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漸凍人運動功能「明顯改善」！ Scholar Rock SMA臨床二期期中數據告捷
2022-06-21 / 記者 巫芝岳
美國時間17日，麻州生技公司ScholarRock，宣布其脊髓性肌萎縮症(SMA)抗體藥物臨床二期試驗的期中分析，顯示該藥可明顯改善患者運動功能。由於該公司去年9月至今，股價已狂跌超過80%，迫使ScholarRock消減營運成本，並在宣布本次試驗成果時，同時表示已籌集了2.05億美元資金發行股票，確保公司營運。ScholarRock這項名為「TOPAZ」的試驗，是用以評估其抗體藥物apitegr...
諾華基因療法Zolgensma臨床新數據 SMA幼童全數達3期終點
2022-06-21 / 記者 李林璦
美國時間17日，諾華(Novartis)宣布，其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolgensma(onasemnogeneabeparvovec)臨床3期SPR1NT試驗完成，數據顯示，無論患者擁有2個或3個SMN2基因數，在發病前接受Zolgensma治療後，患者都能夠達到與其年齡對應的運動動作里程碑，包括坐姿、站立和行走。該臨床數據刊登於《NatureMedicine》。 這樣的臨床...
諾華最貴基因療法Zolgensma新數據 SMA幼童發病前治療9成可行走
2022-03-15 / 記者 彭梓涵
美國時間14日，諾華(Novartis)公布其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者的基因療法Zolgensma三期臨床試驗SPR1NT最新數據，數據顯示，具有三個SMN2拷貝基因的兒童，在症狀出現前接受治療，結果比同齡相同疾病的兒童，具獨立站立與行走能力，且幾乎沒有神經肌肉疾病跡象。 大多數具有三個SMN2備份基因的兒童會發展為SMA第二型，其特徵是無法獨立行走。在三期臨床試驗SPR1NT最新數據，...
諾華Zolgensma三期試驗積極 SMA發病前幼童79%可正常發育
2021-06-21 / 記者 巫芝岳
美國時間18日，諾華(Novartis)在歐洲精神病學會(EAN)的線上年會中，發表其基因療法Zolgensma的三期臨床研究結果，顯示對脊髓性肌肉萎縮症(spinalmuscularatrophy,SMA)出現症狀前(發病前)患者效果積極，接受單一次治療後，約79%幼童可正常發育。此項名為SPRINT的三期研究顯示，接受症狀前(presymptomatically)治療的14名兒童中，全數皆能獨...
《2020JPM》羅氏壓低SMA藥價 挑戰競爭強敵百健Spinraza和諾華Zolgensma
2020-01-16 / 記者 劉端雅
近（13）日，瑞士製藥大廠羅氏（Roche）宣布壓低其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA）的藥物Risdiplam，以挑戰百健（Biogen）的Spinraza和諾華（Novartis）的基因療法Zolgensma。這是史上最昂貴的兩種藥，Spinraza第一年定價為75萬美元，之後每年為37.5萬美元，而Zolgensma定價為210萬美元，使其成為製藥業最昂貴的一次性療法。Risdiplam預計在5...
