《Nature》2023中樞神經系統疾病投資熱!神經退化、罕病交易總額達280億美元

2023-12-05 / 記者 劉馨香
近(1)日,《Nature》發表一篇BioPharmaDealmakers調查報導指出,生醫製藥公司對於中樞神經系統(CNS)疾病的興趣與日遽增,2023年中樞神經系統疾病療法的交易量預計超過2022年。其中,神經退化疾病總額超過150億美元,罕見中樞神經系統疾病交易達132億美元。 過去幾十年來,對於中樞神經系統疾病的投資,往往以臨床試驗失敗、公司退出該領域黯然收場。但隨著Aduhelm獲得美國...

BrainStorm漸凍症細胞療法仍落空 美FDA諮詢委員會17比1反對

2023-09-28 / 記者 劉馨香
美國時間27日,BrainStormCellTherapeutics所開發、用於治療輕度至中度肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS,俗稱漸凍症)的實驗性細胞療法NurOwn(debamestrocel),遭到美國食品藥物管理局(FDA)諮詢委員會以17比1票強烈反對批准,理由涵蓋療效、安全性和產品製造等問題。這可能成為BrainStorm從2021年多次尋求監管機構批准以來,受到的最後打擊。美國FDA首...

百健、Ionis漸凍人新藥獲FDA批准! 成首款ALS核酸藥物

2023-04-26 / 記者 巫芝岳
近(25)日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,批准百健(Biogen)和IonisPharmaceuticals開發的肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS,俗稱漸凍人)藥物Qalsody(tofersen),該藥為一種反義寡核苷酸(ASO)藥物,不但是美國第四項漸凍人療法,也是唯一一項針對ALS遺傳原因的治療方法。FDA這項在加速批准下給予的「有條件批准」中,核准Qalsody用於帶有SOD1突變的A...

漸凍人新藥曙光! Scripps小分子藥除致病RNA 小鼠實驗成功

2022-11-24 / 記者 巫芝岳
近(21)日,美國加州的斯克里普斯研究所(ScrippsResearchInstitute)的科學團隊,開發出一種可滲透入大腦中,經由消除致病RNA片段,來治療肌萎縮側索硬化症(ALS)(俗稱漸凍人)的研究藥物,並已在小鼠實驗中成功。該研究發表於期刊《PNAS》。這項藥物可被設計為口服藥丸或注射形式,且由於化合物分子夠小,因此得以穿越血腦屏障,突破過去許多以RNA為標靶療法的限制。研究論文表示,過...

FDA擲3800萬美元獎勵罕病研究 神經退化性疾病成焦點!  

2022-10-18 / 記者 吳培安
美國時間17日,為了加速治療罕見疾病的醫療產品開發,美國食品藥物管理局(FDA)旗下的孤兒藥品獎勵金計畫(OrphanProductsGrantsProgram),宣布投入超過3800萬美元,給予19項新研究案和2項新合約為期4年的資金,以支持與罕見疾病相關的臨床試驗、自然發生歷程(naturalhistorystudies)和法規科學工具研究。值得注意的是,本次有多項獲得補助的研究,皆和漸凍症(...

ALS新藥仍爭議!FDA諮詢委員會6:4反對批准Amylyx AMX0035

2022-03-31 / 記者 劉馨香
美國時間30日,美國食品藥物管理局(FDA)召開諮詢委員會議與公開聽證會,審查AmylyxPharmaceuticals的肌萎縮性脊髓側索硬化症(amyotrophiclateralsclerosis,ALS)實驗性藥物AMX0035的臨床數據。外部專家最後以6比4票反對批准AMX0035。 委員會認為,其臨床二期試驗CENTAUR和擴展研究,沒有提供證實AMX0035有效的確切證據。FDA將在6...

《Nature》子刊:植入式腦機介面 完全癱瘓者首次表達心聲

2022-03-23 / 記者 劉馨香
近(22)日,瑞士Wyss生物與神經工程中心(WyssCenterforBioandNeuroengineering)與德國圖賓根大學(UniversityofTübingen)發表研究,以植入式腦機介面(BCI),首次讓一名全身肌肉癱瘓、眼睛也不能移動的完全閉鎖症候群(completelocked-insyndrome,CLIS)患者,成功以大腦訊號選擇字母並組成句子。該研究發表於《N...

《JAMA》子刊:真實世界研究顯示 已獲批ALS藥物edaravone無改善疾病

2022-01-18 / 記者 劉馨香
近(10)日,一項真實世界研究,長期追蹤漸凍症(ALS)輔助治療藥物edaravone的安全性與有效性,結果顯示edaravone耐受性良好,然而,並不能減緩ALS疾病惡化。研究刊登於《JAMANurology》。研究顯示,194名接受標準治療藥物riluzole搭配edaravone的患者,以ALS功能評分量表(ALSFRS-R)衡量的疾病惡化率是每月-0.91分,而130名接受標準治療的患者,...

Sangamo再度聯手輝瑞 開發ALS的基因療法

2018-01-05 / 記者 李虎門
美國生物製藥公司Sangamo於3日宣佈,將與製藥大廠Pfizer展開新一輪的合作,期盼共同開發Sangamo用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)的基因療法。肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)俗稱漸凍人症,是種會殺死運動神經元的疾病,患者會逐漸喪失控制肌肉運動的能力,最終無法說話、吞咽、移動和呼吸,通常在發病後的3至5年內,即會病逝。最著名的患者,是美國職棒紐約洋基隊的球員LouGehrig。 ...

漸凍症新藥研發失敗 Cytokinetics股價大跌33%

2017-11-23 / 記者 林以璿
製藥大廠Cytokinetics最近宣布,公司開發的用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)新藥tirasemtiv,在臨床III期研究中未能達到目標而宣告失敗。受這一結果影響,公司宣布將暫停該藥物的研發,公司股價應聲下跌33%。Cytokinetics公司CEORobertBlum表示,儘管公司對這一研究結果感到失望,但未來仍將盡力開發新一代的ALS療法CK-2127107藥物,以減緩患者的痛苦...

漸凍人福音 症舌下藥BHV-0223新藥申請獲批

2017-11-06 / 記者 王柏豪
外電報導,美國Biohaven生技公司今(6日)宣佈,FDA通知該公司所開發治療萎縮性脊髓側索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis,ALS),也就是俗稱的漸凍人症,舌下藥物BHV-0223獲准開展臨床試驗,FDA並允許該藥試驗之後,可緊跟著立即進行新藥申請。BHV-0223是一種新型的口服消溶片(ODT),主要成分為谷氨酸調節劑利魯唑(RiluzoleTablets),該...

霍金可能有救了! 發現漸凍症致病關鍵

2017-08-21 / 記者 林以璿
恰逢「冰桶挑戰」三周年,8月16日,由聖猶達兒童研究醫院和梅奧診所(MayoClinic)的研究團隊,在《Neuron》上發表一項研究成果,為治療肌萎縮側索硬化症(ALS)提供了有效治療思路。肌萎縮側索硬化症(ALS),又稱漸凍症,是一種患者的脊髓和大腦逐漸萎縮的病症,目前尚無有效的治療方法,享譽國際的英國物理學家霍金(StephenHawking),也是ALS患者。不過,研究小組分析有漸凍症患者...