Amylyx漸凍人症新藥終獲FDA批准 延長存活期18.8個月

2022-09-30 / 記者 李林璦
美國時間29日,Amylyx的治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(漸凍人症,ALS)新藥AMX0035(商品名:Relyvrio),獲美國食品藥物管理局(FDA)批准。該藥是近5年來首款獲批的ALS新藥,消息一出,Amylyx的股價一度上漲9.34%。 不過,AMX0035的批准可謂一波三折,今年3月,FDA周邊與中樞神經系統藥物諮詢委員會(PeripheralandCentralNervousSyste...

漸凍人運動功能「明顯改善」! Scholar Rock SMA臨床二期期中數據告捷

2022-06-21 / 記者 巫芝岳
美國時間17日,麻州生技公司ScholarRock,宣布其脊髓性肌萎縮症(SMA)抗體藥物臨床二期試驗的期中分析,顯示該藥可明顯改善患者運動功能。由於該公司去年9月至今,股價已狂跌超過80%,迫使ScholarRock消減營運成本,並在宣布本次試驗成果時,同時表示已籌集了2.05億美元資金發行股票,確保公司營運。ScholarRock這項名為「TOPAZ」的試驗,是用以評估其抗體藥物apitegr...

Sangamo再度聯手輝瑞 開發ALS的基因療法

2018-01-05 / 記者 李虎門
美國生物製藥公司Sangamo於3日宣佈,將與製藥大廠Pfizer展開新一輪的合作,期盼共同開發Sangamo用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)的基因療法。肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)俗稱漸凍人症,是種會殺死運動神經元的疾病,患者會逐漸喪失控制肌肉運動的能力,最終無法說話、吞咽、移動和呼吸,通常在發病後的3至5年內,即會病逝。最著名的患者,是美國職棒紐約洋基隊的球員LouGehrig。 ...

漸凍人福音 症舌下藥BHV-0223新藥申請獲批

2017-11-06 / 記者 王柏豪
外電報導,美國Biohaven生技公司今(6日)宣佈,FDA通知該公司所開發治療萎縮性脊髓側索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis,ALS),也就是俗稱的漸凍人症,舌下藥物BHV-0223獲准開展臨床試驗,FDA並允許該藥試驗之後,可緊跟著立即進行新藥申請。BHV-0223是一種新型的口服消溶片(ODT),主要成分為谷氨酸調節劑利魯唑(RiluzoleTablets),該...

中研院建構光控探針技術 便於找出ALS致病機制

2017-08-10 / 環球生技
中央研究院今(10)日宣佈,化學研究所副研究員黃人則的研究團隊,利用化學生物學的技術,建構出光控探針,能更方便找出肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)的致病機制,研究成果已於今年6月27日刊登在《美國化學會奈米》(ACSNano)。近年來,ALS及相關神經元退化性疾病的相關研究陸續展開,中研院指出,雖然已發現高度磷酸化的TDP-43蛋白是ALS中包涵體的主要成分,但由於TDP-43在致病機轉中所扮演的...

清除蛋白質沉澱 或能治療漸凍人症等肌肉性疾病

2017-07-21 / 環球生技
北卡羅來納大學(UniversityofNorthCarolina,UNC)研究團隊發現,可望透過去除TDP-43蛋白質球狀聚合體,來治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis,ALS)與散發性包涵體肌炎(sporadicinclusionbodymyositis,sIBM),未來有望發展成注射或口服藥物。相關研究已於7月19日刊登在《NatureCommu...

中研院沈哲鯤團隊開發漸凍人及失智症用藥

2014-10-28 / 環球生技
漸凍人及失智症治療出現曙光,中研院帶領的研究團隊,利用小鼠模式,揭開疾病蛋白致病機制,並發現可能影響學習與社交能力,未來將利用治療乳癌用藥Tamoxifen投入相關研究。科技部今天舉行記者會,發表由中央研究院分子生物所特聘研究員沈哲鯤率領的成功大學、台北醫學院研究團隊,所做「神經退化性疾病在漸凍人與失智症之基礎研究與轉譯研究成果」。沈哲鯤表示,「前額顳葉退化症」與漸凍人病變細胞中的泛素沉澱物堆積中...