臺灣罕病藥研發碩果豐收! 股價直衝百元

2023-01-16 / 記者 巫芝岳
漢達(6620)、仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)等都在疫情下靠罕病/孤兒藥逆勢成長,股價都突破百元,藥華藥甚至股價已高達493元!孤兒藥開發的利基性、特殊性是否是臺灣新藥開發產業的救贖!?本刊為您盤點臺灣有哪些公司正在進攻罕病領域。撰文/李林璦不只全球掀起罕病/孤兒藥熱潮,臺灣廠商當然也絕不會缺席,2022年更可謂是臺灣罕病藥物廠商深耕許久、開始陸續豐收碩果的一年。2022年12月11日...

臺灣罕病生態系困境 專家盼跨界合作尋解方

2023-01-16 / 記者 巫芝岳
臺灣在成為全球第5個訂定罕見疾病法規的國家後,雖病人權益一度名列前茅,國內也不乏廠商投入罕藥研發。然而事實上,臺灣罕病治療環境生態系長年面臨病人登錄少,因而難吸引外廠前來進行試驗,以及健保逐年財務窘迫而壓縮罕病預算等困境,急需尋求解方……撰文/巫芝岳據罕見疾病基金會統計,目前臺灣已有95種藥物通過罕藥認定,其中61種藥物獲得健保給付,在國內認定的240種罕見疾病中,相當...

2026全球最暢銷藥寶座換孤兒藥!FDA批准連年成長、大廠重金併購孤兒藥3,358億美元市場藍海湧現

2023-01-16 / 記者 李林璦
近幾年,國際上的孤兒藥熱度連年增長,不僅美國FDA授予孤兒藥資格的數量暴增數倍,在2021年所核准的50項全新藥中,就有26項為孤兒藥,超過一半!各大藥廠也紛紛興起併購罕病藥物開發公司、收購各種罕病藥物療法權利,孤兒藥藍海湧現,本刊為您盤點國際上有哪些公司與產品正在藍海中乘風破浪!撰文/李林璦美國的孤兒藥法案設立至今已近40年,仍然被認為是「美國近代歷史上最成功的立法之一」,目前,美國所定義的罕見...

罕而不孤! 臺灣罕病藥研發 直衝2030年3000億美元市場

2023-01-16 / 記者 巫芝岳
2022年全球罕病治療市場為1,284億美元,預計2030年達到3,3584億美元,複合年成長率高達12.8%!臺灣《罕病法》上路比歐盟更早,居亞洲第一國,不論是對孤兒藥的鼓勵誘因、對罕病族群的關懷心志,將屆滿23年來,這部大法大力支撐著國內患者的權益。盤點國內罕藥/孤兒藥研發公司,有超過30間之多,回顧2022年,臺灣新藥/505(b)(2)證取證突破10張,創下產業紀錄,其中,罕病/孤兒藥佔最...

宣捷幹細胞新藥治早產兒支氣管肺發育不全症 獲美FDA孤兒藥資格

2022-08-26 / 記者 劉馨香
今(26)日,宣捷幹細胞(2724)宣布,其開發中的異體臍帶間質幹細胞新藥UMC119-01,用於預防早產兒支氣管肺發育不全症,獲得美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥資格認定,未來該新藥可免付約300萬美元(約新台幣9000萬元)新藥審查費用,以及新藥上市後可享有7年獨賣權。宣捷表示,UMC119-01目前正於成大醫院進行臨床一期試驗,如今取得美國FDA核發孤兒藥資格,助攻其邁向國際市場。早產兒因...

臺大醫15年研發!歐盟批首個大腦注射基因療法 治兒童AADC缺乏症

2022-07-22 / 記者 彭梓涵
今(22)日,台大醫院宣布自2007年開發的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法—Upstaza,並於2015年技轉給美國PTCTherapeutics藥廠,7月20日,PTC傳出捷報,此大腦注射基因療法,獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可,可治療18個月以上的AADC兒童患者,成為AADC第一個專屬療法,也是歐洲首個腦部基因治療藥物。 一次性腦部注射基因療法扭...

罕病藥前景好、競爭激烈!許中強:做好市場研究、謹慎評估患者規模

2022-05-22 / 記者 吳培安
昨(21)日,由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」,上午場邀請到生脈生技(AmMAX)董事長暨執行長許中強,為有意開發或正在投入罕見疾病(raredisease)、孤兒藥(orphandrug)投資的藥廠解析前景與挑戰。 許中強曾在美國藥廠亞培服務15年,於1995年創立益邦製藥,聚焦學名藥...

藥械合一攻肺高壓市場! 國邑藥品公開發行 規劃明年Q1登錄興櫃

2021-11-25 / 記者 李林璦
今(25)日,國邑藥品科技股份有限公司(股票代碼:國邑*(6875))經主管機關核准成為公開發行公司,以自有專利技術應用於肺高壓個人化治療,將現行吸入治療做突破性改善,提升患者生活品質,並規劃明年第一季登錄興櫃,輔導券商為國泰證券。國邑藥品是由顏麟權博士、王建治藥師及甘霈博士,於西元2016年轉型建立以開發奈米載體緩釋技術的新劑型新藥,聚焦藥械組合產品特色的公司。董事長王建治及顏麟權,為經營瑩碩、...

簡海珊:「推動孤兒藥開發,營造醫病雙贏策略」

2021-09-11 / 記者 王柏豪
歐洲11日,國內致力以創新轉譯科學進行新藥開發的全福生物科技(BRIMBiotechnology,Inc.)董事長兼總經理簡海珊,登上最新出刊《歐洲生物製藥評論》(EuropeanBiopharmaceuticalReviewOctober2021,pages12-13)專訪報導,揭示孤兒藥(orphandrug)開發的最大挑戰與追求創新的重大突破。 全福正在開發用於孤兒適應症「神經營養性角膜炎(...

【影音/趨勢】罕見疾病藥品現藍海 向各領域人才招手 生醫產業趨勢與投資論壇

2021-04-07 / 1111人力銀行
採訪撰稿/1111記者陳恆光.攝影剪輯/張至友近10年來,得益於美國食品藥品監督管理局(FDA)持續頒發多種審查措施,激勵行業投入開發罕見疾病藥物,使得過去被稱為「孤兒藥」的罕見疾病藥物,在FDA獲批的新興療法中比例逐年上升,2020年占比超過6成。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠,異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵。日前(3/23)元富證券與環球生技月刊共同主辦的《台灣罕見疾病藥品大未來...

台灣神經罕病學會:政府應建各階段多元、明確輔導機制

2021-03-25 / 記者 巫芝岳
台灣神經罕見疾病學會(SocietyforNeurologicalRareDisorders-Taiwan,SNeRDTaiwan)成立於2016年,旨為促進國內神經罕見疾病研究之發展、增進國內罹患神經罕見疾病病患之福祉、加強國內外相關學會之密切聯繫與發展,並且配合政府推行相關之神經罕見疾病政策,有效整合神經罕見疾病研究之計劃、經費、人才與資源。更進一步推動建立國家級的臺灣腦庫。 台灣神經罕見疾病...

罕見疾病基金會曾敏傑: 徒法不能自行 產業界與政府需磨合 

2021-03-24 / 記者 劉端雅
財團法人罕見疾病基金會成立於1999年,由陳莉茵和曾敏傑共同創辦。基金會成立初期即積極從「病患家庭」、「病友團體」、「醫療諮詢」、「政策立法」、「學術研究」、「國際交流」等不同面向各自發展,以建立完整的罕病病患權益保障網絡。臺灣現有的政策和法規環境,是否有利於罕病藥物的開發?財團法人罕見疾病基金會共同創辦人曾敏傑表示,臺灣在去年元月通過了「罕見疾病防治及藥物法」,是繼美國、日本、澳洲與歐盟之後,...