突破神經退化常規治療！格瑞奇揭黃芩素小分子逆轉失智變性蛋白機制登期刊

2024-03-21 / 記者彭梓涵

近日，經濟部中創園區格瑞奇生物科學(GarageBrainScience)及其美國子公司YeeFanMed研究團隊與法國國家衛生研究院發表最新研究成果，針對神經退化疾病重要蛋白「TDP-43」，成功找到一種具有結構校正功能的黃芩素(baicalein)小分子，能將肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)和早熟性老化(prematureaging)細胞模型中錯誤摺疊的TDP-43蛋白恢復原本功能及避免形成具...

中樞神經系統神經神經疾病神經退化性疾病罕見疾病 ALS 阿茲海默症帕金森氏症

《Nature》2023中樞神經系統疾病投資熱！神經退化、罕病交易總額達280億美元

2023-12-05 / 記者劉馨香

近(1)日，《Nature》發表一篇BioPharmaDealmakers調查報導指出，生醫製藥公司對於中樞神經系統(CNS)疾病的興趣與日遽增，2023年中樞神經系統疾病療法的交易量預計超過2022年。其中，神經退化疾病總額超過150億美元，罕見中樞神經系統疾病交易達132億美元。過去幾十年來，對於中樞神經系統疾病的投資，往往以臨床試驗失敗、公司退出該領域黯然收場。但隨著Aduhelm獲得美國...

ALS 漸凍症細胞療法神經神經退化性疾病

BrainStorm漸凍症細胞療法仍落空美FDA諮詢委員會17比1反對

2023-09-28 / 記者劉馨香

美國時間27日，BrainStormCellTherapeutics所開發、用於治療輕度至中度肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS，俗稱漸凍症)的實驗性細胞療法NurOwn(debamestrocel)，遭到美國食品藥物管理局(FDA)諮詢委員會以17比1票強烈反對批准，理由涵蓋療效、安全性和產品製造等問題。這可能成為BrainStorm從2021年多次尋求監管機構批准以來，受到的最後打擊。美國FDA首...

基因療法罕見疾病 ALS 漸凍人 ASO 核酸藥物 IonisPharmaceuticals

百健、Ionis漸凍人新藥獲FDA批准！成首款ALS核酸藥物

2023-04-26 / 記者巫芝岳

近(25)日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准百健(Biogen)和IonisPharmaceuticals開發的肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS，俗稱漸凍人)藥物Qalsody(tofersen)，該藥為一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，不但是美國第四項漸凍人療法，也是唯一一項針對ALS遺傳原因的治療方法。FDA這項在加速批准下給予的「有條件批准」中，核准Qalsody用於帶有SOD1突變的A...

ALS RNA 漸凍人

漸凍人新藥曙光！ Scripps小分子藥除致病RNA 小鼠實驗成功

2022-11-24 / 記者巫芝岳

近(21)日，美國加州的斯克里普斯研究所(ScrippsResearchInstitute)的科學團隊，開發出一種可滲透入大腦中，經由消除致病RNA片段，來治療肌萎縮側索硬化症(ALS)(俗稱漸凍人)的研究藥物，並已在小鼠實驗中成功。該研究發表於期刊《PNAS》。這項藥物可被設計為口服藥丸或注射形式，且由於化合物分子夠小，因此得以穿越血腦屏障，突破過去許多以RNA為標靶療法的限制。研究論文表示，過...

FDA 漸凍症 ALS 神經退化性疾病

FDA擲3800萬美元獎勵罕病研究神經退化性疾病成焦點！

2022-10-18 / 記者吳培安

美國時間17日，為了加速治療罕見疾病的醫療產品開發，美國食品藥物管理局(FDA)旗下的孤兒藥品獎勵金計畫(OrphanProductsGrantsProgram)，宣布投入超過3800萬美元，給予19項新研究案和2項新合約為期4年的資金，以支持與罕見疾病相關的臨床試驗、自然發生歷程(naturalhistorystudies)和法規科學工具研究。值得注意的是，本次有多項獲得補助的研究，皆和漸凍症(...

ALS 神經退化

ALS新藥仍爭議！FDA諮詢委員會6:4反對批准Amylyx AMX0035

2022-03-31 / 記者劉馨香

美國時間30日，美國食品藥物管理局(FDA)召開諮詢委員會議與公開聽證會，審查AmylyxPharmaceuticals的肌萎縮性脊髓側索硬化症(amyotrophiclateralsclerosis,ALS)實驗性藥物AMX0035的臨床數據。外部專家最後以6比4票反對批准AMX0035。委員會認為，其臨床二期試驗CENTAUR和擴展研究，沒有提供證實AMX0035有效的確切證據。FDA將在6...

腦機介面 ALS 癱瘓完全閉鎖

《Nature》子刊：植入式腦機介面完全癱瘓者首次表達心聲

2022-03-23 / 記者劉馨香

近(22)日，瑞士Wyss生物與神經工程中心(WyssCenterforBioandNeuroengineering)與德國圖賓根大學(UniversityofTübingen)發表研究，以植入式腦機介面(BCI)，首次讓一名全身肌肉癱瘓、眼睛也不能移動的完全閉鎖症候群(completelocked-insyndrome,CLIS)患者，成功以大腦訊號選擇字母並組成句子。該研究發表於《N...

ALS

《JAMA》子刊：真實世界研究顯示已獲批ALS藥物edaravone無改善疾病

2022-01-18 / 記者劉馨香

近(10)日，一項真實世界研究，長期追蹤漸凍症(ALS)輔助治療藥物edaravone的安全性與有效性，結果顯示edaravone耐受性良好，然而，並不能減緩ALS疾病惡化。研究刊登於《JAMANurology》。研究顯示，194名接受標準治療藥物riluzole搭配edaravone的患者，以ALS功能評分量表(ALSFRS-R)衡量的疾病惡化率是每月-0.91分，而130名接受標準治療的患者，...

ALS 漸凍人症國際快訊漸凍人

Sangamo再度聯手輝瑞　開發ALS的基因療法

2018-01-05 / 記者李虎門

美國生物製藥公司Sangamo於3日宣佈，將與製藥大廠Pfizer展開新一輪的合作，期盼共同開發Sangamo用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)的基因療法。肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)俗稱漸凍人症，是種會殺死運動神經元的疾病，患者會逐漸喪失控制肌肉運動的能力，最終無法說話、吞咽、移動和呼吸，通常在發病後的3至5年內，即會病逝。最著名的患者，是美國職棒紐約洋基隊的球員LouGehrig。 ...

全球新聞 ALS Cytokinetics CK-2127107 漸凍症 tirasemtiv

漸凍症新藥研發失敗 Cytokinetics股價大跌33％

2017-11-23 / 記者林以璿

製藥大廠Cytokinetics最近宣布，公司開發的用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）新藥tirasemtiv，在臨床III期研究中未能達到目標而宣告失敗。受這一結果影響，公司宣布將暫停該藥物的研發，公司股價應聲下跌33%。Cytokinetics公司CEORobertBlum表示，儘管公司對這一研究結果感到失望，但未來仍將盡力開發新一代的ALS療法CK-2127107藥物，以減緩患者的痛苦...

ALS 國際快訊萎縮性脊髓側索硬化症漸凍人

漸凍人福音症舌下藥BHV-0223新藥申請獲批

2017-11-06 / 記者王柏豪

外電報導，美國Biohaven生技公司今(6日)宣佈，FDA通知該公司所開發治療萎縮性脊髓側索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis，ALS），也就是俗稱的漸凍人症，舌下藥物BHV-0223獲准開展臨床試驗，FDA並允許該藥試驗之後，可緊跟著立即進行新藥申請。BHV-0223是一種新型的口服消溶片（ODT），主要成分為谷氨酸調節劑利魯唑(RiluzoleTablets)，該...