Stoke癲癇罕病藥臨床一/二a成功! 股價飆漲90%、擴大募資1.25億美元

2024-03-29 / 記者 巫芝岳
近(25)日,研發癲癇核酸藥物的StokeTherapeutics,在發佈臨床一/二a期試驗的成功數據後,股價單日最高漲幅突破90%,該公司也在28日宣布,擴大公開發行股票,預計募集1.25億美元推進藥物研發、臨床和製造。Stoke開發中的反義寡核苷酸(ASO)藥物STK-001,在臨床一/二a期試驗中顯示,對2~18歲患有罕見癲癇疾病卓飛症候群(Dravetsyndrome)的兒童和青少年,在其...

羅氏罕藥Enspryng重症肌無力三期解盲:未達預期效益

2024-03-25 / 記者 巫芝岳
近(21)日,羅氏(Roche)子公司中外製藥(Chugai)宣布了其免疫抑制劑Enspryng(satralizumab),用於治療全身性重症肌無力(gMG)的臨床三期試驗結果,顯示該藥雖可顯著改善患者症狀,但結果未達公司所預期的臨床效益。根據羅氏和中外的公告,該項名為LUMINESCE的試驗結果,在療效方面能改善影響患者生活的症狀,其安全性也和該藥已獲批適應症「泛視神經脊髓炎」(NMOSD)的...

AZ斥資10.5億美元 併購罕藥公司Amolyt

2024-03-15 / 記者 李林璦
美國時間14日,阿斯特捷利康(AZ)宣布將收購罕見疾病療法開發商AmolytPharma,交易價值將高達10.5億美元。預計於2024年第三季完成交易。Amolyt及其員工將加入AZ的罕見疾病藥物開發部門Alexion。 根據協議,AZ將以總計8億美元的價格買下Amolyt已發行股票,加上達到尚未揭露的監管里程碑時,Amolyt還有權獲得2.5億美元的里程碑金款。 此次收購是因Amolyt所開發的...

賽諾菲斥20億美元收購Inhibrx 只為AATD罕病重組蛋白藥!

2024-01-24 / 記者 彭梓涵
美國時間23日,賽諾菲(Sanofi)宣布,將以總價約20億美元收購生物製藥開發商Inhibrx全部股份,不過值得注意的是,賽諾菲此次收購Inhibrx只為了該公司一款治療α1-抗胰蛋白酶相關缺乏症(AATD)的人類重組蛋白,Inhibrx其餘資產將獨立出另一家新公司,繼續開發其他癌症藥物。根據交易協議,賽諾菲以每股30美元,相當於17億美元的股權價值收購Inhibrx,但該價格低於I...

FDA倡議!罕病基因療法臨床應非隨機、單臂;腦霧有解? 《Cell Stem Cell 》揭新冠病毒感染多巴胺神經元

2024-01-22 / 環球生技
《臺灣》富禾生醫聯手高醫實體癌第四期Gamma-DeltaT細胞治療《特管辦法》獲准通過 日前,富禾生醫與高雄醫學大學附設中和紀念醫院合作之《特管辦法》細胞治療案,除了已在2022年4月CIK通過核准外,如今以自體免疫細胞gammadelta-T細胞(GDT)治療「實體癌第四期」計劃案再獲衛福部核准,該治療計畫可治療6種癌種包含乳癌、肺癌、卵巢癌、黑色細胞瘤、腎細胞瘤、胰臟癌等治療,預計今年第三季...

罕病新藥Agamree獲英批准 成首款歐美英DMD專用藥

2024-01-16 / 記者 巫芝岳
近(15)日,由SantheraPharmaceuticals和ReveraGenBioPharma合作開發的罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)新藥Agamree(vamorolone),繼去年10月和12月分別取得美國和歐盟藥證後,再度取得英國藥品和保健產品監管局(MHRA)批准,成為第一項美國、歐盟和英國街批准,專用於DMD的藥物。Agamree獲批用於四歲以上DMD患者,在多項臨床試驗中顯示,與...

Longboard罕見癲癇藥臨床初期積極 股價飆316%

2024-01-04 / 記者 巫芝岳
美國時間2日,開發罕見疾病藥物的LongboardPharmaceuticals宣布,其用於治療多種發育性癲癇性腦病變(DEE)的藥物bexicaserin,在臨床一b/二a期試驗中展現極佳數據,患者運動性癲癇發作減少了53.3%,該公司當日股價因此飆升316%,創下歷史新高。同日,Longboard也規劃再發行和出售1.5億美元普通股。該試驗名為PACIFIC,共納入52名年齡介於12~65歲、...

諾華iptacopan獲FDA批准 成首款血液罕病PNH口服藥

2023-12-07 / 記者 巫芝岳
美國時間6日,諾華(Novartis)的罕病「發性夜間血紅素尿症(PNH)」口服藥物iptacopan獲美國食品藥物管理局(FDA)批准,並以Fabhalta商品名上市。該項補體B因子(complementfactorB)抑制劑,為首款PNH口服療法,且臨床試驗顯示,其單藥使用的療效優於阿斯特捷利康(AZ)的兩性競爭藥物Soliris(eculizumab)和Ultomiris(ravulizum...

近10億美元收購後開花結果! Ipsen罕見兒科肝病藥獲批新適應症

2023-06-14 / 記者 巫芝岳
法國生技公司Ipsen在今年1月以9.52億美元,收購罕病療法公司AlbireoPharma後,近(13)日,原Albireo的核心產品Bylvay(odevixibat)再獲美國食品藥物管理局(FDA)批准新適應症,可用於12個月以上阿拉吉歐症候群(Alagille Syndrome,ALGS)患者的膽汁滯留性瘙癢症(pruritus)。Bylvay首次在2021年獲批,可治療與罕見肝病「進行性...

黃文英領軍安基罕病First-in-Class新藥 2.5億美金授權國際藥廠Avenue!

2023-03-03 / 記者 李林璦
今(3)日,安基生技新藥宣布,與美國那斯達克上市生技新藥公司AvenueTherapeuticsInc.(NASDAQ:ATXI)簽訂治療罕病甘迺迪氏症小分子新藥AJ201的歐美專屬授權合約。總授權金額最高達2.5億美元,此次是台灣生技產業難得之臨床2a早期授權案,且是近年來最大的罕見疾病新藥授權案。安基也宣布,預計於2024年Q3登錄興櫃。 此次授權包含簽約金、里程碑金,合計最高可達2.5億美金...

Chiesi酵素代謝罕病藥獲FDA批准 成美國該病首款療法

2023-02-18 / 記者 巫芝岳
近(17)日,義大利生技公司ChiesiFarmaceutici宣布,其用於治療罕見疾病α-甘露糖苷貯積症(AM)的酵素替代療法Lamzede(velmanasealfa),取得美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為美國該罕病首款治療藥物。Lamzede目前已在歐盟、巴西等國獲得許可;在台灣,友華生技(4120)也在去年向Chiesi取得該藥在台灣與東南亞的獨家代理權。該批准是基於一項...

臺灣罕病藥研發碩果豐收! 股價直衝百元

2023-01-16 / 記者 巫芝岳
漢達(6620)、仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)等都在疫情下靠罕病/孤兒藥逆勢成長,股價都突破百元,藥華藥甚至股價已高達493元!孤兒藥開發的利基性、特殊性是否是臺灣新藥開發產業的救贖!?本刊為您盤點臺灣有哪些公司正在進攻罕病領域。撰文/李林璦不只全球掀起罕病/孤兒藥熱潮,臺灣廠商當然也絕不會缺席,2022年更可謂是臺灣罕病藥物廠商深耕許久、開始陸續豐收碩果的一年。2022年12月11日...