神經疾病基因療法現曙光？創新奈米脂質將mRNA送進大腦

2025-02-19 / 記者吳培安

美國時間17日，西奈山伊坎醫學院(IcahnSchoolofMedicineatMountSinai)研究團隊發表了一種能夠穿越血腦障壁的新型脂質奈米微粒(LNP)系統，能在動物模型及離體細胞模型中，將mRNA安全有效地運送到中樞神經系統，為神經疾病和精神疾病的藥物運輸帶來突破。這項研究已發表在《NatureMaterials》。研究團隊表示，這項技術能為一系列疾病的治療帶來希望，例如：阿茲海默...

禮來工廠 GSK 神經疾病阿茲海默症帕金森氏症

禮來30億美元擴廠自動化助糖尿病減肥藥製程；GSK再投近2億美元聚焦阿茲海默與帕金森

2024-12-06 / 環球生技

《臺灣》新穎生醫3.45億現增到位安富二號躍居最大股東今(6)日，新穎生醫(6810)公告，113年度第二次現金增資案順利完成，本次以每股23元溢價發行新股15,000張，總計募集新台幣3.45億元資金已全數到位，增資基準日為12月6日。本次募集資金將用於因應DNlite-IVD103在國內外上市銷售的教育宣導、MarketingTrial與經銷通路的布建。 https://reurl.cc/eG...

神經疾病罕見疾病卓飛症候群癲癇阿茲海默症帕金森氏症多發性硬化症狼瘡

Lundbeck砸26億美元收購Longboard、獲癲癇臨床三期新藥

2024-10-15 / 記者吳培安

美國時間14日，丹麥藥廠Lundbeck宣布斥資26億美元現金，收購專長神經學及罕見疾病開發的美國藥廠LongboardPharmaceuticals，進而獲得Longboard旗下的潛力候選新藥bexicaserin，該藥以發育及癲癇性腦病變(developmentalandepilepticencephalopathies,DEE)之癲癇為目標適應症，正在進行卓飛症候群(Dravetsyndr...

中樞神經系統神經神經疾病神經退化性疾病罕見疾病 ALS 阿茲海默症帕金森氏症

《Nature》2023中樞神經系統疾病投資熱！神經退化、罕病交易總額達280億美元

2023-12-05 / 記者劉馨香

近(1)日，《Nature》發表一篇BioPharmaDealmakers調查報導指出，生醫製藥公司對於中樞神經系統(CNS)疾病的興趣與日遽增，2023年中樞神經系統疾病療法的交易量預計超過2022年。其中，神經退化疾病總額超過150億美元，罕見中樞神經系統疾病交易達132億美元。過去幾十年來，對於中樞神經系統疾病的投資，往往以臨床試驗失敗、公司退出該領域黯然收場。但隨著Aduhelm獲得美國...

RNA siRNA 核酸藥物神經疾病遺傳性疾病

諾華10億美元收購siRNA療法開發商DTx Pharma 擴神經疾病產品線

2023-07-18 / 記者劉馨香

美國時間17日，諾華(Novartis)宣布以5億美元預付款和5億美元里程碑金，總價高達10億美元，收購致力於神經系統疾病的寡核苷酸療法開發商DTxPharma。此一收購為諾華強化神經科學產品線，也擴大其在RNA療法領域的能力。DTxPharma為了克服將RNA藥物輸送到肝臟以外的挑戰，開發出「脂肪酸配體偶聯寡核苷酸」(FattyAcidLigandConjugatedOligoNucleotid...

CRISPR Scribe 基因編輯罕見疾病神經疾病 Doudna

禮來逾15億美元攜諾獎得主Doudna新創Scribe 開發神經疾病基因編輯療法

2023-05-18 / 記者吳培安

美國時間16日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創辦的ScribeTherapeutics宣布，與跨國大藥廠禮來(EliLilly)子公司Prevail達成策略合作，以神經性疾病和神經肌肉疾病為目標適應症，開發以CRISPR基因編輯系統為基礎的體內(invivo)基因療法。這項合作將圍繞在Scribe的X-editing(XE)技術。Scribe表示，該技術衍生其自有的CRISPR...

iPS細胞神經疾病神經元幹細胞

《Cell》子刊：首個實驗室培養高度成熟神經元！有望解析疾病、實現移植療法

2023-01-17 / 記者劉馨香

近期，美國西北大學研究團隊開發了一種將誘導型多潛能幹細胞(iPS細胞)分化為神經元的培養方法，並成功創造出第一個實驗室培養的高度成熟神經元。該神經元的功能更加成熟，突觸訊號、電活動更強，且分支更多、存活率更高。這項研究使實驗室培養神經元用於移植手術更進一步，在1月12日發表於《CellStemCell》。雖然已有許多科學家將幹細胞分化為神經元，然而，這些神經元更類似於胚胎或出生後早期階段的神經元，...

QIAGEN Neuron23 精準醫療伴隨式診斷帕金森氏症神經疾病 NGS

QIAGEN精準醫療攜Neuron23開發帕金森氏症藥物NGS伴隨式診斷

2022-09-15 / 記者吳培安

美國時間14日，基因定序大廠QIAGEN宣布與專注於神經和免疫疾病精準醫療的早期階段生技公司Neuron23達成合作協議，共同開發搭配Neuron23帕金森氏症臨床前候選藥物的次世代定序伴隨式診斷，找出可能因此藥物受惠的患者，同時降低臨床開發的風險。 Neuron23預計開發的候選藥物，是一種針對多白胺酸重複激酶2(leucine-richrepeatkinase2,LRRK2)的腦部穿透抑制劑。...

癲癇 Marinus 神經疾病

罕見癲癇藥終問世！ Marinus首款新藥獲批服藥一年癲癇發作降5成

2022-03-22 / 記者巫芝岳

近(18)日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准賓州生技公司MarinusPharmaceuticals的罕見癲癇新藥Ztalmy(ganaxolone)，該藥物不但是「CDKL5缺乏症」(CDD)這項罕見神經發育障礙，目前獲批的第一項藥物，也是Marinus成立20年來，第一項取證的藥物。該消息雖讓Marinus股價在上週單日最高漲了30%，但外媒表示，由於投資者可能仍對該公司未來營運持懷疑態...

FDA 癌症療法再生醫學神經疾病罕見疾病年度回顧

2021年回顧：FDA新批准了哪些療法？出現哪些趨勢？

2022-01-03 / 記者吳培安

作為全世界指標性藥物法規監管單位，美國食品藥品監督管理局(FDA)在2021年共批准了60項新藥及生物製劑。雖然和2020年的61項相比相去不遠，但這一年除了主流的癌症藥物進展，像是再生醫學、神經疾病、罕見疾病的藥物審批，都浮現值得關注的趨勢，更反映各大藥廠間激烈的競爭。癌症藥物一向是FDA批准新藥的最大宗。2021年的趨勢，是針對特定遺傳特徵(基因突變)的標靶藥物治療。例如，以MET基因而言，...

基因療法神經疾病

《Nature Communications》新型標靶基因療法助改善神經疾病

2021-07-15 / 實習記者蕭宇軒

美國時間12日，俄亥俄州立大學(OSU)團隊開發出一種新型的標靶基因療法，能夠治療患有遺傳和神經退化疾病的兒童。該研究針對L-胺基酸脫羧酵酶(AADC)缺乏症的兒童，具有嚴重的身體和發育障礙。研究已刊登於《NatureCommunications》。該研究使用病毒載體，使其為基因標靶輸送到7位4到9歲兒童的中腦。在手術治療過程，病毒為良性且具特定DNA編碼，能準確注射至精確的大腦區域。另外，...

神經疾病商業佈局

禮來13億美元收購保護神經軸突創新療法新銳Disarm Therapeutics

2020-10-19 / 記者李林璦

美國時間15日，禮來（EliLilly)宣布收購神經疾病治療新創公司DisarmTherapeutics，將支付1.35億美元的預付款，未來里程碑金有望高達12億美元，Disarm試圖證明可透過保護軸突來治療神經系統疾病，禮來將目標定在多發性硬化症(MS)、肌萎縮性側索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis,ALS)和周邊神經疾病。Disarm是一家由生物技術風險投資公司A...