漸凍人運動功能「明顯改善」! Scholar Rock SMA臨床二期期中數據告捷

2022-06-21 / 記者 巫芝岳
美國時間17日,麻州生技公司ScholarRock,宣布其脊髓性肌萎縮症(SMA)抗體藥物臨床二期試驗的期中分析,顯示該藥可明顯改善患者運動功能。由於該公司去年9月至今,股價已狂跌超過80%,迫使ScholarRock消減營運成本,並在宣布本次試驗成果時,同時表示已籌集了2.05億美元資金發行股票,確保公司營運。ScholarRock這項名為「TOPAZ」的試驗,是用以評估其抗體藥物apitegr...

諾華基因療法Zolgensma臨床新數據 SMA幼童全數達3期終點

2022-06-21 / 記者 李林璦
美國時間17日,諾華(Novartis)宣布,其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolgensma(onasemnogeneabeparvovec)臨床3期SPR1NT試驗完成,數據顯示,無論患者擁有2個或3個SMN2基因數,在發病前接受Zolgensma治療後,患者都能夠達到與其年齡對應的運動動作里程碑,包括坐姿、站立和行走。該臨床數據刊登於《NatureMedicine》。 這樣的臨床...

諾華最貴基因療法Zolgensma新數據 SMA幼童發病前治療9成可行走

2022-03-15 / 記者 彭梓涵
美國時間14日,諾華(Novartis)公布其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者的基因療法Zolgensma三期臨床試驗SPR1NT最新數據,數據顯示,具有三個SMN2拷貝基因的兒童,在症狀出現前接受治療,結果比同齡相同疾病的兒童,具獨立站立與行走能力,且幾乎沒有神經肌肉疾病跡象。 大多數具有三個SMN2備份基因的兒童會發展為SMA第二型,其特徵是無法獨立行走。在三期臨床試驗SPR1NT最新數據,...

諾華Zolgensma三期試驗積極 SMA發病前幼童79%可正常發育

2021-06-21 / 記者 巫芝岳
美國時間18日,諾華(Novartis)在歐洲精神病學會(EAN)的線上年會中,發表其基因療法Zolgensma的三期臨床研究結果,顯示對脊髓性肌肉萎縮症(spinalmuscularatrophy,SMA)出現症狀前(發病前)患者效果積極,接受單一次治療後,約79%幼童可正常發育。此項名為SPRINT的三期研究顯示,接受症狀前(presymptomatically)治療的14名兒童中,全數皆能獨...

《2020JPM》羅氏壓低SMA藥價  挑戰競爭強敵百健Spinraza和諾華Zolgensma

2020-01-16 / 記者 劉端雅
近(13)日,瑞士製藥大廠羅氏(Roche)宣布壓低其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的藥物Risdiplam,以挑戰百健(Biogen)的Spinraza和諾華(Novartis)的基因療法Zolgensma。這是史上最昂貴的兩種藥,Spinraza第一年定價為75萬美元,之後每年為37.5萬美元,而Zolgensma定價為210萬美元,使其成為製藥業最昂貴的一次性療法。Risdiplam預計在5...