QIAGEN精準醫療攜Neuron23開發帕金森氏症藥物NGS伴隨式診斷  

2022-09-15 / 記者 吳培安
美國時間14日,基因定序大廠QIAGEN宣布與專注於神經和免疫疾病精準醫療的早期階段生技公司Neuron23達成合作協議,共同開發搭配Neuron23帕金森氏症臨床前候選藥物的次世代定序伴隨式診斷,找出可能因此藥物受惠的患者,同時降低臨床開發的風險。 Neuron23預計開發的候選藥物,是一種針對多白胺酸重複激酶2(leucine-richrepeatkinase2,LRRK2)的腦部穿透抑制劑。...

罕見癲癇藥終問世! Marinus首款新藥獲批 服藥一年癲癇發作降5成

2022-03-22 / 記者 巫芝岳
近(18)日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准賓州生技公司MarinusPharmaceuticals的罕見癲癇新藥Ztalmy(ganaxolone),該藥物不但是「CDKL5缺乏症」(CDD)這項罕見神經發育障礙,目前獲批的第一項藥物,也是Marinus成立20年來,第一項取證的藥物。該消息雖讓Marinus股價在上週單日最高漲了30%,但外媒表示,由於投資者可能仍對該公司未來營運持懷疑態...

2021年回顧:FDA新批准了哪些療法?出現哪些趨勢?

2022-01-03 / 記者 吳培安
作為全世界指標性藥物法規監管單位,美國食品藥品監督管理局(FDA)在2021年共批准了60項新藥及生物製劑。雖然和2020年的61項相比相去不遠,但這一年除了主流的癌症藥物進展,像是再生醫學、神經疾病、罕見疾病的藥物審批,都浮現值得關注的趨勢,更反映各大藥廠間激烈的競爭。 癌症藥物一向是FDA批准新藥的最大宗。2021年的趨勢,是針對特定遺傳特徵(基因突變)的標靶藥物治療。例如,以MET基因而言,...

《Nature Communications》新型標靶基因療法 助改善神經疾病

2021-07-15 / 實習記者 蕭宇軒
美國時間12日,俄亥俄州立大學(OSU)團隊開發出一種新型的標靶基因療法,能夠治療患有遺傳和神經退化疾​​病的兒童。該研究針對L-胺基酸脫羧酵酶(AADC)缺乏症的兒童,具有嚴重的身體和發育障礙。研究已刊登於《NatureCommunications》。 該研究使用病毒載體,使其為基因標靶輸送到7位4到9歲兒童的中腦。在手術治療過程,病毒為良性且具特定DNA編碼,能準確注射至精確的大腦區域。另外,...

禮來13億美元收購 保護神經軸突創新療法新銳Disarm Therapeutics

2020-10-19 / 記者 李林璦
美國時間15日,禮來(EliLilly)宣布收購神經疾病治療新創公司DisarmTherapeutics,將支付1.35億美元的預付款,未來里程碑金有望高達12億美元,Disarm試圖證明可透過保護軸突來治療神經系統疾病,禮來將目標定在多發性硬化症(MS)、肌萎縮性側索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis,ALS)和周邊神經疾病。Disarm是一家由生物技術風險投資公司A...

無需開顱的電刺激 有望治療多種神經疾病

2017-06-05 / 記者 李虎門
近日,由中研院院士、美國麻省理工學院(MIT)皮考爾學習與記憶研究所所長蔡立慧,以及美國貝斯以色列女執事醫療中心(BIDMC)所合作的研究團隊,在《Cell》期刊發表一項可能用於治療帕金森氏等神經疾病的無創治療。 目前,在治療帕金森氏等神經疾病,醫生多採用腦深層電刺激的方式治療患者。然而,此一方法需要打開頭顱並植入電極,對患者而言是一項風險極高的治療方式。因此,蔡立慧所帶領的研究團隊利用tempo...