涵)藥華醫藥醫學長秦小強博士以「早期血癌罕病新契機--真性紅血球增多症(PV)的臨床治療」為題,分享藥華藥從開...

基因檢測接軌治療 台大、仁新鎖定眼科罕病新藥開發

2021-03-23 / 記者 彭梓涵
「罕病法」立法逾20年,台灣成為全球第五個立法保障罕見疾病的國家。今(23)日,由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「台灣罕見疾病藥品大未來」論壇,邀請台大醫院眼科主治醫師陳達慶、仁新醫藥黃先龍副處長,以實驗室、臨床接軌治療的經驗分享眼科疾病的藥物開發。 中國民國視網膜醫學會秘書長、台大眼科部主治醫師陳達慶,以「台灣遺傳性視網膜退化計畫(TIP)-基因檢測平台與早期接軌治...

【閣樓播Bio】 Ep 3 眼部罕見疾病 - 斯特格氏症

2021-02-13 / 環球生技雜誌
【閣樓播Bio】Ep3眼部罕見疾病-斯特格氏症你知道眼睛也有很多你不知道的罕見疾病嗎??(@Д@;)ABCA4是其中一項眼部的罕病,基因的突變會造成許多疾病的發生,包括斯特格氏症,視網膜色素病變,錐狀細胞營養不良等!全球盛行率約三千分之一,在台灣粗估影響月8,000位以上的患者屬於基因遺傳罕見疾病。瞭解更多有關眼部罕見疾病資訊,保護你我的心靈之窗為下一代帶來光明的未來!0:00intro0:20首...

羅氏終止罕見疾病SMA的新藥開發

2018-06-06 / 記者 彭梓涵
羅氏(Roche)宣布將結束神經保護化合物Olesoxime的研究開發,並停止olesoxime治療脊髓性肌肉萎縮(SMA)的臨床試驗,羅氏表示,在最近的18個月的臨床試驗分析,Olesoxime可能導致運動神經的功能惡化。SMA在染色體5q11-q13的基因重排位點 脊髓性肌肉萎縮症是染色體隱性遺傳的罕見疾病,若父母都是致病基因的帶因者,子女就有1/10000的機率得到該疾病。SMA的發展(圖片...