ARPA-H投入最高1.6億美元推進兒童罕病客製化基因療法

2026-07-14 / 記者高佳樺

美國時間10日，美國衛生高等研究計畫局(ARPA-H)宣布，將透過THRIVE計畫，在5年內投入最高1.6億美元，支持個人化基因藥物平台與臨床試驗開發，聚焦兒童罕見遺傳疾病。獲選團隊須在計畫第3年啟動首次人體試驗，並至少執行一項可在同一試驗架構下，納入多款患者客製化療法的臨床試驗。個人化基因藥物過去已有相關開發案例，哈佛醫學院兒科副教授游維文(TimothyW.Yu)曾為罕見疾病患者開發個人化反...

保瑞 Upsher-Smith 裘馨氏肌肉失養症罕病

保瑞取得Vigadrone美國ANDA藥證 USL推DMD新劑型

2026-06-22 / 新聞中心

今(22)日，保瑞(6472)表示，董事會通過收購專科用藥Vigadrone粉劑美國ANDA藥證，取得該產品全數經濟利益；同時，旗下美國子公司Upsher-SmithLaboratories(USL)正式推出KYMBEE(deflazacort)口服懸液新劑型(22.75mg/mL)，適用於治療2歲以上裘馨氏肌肉失養症(DMD)患者。保瑞表示，KYMBEE繼2025年12月錠劑上市後，此次推出即用...

禮來 Ajax Therapeutics 併購骨髓纖維化罕病

近一個月第4度出手！禮來最高23億美元收購Ajax 瞄準罕見血癌新療法

2026-04-28 / 記者高佳樺

美國時間27日，禮來(EliLilly)宣布將以最高23億美元收購新一代JAK抑制劑生技公司AjaxTherapeutics，以取得其臨床階段的骨髓纖維化(myelofibrosis)療法。整體交易金額包含預付款以及潛在的臨床與法規里程碑付款，但細節未公布。這是禮來近一個月內第四度出手收購。在收購Ajax之前，禮來已陸續宣布收購CentessaPharmaceuticals、CrossBridg...

東生華眼藥水罕病眼科整併效益高峰藥品創益生技

東生華整併效益顯現！2025EPS 3.63元創高、醫療生態布局成形

2026-03-27 / 新聞中心

今(27)日，東生華製藥(8432)出席德信證券舉辦的法人說明會，總經理楊思源表示，2025 年公司持續推動「雙引擎策略」，透過藥品創新與集團整合並進，營運結構與獲利能力明顯提升。他指出，核心藥品維持穩定成長，加上子公司高峰藥品與創益生技納入後的綜效發酵，使整體體質更為穩健。根據公司公布的財報，2025 年合併營收達 13.37 億元、年增 20%；合併營業利益 2.18 億元、年增 29%；稅後...

FDA 美國合理機制途徑罕病客製基因療法

FDA公布「合理機制途徑」　罕病客製基因療法加速上市

2026-02-24 / 記者吳康瑋

美國時間22日，美國食品藥物管理局(FDA)發布草稿指引，正式闡述「合理機制途徑」(plausiblemechanismpathway)的新審批框架。此措施源自去年成功治療瀕死嬰兒KJ的客製CRISPR療法，因罕見病患者難以進行大規模試驗，個別化基因療法開發常卡關，FDA因而推出此途徑加速上市。這項途徑是由FDA局長MartyMakary及生物製劑評估研究中心(CBER)主任VinayPrasad...

iXCells Rosebud iPSC AI類器官平台罕病新藥開發

iXCells聯手Rosebud整合iPSC與AI類器官平台加速罕病新藥開發

2026-01-29 / 記者吳康瑋

美國時間27日，iXCellsBiotechnologies宣布與RosebudBiosciences合作，將Rosebud的類器官(organoid)生成與特性分析技術整合至iXCells既有的誘導性多能幹細胞(iPSC)解決方案，為研究人員提供可模擬治療反應的複雜3D人類系統。在iPSC與類器官技術應用上，台灣的昱星生技也積極投入，已在台北生技園區建立iPS細胞自動化先導中心，開發出可長期追蹤...

IntraBio 罕病新藥 Aqneursa 歐盟 C型尼曼匹克症

IntraBio罕病新藥Aqneursa獲歐盟核准治療C型尼曼匹克症

2026-01-22 / 記者吳康瑋

美國時間21日，IntraBio宣布旗下藥物Aqneursa(levacetylleucine)獲歐洲執委會(EuropeanCommission)核准上市，用於治療C型尼曼匹克症(NPC)的神經症狀。繼去(2025)年9月在美國獲食品藥物管理局(FDA)核准後，Aqneursa在歐洲也拿到上市許可，全球布局再邁一步。Aqneursa核准適用於體重至少20公斤、年齡6歲以上患者，可與miglust...

流感疫苗 mRNA RSV 罕病個人化疫苗

莫德納全球醫療長Francesca Ceddia回應HHS撤資挑戰：RSV、罕病、癌症疫苗創新研發不減！

2025-10-28 / 記者彭梓涵

今年8月，美國衛生與公共服務部(HHS)宣布終止多項mRNA疫苗研發投資，加上疫情後新冠疫苗市場需求驟降，這讓外界更加關注，以mRNA技術崛起的莫德納(Moderna)，是否會因為資金縮減與市場降溫而放緩腳步？同時也好奇，Moderna在全球的策略布局又將如何推進與因應？對此，近日本刊專訪Moderna全球醫療事務長FrancescaCeddia，在專訪中回應，外部資金變動對公司實際影響有限，她...

賽諾菲罕病基因治療藍鳥生物

賽諾菲創投追加 6.25 億美元！加碼押注罕病基因治療、數位健康

2025-09-26 / 記者李珍伶

美國時間24日，跨國藥廠賽諾菲(Sanofi)宣布再撥款6.25億美元，擴充旗下創投部門使資金池至14億美元規模，再加大布局免疫學、罕見疾病、神經學與疫苗等早期創新公司。賽諾菲執行長PaulHudson表示，這筆巨額投資展現賽諾菲對於「重大的醫學突破往往誕生於早期新創公司」的理念，並透過強化投資能力，加速實現次世代療法，這些療法將改善人們的生活，在整個醫療生態系統中建立有價值的合作夥伴關係。自20...

罕病孤兒藥

臺罕病新藥崛起速覽10家生技公司新進展

2025-02-27 / 記者彭梓涵

臺灣在2000年通過《罕見疾病防治及藥物法》是全球首個同時保障防治與藥物的國家，不只吸引外商藥廠引進罕藥，臺灣至少有30家新興的新藥開發公司以罕病發展策略，陸續在臨床試驗或授權路上取得亮眼成績，3分鐘帶您一次閱讀他們最新進展。臺6款孤兒藥上市臺灣在投入罕病及孤兒藥的開發，已有6款孤兒藥品獲得上市，包括：國際中橡(2104)資助、由陳垣崇團隊研發的龐貝氏症療法、智擎(4162)開發的胰臟癌新藥在...

FDA 罕病 Mirum

FDA首批！Mirum脂質代謝罕病療法獲批

2025-02-25 / 記者李林璦

美國時間21日，美國食品藥物管理局(FDA)批准MirumPharmaceuticals治療罕見脂質代謝疾病──腦腱性黃瘤症(CerebrotendinousXanthomatosis,CTX)療法Ctexli(chenodiol)，成為首款CTX療法。Ctexli是Mirum在2023年前以2.1億美元，從TravereTherapeutics收購而來，此次獲批讓這項收購成功變現。此次批准是基於...

百健 Stoke 癲癇罕病

百健5.5億美元攜Stoke 癲癇罕病藥Q2進臨床三期

2025-02-19 / 記者李林璦

美國時間18日，百健(Biogen)宣布與StokeTherapeutics達成總額高達5.5億美元的協議，將獲得Stoke旗下治療遺傳性罕見癲癇疾病──卓飛症候群(Dravetsyndrome)藥物zorevunersen商業化權利，該藥將在今年第二季進入臨床三期試驗，有望成為卓飛症候群的首款反義寡核苷酸(ASO)療法。這項交易包含1.65億美元預付款，及高達3.85億美元的里程碑金，Stok...