全球首次！《NEJM》罕病SMA子宮內基因治療 2歲半肌肉發育正常

2025-02-26 / 記者李林璦

美國時間19日，《NEJM》發表全球首個在「子宮內」進行基因治療的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者，透過母親孕期時服用基因編輯調節劑(splicingmodifier)，嬰兒在出生後沒有任何疾病特徵，且至今已兩歲半。該名女嬰罹患的是嚴重型第一型脊髓性肌肉萎縮症，缺乏2個運動神經元存活基因1(SMN1)，只有1個「備份基因」─SMN2基因拷貝。通常在約出生6個月內就會發病，2歲前會因呼吸衰竭而死亡。過...

Biohaven SMA 減肥罕病

SMA臨床三期試驗失利 Biohaven轉戰減肥領域

2024-11-26 / 記者黃佳啟

美國時間25日，BiohavenPharmaceutical公布，其藥物taldefgrobepalfa在治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的臨床三期試驗中未達主要終點。目前，Biohaven正與美國食品藥物管理局(FDA)討論SMA後續計畫，並依據試驗數據，計畫將該藥物拓展至肥胖治療領域。試驗結果顯示，接受taldefgrobep治療的SMA患者在48週時的MFM-32運動功能測量中，表現未超過安...

外泌體間質幹細胞 CDMO 訊聯細胞智藥訊聯數位基因 SMA 產前檢測

訊聯外泌體、間質幹細胞挹注營收、EPS 1.16元力推旗下細胞智藥IPO

2023-08-09 / 記者吳培安

今(9)日，訊聯生技(1784)舉辦業績發表會，董事長蔡政憲於會中表示，受惠於外泌體、間質幹細胞(MSC)相關業務成長，2023年上半年獲利不僅超越2022整年度，2023半年度營收更創歷史新高，每股盈餘(EPS)為1.16元，接下來也將力推訊聯集團旗下專攻外泌體、細胞製劑及智慧研發的訊聯細胞智藥上市櫃(IPO)。總經理康清原表示，訊聯生技目前已有17件《特管辦法》細胞治療核可案獲通過，總收案人...

SMA 罕見疾病基因治療

《Neuron》美科學家揭SMA新機制、創新基因治療動物存活率提升10倍！

2023-04-06 / 記者巫芝岳

近日(3月1日)，哥倫比亞大學(ColumbiaUniversity)的研究人員，發現了一項過去未知的脊髓性肌萎縮症(SMA)致病遺傳缺陷，並從中提出一項治療SMA的新方法，在動物實驗中，該基因治療可使SMS小鼠的壽命平均延長10倍以上。該研究發表於期刊《Neuron》。神經罕見疾病SMA，主要是由製造「運動神經元1(SMN1)」這項蛋白質的基因發生突變、導致該蛋白數量變少所引起；本次研究人員進一...

劉如謙 DavidLiu SMA 基因療法基因編輯鹼基編輯 nusinersen

《Science》劉如謙鹼基編輯治療SMA小鼠實驗成效積極盼成一次性治療！

2023-03-31 / 記者吳培安

美國時間30日，由臺裔美國科學家——哈佛大學及麻省理工學院布洛德研究所(BroadInstituteofMITandHarvard)劉如謙研究員帶領的跨校團隊，在最新的老鼠動物實驗中，將次世代基因編輯技術——鹼基編輯(baseediting)，應用在脊髓性肌肉萎縮症(SMA)治療上，證實可修復該病最重要的致病遺傳因子運動神經元存活蛋白(SMN)，且回...

罕見疾病 SMA 基因療法 Zolgensma

諾華SMA基因療法最新長期數據：給藥7.5年後仍安全、達關鍵運動里程碑

2023-03-28 / 記者巫芝岳

美國時間27日，諾華(Novartis)公佈了其脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法Zolgensma的最新試驗數據，在兩項長達15年的研究中，患者接受治療後都維持顯著療效，少數病童在給藥7.5年後，可達到「在旁人協助下站立」的關鍵里程碑。該兩項長達15年，旨在評估Zolgensma治療後長期情況的研究，分別為LT-001和LT-002。LT-001是針對完成臨床一期試驗START的患者進行；其結果...

SMA 漸凍人 ScholarRock

漸凍人運動功能「明顯改善」！ Scholar Rock SMA臨床二期期中數據告捷

2022-06-21 / 記者巫芝岳

美國時間17日，麻州生技公司ScholarRock，宣布其脊髓性肌萎縮症(SMA)抗體藥物臨床二期試驗的期中分析，顯示該藥可明顯改善患者運動功能。由於該公司去年9月至今，股價已狂跌超過80%，迫使ScholarRock消減營運成本，並在宣布本次試驗成果時，同時表示已籌集了2.05億美元資金發行股票，確保公司營運。ScholarRock這項名為「TOPAZ」的試驗，是用以評估其抗體藥物apitegr...

諾華 Zolgensma SMA 基因療法

諾華基因療法Zolgensma臨床新數據 SMA幼童全數達3期終點

2022-06-21 / 記者李林璦

美國時間17日，諾華(Novartis)宣布，其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolgensma(onasemnogeneabeparvovec)臨床3期SPR1NT試驗完成，數據顯示，無論患者擁有2個或3個SMN2基因數，在發病前接受Zolgensma治療後，患者都能夠達到與其年齡對應的運動動作里程碑，包括坐姿、站立和行走。該臨床數據刊登於《NatureMedicine》。這樣的臨床...

SMA

諾華最貴基因療法Zolgensma新數據 SMA幼童發病前治療9成可行走

2022-03-15 / 記者彭梓涵

美國時間14日，諾華(Novartis)公布其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者的基因療法Zolgensma三期臨床試驗SPR1NT最新數據，數據顯示，具有三個SMN2拷貝基因的兒童，在症狀出現前接受治療，結果比同齡相同疾病的兒童，具獨立站立與行走能力，且幾乎沒有神經肌肉疾病跡象。大多數具有三個SMN2備份基因的兒童會發展為SMA第二型，其特徵是無法獨立行走。在三期臨床試驗SPR1NT最新數據，...

基因療法 SMA Zolgensma

諾華Zolgensma三期試驗積極 SMA發病前幼童79%可正常發育

2021-06-21 / 記者巫芝岳

美國時間18日，諾華(Novartis)在歐洲精神病學會(EAN)的線上年會中，發表其基因療法Zolgensma的三期臨床研究結果，顯示對脊髓性肌肉萎縮症(spinalmuscularatrophy,SMA)出現症狀前(發病前)患者效果積極，接受單一次治療後，約79%幼童可正常發育。此項名為SPRINT的三期研究顯示，接受症狀前(presymptomatically)治療的14名兒童中，全數皆能獨...

《2020JPM》羅氏壓低SMA藥價挑戰競爭強敵百健Spinraza和諾華Zolgensma

2020-01-16 / 記者劉端雅

近（13）日，瑞士製藥大廠羅氏（Roche）宣布壓低其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA）的藥物Risdiplam，以挑戰百健（Biogen）的Spinraza和諾華（Novartis）的基因療法Zolgensma。這是史上最昂貴的兩種藥，Spinraza第一年定價為75萬美元，之後每年為37.5萬美元，而Zolgensma定價為210萬美元，使其成為製藥業最昂貴的一次性療法。Risdiplam預計在5...