FDA擲3800萬美元獎勵罕病研究 神經退化性疾病成焦點!  

2022-10-18 / 記者 吳培安
美國時間17日,為了加速治療罕見疾病的醫療產品開發,美國食品藥物管理局(FDA)旗下的孤兒藥品獎勵金計畫(OrphanProductsGrantsProgram),宣布投入超過3800萬美元,給予19項新研究案和2項新合約為期4年的資金,以支持與罕見疾病相關的臨床試驗、自然發生歷程(naturalhistorystudies)和法規科學工具研究。值得注意的是,本次有多項獲得補助的研究,皆和漸凍症(...

BrainStorm漸凍症細胞療法三期試驗新發現:UNC13A基因變異受試者反應較佳

2022-03-17 / 記者 劉馨香
美國開發神經性疾病與幹細胞療法公司BrainStormCellTherapeutics,所開發的肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS,俗稱漸凍症)細胞療法NurOwn,在去年2月被美國食品藥物管理局(FDA)認為其臨床三期試驗數據,未達到申請藥證所需的門檻。在美國時間16日,BrainStorm為該三期試驗提出新的分析數據,透露UNC13A基因對於ALS的重要性,也為NurOwn療法帶來新希望。Brai...

6/21世界漸凍人日(ALS Global Day)

2021-06-21 / 環球生技雜誌
2021年6月21日全球漸凍人日(ALSGlobalDay)。國際漸凍人協會聯盟(InternationalAllianceofALS/MNDAssociations)大會將每年6月21日舉辦全球漸凍人日宣導活動,引導世人重視此嚴重疾病,關懷漸凍人患者。【甚麼是漸凍症】運動神經元疾病(Motorneurondiseases),俗稱漸凍症。因運動神經元漸進性退化而造成全身肌肉萎縮及無力。此疾病可依據...

中研院「解凍」新突破!MicroRNA有望成為「漸凍症」新藥

2019-06-05 / 記者 吳培安
昨(4),中央研究院宣布之漸凍症動物研究成果已於近(5月30)日登上《CellStemCell》。此為全球首次發現一組微型核糖核酸(microRNA,miRNA)有望成為漸凍症預測的生物標記,且可改善漸凍症小鼠病徵,有助於未來以基因治療漸凍症標靶藥物的研發,目前此實驗結果已申請專利。此研究由分子生物研究所陳俊安副研究員與研究團隊發表。陳俊安解釋,原本mir-17~92大量表現於四肢運動神經元、抑制...

漸凍症新藥研發失敗 Cytokinetics股價大跌33%

2017-11-23 / 記者 林以璿
製藥大廠Cytokinetics最近宣布,公司開發的用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)新藥tirasemtiv,在臨床III期研究中未能達到目標而宣告失敗。受這一結果影響,公司宣布將暫停該藥物的研發,公司股價應聲下跌33%。Cytokinetics公司CEORobertBlum表示,儘管公司對這一研究結果感到失望,但未來仍將盡力開發新一代的ALS療法CK-2127107藥物,以減緩患者的痛苦...