國邑*藥械組合再下一城！開發新一代霧化器技術與產品平台

2024-04-18 / 記者李林璦

今(18)日，國邑藥品科技*(6875)宣布，已完成新一代先進霧化器的開發測試，並可隨時啟動量產，投入臨床試驗使用。這是繼L608新藥採用首款自有新型網式振動霧化器進入臨床開發階段後，再推出新一代優化產品，大幅提升國邑開發全套「藥械組合」新藥的能力，同時確保供應鏈的品質與穩定性。國邑指出，此次開發的新一代產品是與擁有網式霧化技術的醫療器械廠商合作開發，適合奈米微脂體劑型藥物的吸入投藥，不僅具有呼吸...

國邑罕見疾病孤兒藥 505(b)(2) 肺高壓新劑型

國邑*3月掛牌上櫃力推L606美國肺高壓臨床三期

2024-02-26 / 記者吳培安

今(26)日，專注於新劑型藥械組合505(b)(2)藥物開發的國邑*(6875)宣布，預估將於今年3月下旬掛牌上櫃，並於明(27)日舉辦上櫃前業績發表會。總經理甘霈表示，國邑*今年營運將著眼三大重點，包括協助美國授權夥伴Liquidia，完成L606臨床三期試驗收案與新適應症擴展，並開展L606在美國以外的區域授權與藥證布局，以及完成L608的澳洲一期臨床試驗與擴展新適應症。國邑*具有微脂體專利...

國邑罕見疾病孤兒藥

國邑吸入給藥居家硬皮症療法L608 獲FDA孤兒藥資格

2023-12-18 / 記者李林璦

今(18)日，國邑*(6875)公告，開發中新藥L608獲美國FDA授予治療系統性硬化症(SystemicSclerosis,SSc)孤兒藥的資格認定(OrphanDrugDesignation,ODD)。國邑總經理甘霈表示，目前L608正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案。他指出，本次取得美國FDA授予孤兒藥資格認定後，成功擴大新適應症，除原肺動脈高壓(PAH)外，國邑已鎖定與系統性硬化症相關...

祥翊 CDMO 孤兒藥

祥翊助攻CDMO新藥客戶完成TFDA孤兒藥資格認定申請

2023-08-30 / 記者李林璦

今(30)日，祥翊製藥(6676)表示，繼上半年成功攜手CDMO客戶向台灣衛福部食藥署(TFDA)遞交罕見疾病新藥上市許可申請(NDA)，以及榮獲台灣發明專利後，近期再下一城，協助該客戶完成向TFDA申請孤兒藥資格認定。這也是祥翊首度協助客戶完成新藥開發與送件申請的CDMO指標案。由於祥翊也參與該新藥的共同開發，未來可望分享新藥上市後的銷售利潤，挹注營收成長動能。董事長吳永連表示，本次與客戶共同開...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓授權

國邑肺動脈高壓新藥授權美Liquidia Technologies 總授權金達2.25億美元

2023-06-28 / 記者李林璦

今(28)日，國邑*(6875)宣布與LiquidiaTechnologies,Inc.簽訂專屬授權合約，授權對方治療肺動脈高壓的L606新藥，在北美市場研發及商業化的權利。簽約金達1000萬美元，後續產品開發及銷售里程金達2.15億美元，總金額最高達2.25億美元(約70億新台幣)。Liquidia目前股價為8.92美元，市值約5.77億美元(約180億新台幣)。而國邑目前股價為138.5元，市...

封面故事罕病罕見疾病孤兒藥

臺灣罕病藥研發碩果豐收！股價直衝百元

2023-01-16 / 記者巫芝岳

漢達(6620)、仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)等都在疫情下靠罕病/孤兒藥逆勢成長，股價都突破百元，藥華藥甚至股價已高達493元！孤兒藥開發的利基性、特殊性是否是臺灣新藥開發產業的救贖！？本刊為您盤點臺灣有哪些公司正在進攻罕病領域。撰文/李林璦不只全球掀起罕病/孤兒藥熱潮，臺灣廠商當然也絕不會缺席，2022年更可謂是臺灣罕病藥物廠商深耕許久、開始陸續豐收碩果的一年。2022年12月11日...

封面故事罕病罕見疾病孤兒藥

臺灣罕病生態系困境專家盼跨界合作尋解方【會員限定，3/6前限期開放】

2023-01-16 / 記者巫芝岳

臺灣在成為全球第5個訂定罕見疾病法規的國家後，雖病人權益一度名列前茅，國內也不乏廠商投入罕藥研發。然而事實上，臺灣罕病治療環境生態系長年面臨病人登錄少，因而難吸引外廠前來進行試驗，以及健保逐年財務窘迫而壓縮罕病預算等困境，急需尋求解方……撰文/巫芝岳據罕見疾病基金會統計，目前臺灣已有95種藥物通過罕藥認定，其中61種藥物獲得健保給付，在國內認定的240種罕見疾病中，相當...

封面故事罕病罕見疾病孤兒藥

2026全球最暢銷藥寶座換孤兒藥！FDA批准連年成長、大廠重金併購孤兒藥3,358億美元市場藍海湧現

2023-01-16 / 記者李林璦

近幾年，國際上的孤兒藥熱度連年增長，不僅美國FDA授予孤兒藥資格的數量暴增數倍，在2021年所核准的50項全新藥中，就有26項為孤兒藥，超過一半！各大藥廠也紛紛興起併購罕病藥物開發公司、收購各種罕病藥物療法權利，孤兒藥藍海湧現，本刊為您盤點國際上有哪些公司與產品正在藍海中乘風破浪！撰文/李林璦美國的孤兒藥法案設立至今已近40年，仍然被認為是「美國近代歷史上最成功的立法之一」，目前，美國所定義的罕見...

封面故事罕見疾病罕病孤兒藥

罕而不孤！臺灣罕病藥研發直衝2030年3000億美元市場

2023-01-16 / 記者巫芝岳

2022年全球罕病治療市場為1,284億美元，預計2030年達到3,3584億美元，複合年成長率高達12.8%！臺灣《罕病法》上路比歐盟更早，居亞洲第一國，不論是對孤兒藥的鼓勵誘因、對罕病族群的關懷心志，將屆滿23年來，這部大法大力支撐著國內患者的權益。盤點國內罕藥/孤兒藥研發公司，有超過30間之多，回顧2022年，臺灣新藥/505(b)(2)證取證突破10張，創下產業紀錄，其中，罕病/孤兒藥佔最...

幹細胞細胞治療孤兒藥

宣捷幹細胞新藥治早產兒支氣管肺發育不全症獲美FDA孤兒藥資格

2022-08-26 / 記者劉馨香

今(26)日，宣捷幹細胞(2724)宣布，其開發中的異體臍帶間質幹細胞新藥UMC119-01，用於預防早產兒支氣管肺發育不全症，獲得美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥資格認定，未來該新藥可免付約300萬美元(約新台幣9000萬元)新藥審查費用，以及新藥上市後可享有7年獨賣權。宣捷表示，UMC119-01目前正於成大醫院進行臨床一期試驗，如今取得美國FDA核發孤兒藥資格，助攻其邁向國際市場。早產兒因...

罕見疾病孤兒藥基因療法

臺大醫15年研發！歐盟批首個大腦注射基因療法治兒童AADC缺乏症

2022-07-22 / 記者彭梓涵

今(22)日，台大醫院宣布自2007年開發的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法—Upstaza，並於2015年技轉給美國PTCTherapeutics藥廠，7月20日，PTC傳出捷報，此大腦注射基因療法，獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可，可治療18個月以上的AADC兒童患者，成為AADC第一個專屬療法，也是歐洲首個腦部基因治療藥物。一次性腦部注射基因療法扭...

罕見疾病孤兒藥

罕病藥前景好、競爭激烈！許中強：做好市場研究、謹慎評估患者規模

2022-05-22 / 記者吳培安

昨(21)日，由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」，上午場邀請到生脈生技(AmMAX)董事長暨執行長許中強，為有意開發或正在投入罕見疾病(raredisease)、孤兒藥(orphandrug)投資的藥廠解析前景與挑戰。許中強曾在美國藥廠亞培服務15年，於1995年創立益邦製藥，聚焦學名藥...