iXCells聯手Rosebud整合iPSC與AI類器官平台加速罕病新藥開發

2026-01-29 / 記者吳康瑋

美國時間27日，iXCellsBiotechnologies宣布與RosebudBiosciences合作，將Rosebud的類器官(organoid)生成與特性分析技術整合至iXCells既有的誘導性多能幹細胞(iPSC)解決方案，為研究人員提供可模擬治療反應的複雜3D人類系統。在iPSC與類器官技術應用上，台灣的昱星生技也積極投入，已在台北生技園區建立iPS細胞自動化先導中心，開發出可長期追蹤...

IntraBio 罕病新藥 Aqneursa 歐盟 C型尼曼匹克症

IntraBio罕病新藥Aqneursa獲歐盟核准治療C型尼曼匹克症

2026-01-22 / 記者吳康瑋

美國時間21日，IntraBio宣布旗下藥物Aqneursa(levacetylleucine)獲歐洲執委會(EuropeanCommission)核准上市，用於治療C型尼曼匹克症(NPC)的神經症狀。繼去(2025)年9月在美國獲食品藥物管理局(FDA)核准後，Aqneursa在歐洲也拿到上市許可，全球布局再邁一步。Aqneursa核准適用於體重至少20公斤、年齡6歲以上患者，可與miglust...

流感疫苗 mRNA RSV 罕病個人化疫苗

莫德納全球醫療長Francesca Ceddia回應HHS撤資挑戰：RSV、罕病、癌症疫苗創新研發不減！

2025-10-28 / 記者彭梓涵

今年8月，美國衛生與公共服務部(HHS)宣布終止多項mRNA疫苗研發投資，加上疫情後新冠疫苗市場需求驟降，這讓外界更加關注，以mRNA技術崛起的莫德納(Moderna)，是否會因為資金縮減與市場降溫而放緩腳步？同時也好奇，Moderna在全球的策略布局又將如何推進與因應？對此，近日本刊專訪Moderna全球醫療事務長FrancescaCeddia，在專訪中回應，外部資金變動對公司實際影響有限，她...

賽諾菲罕病基因治療藍鳥生物

賽諾菲創投追加 6.25 億美元！加碼押注罕病基因治療、數位健康

2025-09-26 / 記者李珍伶

美國時間24日，跨國藥廠賽諾菲(Sanofi)宣布再撥款6.25億美元，擴充旗下創投部門使資金池至14億美元規模，再加大布局免疫學、罕見疾病、神經學與疫苗等早期創新公司。賽諾菲執行長PaulHudson表示，這筆巨額投資展現賽諾菲對於「重大的醫學突破往往誕生於早期新創公司」的理念，並透過強化投資能力，加速實現次世代療法，這些療法將改善人們的生活，在整個醫療生態系統中建立有價值的合作夥伴關係。自20...

罕病孤兒藥

臺罕病新藥崛起速覽10家生技公司新進展

2025-02-27 / 記者彭梓涵

臺灣在2000年通過《罕見疾病防治及藥物法》是全球首個同時保障防治與藥物的國家，不只吸引外商藥廠引進罕藥，臺灣至少有30家新興的新藥開發公司以罕病發展策略，陸續在臨床試驗或授權路上取得亮眼成績，3分鐘帶您一次閱讀他們最新進展。臺6款孤兒藥上市臺灣在投入罕病及孤兒藥的開發，已有6款孤兒藥品獲得上市，包括：國際中橡(2104)資助、由陳垣崇團隊研發的龐貝氏症療法、智擎(4162)開發的胰臟癌新藥在...

FDA 罕病 Mirum

FDA首批！Mirum脂質代謝罕病療法獲批

2025-02-25 / 記者李林璦

美國時間21日，美國食品藥物管理局(FDA)批准MirumPharmaceuticals治療罕見脂質代謝疾病──腦腱性黃瘤症(CerebrotendinousXanthomatosis,CTX)療法Ctexli(chenodiol)，成為首款CTX療法。Ctexli是Mirum在2023年前以2.1億美元，從TravereTherapeutics收購而來，此次獲批讓這項收購成功變現。此次批准是基於...

百健 Stoke 癲癇罕病

百健5.5億美元攜Stoke 癲癇罕病藥Q2進臨床三期

2025-02-19 / 記者李林璦

美國時間18日，百健(Biogen)宣布與StokeTherapeutics達成總額高達5.5億美元的協議，將獲得Stoke旗下治療遺傳性罕見癲癇疾病──卓飛症候群(Dravetsyndrome)藥物zorevunersen商業化權利，該藥將在今年第二季進入臨床三期試驗，有望成為卓飛症候群的首款反義寡核苷酸(ASO)療法。這項交易包含1.65億美元預付款，及高達3.85億美元的里程碑金，Stok...

Biohaven SMA 減肥罕病

SMA臨床三期試驗失利 Biohaven轉戰減肥領域

2024-11-26 / 記者黃佳啟

美國時間25日，BiohavenPharmaceutical公布，其藥物taldefgrobepalfa在治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的臨床三期試驗中未達主要終點。目前，Biohaven正與美國食品藥物管理局(FDA)討論SMA後續計畫，並依據試驗數據，計畫將該藥物拓展至肥胖治療領域。試驗結果顯示，接受taldefgrobep治療的SMA患者在48週時的MFM-32運動功能測量中，表現未超過安...

BridgeBio ATTR 罕病

挑戰輝瑞！BridgeBio心臟罕病ATTR療法獲FDA批准

2024-11-25 / 記者黃佳啟

美國時間22日，BridgeBio宣布，其口服藥物Attruby(acoramidi)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)，有望挑戰輝瑞(Pfizer)Vyndaqel(tafamidis)的市場主導地位。 Attruby的批准是基於一項臨床三期試驗，試驗結果顯示，632名患者在30個月治療後，顯著提高生存率並降低與心臟病相關的住院次數，達...

封面故事罕病

臺大陳達慶打造臺版MEE診療系統開創眼病新「視」力

2024-09-26 / 記者彭梓涵

臺大醫院眼科部陳達慶副教授，2017年從全球眼科創新療法研究與試驗最興盛的場域——美國哈佛大學麻州總醫院眼耳醫院(MassEyeandEar,MEE)完成訓練，並帶回MEE針對眼科的基因疾患從診斷、病患資料庫建立、到療法開發的診療運作經驗。他見證了第一個遺傳性視網膜疾病基因療法Luxturna的開發上市，2021年也在臺灣完成東亞首位患者的基因治療視網膜顯微手術。近期，他的...

封面故事罕病

北榮陳燕彰建全臺首個FISH、CGH技術平台為罕病尋病因

2024-09-26 / 記者李林璦

臺北榮總遺傳諮詢中心主任陳燕彰，是播種臺灣遺傳學檢測技術的先鋒之一，他在1990年代就跟著最新基因檢測技術的發展，逐步建立起各種基因檢測技術，包含「全臺首個最完整FISH技術、資料庫的實驗室」、「臺灣首個CGH技術平台」，也曾參與推動首款臺灣自主研發的染色體晶片檢測(array-CGH)，持續運用基因檢測技術為病童找出病因，讓罕病家庭走出迷惘。撰文/李林璦孩子比同齡人矮、晚開口說話，過去，長輩會以...

封面故事罕病

馬偕林鴻清推動臺灣新生兒聽篩、聽損生物性治療【會員限定，限期開放閱讀】

2024-09-26 / 記者彭梓涵

馬偕醫院耳鼻喉科林鴻清主任是臺灣新生兒免費聽力篩檢的推動者，並籌畫北臺灣第一所「馬偕醫學院聽力暨語言治療學系」。近年，全球聽損邁進生物性治療領域，他帶領馬偕聽語學系優化與轉型，並與生醫所許益超教授投入基因變異、細胞、基因療法的研究與開發，目前在臺灣生技公司合作下，已建立全外顯子基因結合粒線體全基因的檢測技術，可檢測出4種臺灣常見以及200種已知的聽損基因。去年，他進一步與現任馬偕醫學院聽力暨語言治...