宣捷幹細胞新藥治早產兒支氣管肺發育不全症 獲美FDA孤兒藥資格

2022-08-26 / 記者 劉馨香
今(26)日,宣捷幹細胞(2724)宣布,其開發中的異體臍帶間質幹細胞新藥UMC119-01,用於預防早產兒支氣管肺發育不全症,獲得美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥資格認定,未來該新藥可免付約300萬美元(約新台幣9000萬元)新藥審查費用,以及新藥上市後可享有7年獨賣權。宣捷表示,UMC119-01目前正於成大醫院進行臨床一期試驗,如今取得美國FDA核發孤兒藥資格,助攻其邁向國際市場。早產兒因...

臺大醫15年研發!歐盟批首個大腦注射基因療法 治兒童AADC缺乏症

2022-07-22 / 記者 彭梓涵
今(22)日,台大醫院宣布自2007年開發的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法—Upstaza,並於2015年技轉給美國PTCTherapeutics藥廠,7月20日,PTC傳出捷報,此大腦注射基因療法,獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可,可治療18個月以上的AADC兒童患者,成為AADC第一個專屬療法,也是歐洲首個腦部基因治療藥物。 一次性腦部注射基因療法扭...

罕病藥前景好、競爭激烈!許中強:做好市場研究、謹慎評估患者規模

2022-05-22 / 記者 吳培安
昨(21)日,由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」,上午場邀請到生脈生技(AmMAX)董事長暨執行長許中強,為有意開發或正在投入罕見疾病(raredisease)、孤兒藥(orphandrug)投資的藥廠解析前景與挑戰。 許中強曾在美國藥廠亞培服務15年,於1995年創立益邦製藥,聚焦學名藥...

藥械合一攻肺高壓市場! 國邑藥品公開發行 規劃明年Q1登錄興櫃

2021-11-25 / 記者 李林璦
今(25)日,國邑藥品科技股份有限公司(股票代碼:國邑*(6875))經主管機關核准成為公開發行公司,以自有專利技術應用於肺高壓個人化治療,將現行吸入治療做突破性改善,提升患者生活品質,並規劃明年第一季登錄興櫃,輔導券商為國泰證券。國邑藥品是由顏麟權博士、王建治藥師及甘霈博士,於西元2016年轉型建立以開發奈米載體緩釋技術的新劑型新藥,聚焦藥械組合產品特色的公司。董事長王建治及顏麟權,為經營瑩碩、...

簡海珊:「推動孤兒藥開發,營造醫病雙贏策略」

2021-09-11 / 記者 王柏豪
歐洲11日,國內致力以創新轉譯科學進行新藥開發的全福生物科技(BRIMBiotechnology,Inc.)董事長兼總經理簡海珊,登上最新出刊《歐洲生物製藥評論》(EuropeanBiopharmaceuticalReviewOctober2021,pages12-13)專訪報導,揭示孤兒藥(orphandrug)開發的最大挑戰與追求創新的重大突破。 全福正在開發用於孤兒適應症「神經營養性角膜炎(...

【趨勢】罕見疾病藥品現藍海 向各領域人才招手 生醫產業趨勢與投資論壇

2021-04-07 / 1111人力銀行
採訪撰稿/1111記者陳恆光.攝影剪輯/張至友近10年來,得益於美國食品藥品監督管理局(FDA)持續頒發多種審查措施,激勵行業投入開發罕見疾病藥物,使得過去被稱為「孤兒藥」的罕見疾病藥物,在FDA獲批的新興療法中比例逐年上升,2020年占比超過6成。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠,異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵。日前(3/23)元富證券與環球生技月刊共同主辦的《台灣罕見疾病藥品大未來...

台灣神經罕病學會:政府應建各階段多元、明確輔導機制

2021-03-25 / 記者 巫芝岳
台灣神經罕見疾病學會(SocietyforNeurologicalRareDisorders-Taiwan,SNeRDTaiwan)成立於2016年,旨為促進國內神經罕見疾病研究之發展、增進國內罹患神經罕見疾病病患之福祉、加強國內外相關學會之密切聯繫與發展,並且配合政府推行相關之神經罕見疾病政策,有效整合神經罕見疾病研究之計劃、經費、人才與資源。更進一步推動建立國家級的臺灣腦庫。 台灣神經罕見疾病...

罕見疾病基金會曾敏傑: 徒法不能自行 產業界與政府需磨合 

2021-03-24 / 記者 劉端雅
財團法人罕見疾病基金會成立於1999年,由陳莉茵和曾敏傑共同創辦。基金會成立初期即積極從「病患家庭」、「病友團體」、「醫療諮詢」、「政策立法」、「學術研究」、「國際交流」等不同面向各自發展,以建立完整的罕病病患權益保障網絡。臺灣現有的政策和法規環境,是否有利於罕病藥物的開發?財團法人罕見疾病基金會共同創辦人曾敏傑表示,臺灣在去年元月通過了「罕見疾病防治及藥物法」,是繼美國、日本、澳洲與歐盟之後,...

臺廠攻罕病藍海 藥華、國邑、仲恩現身說法

2021-03-23 / 記者 李林璦
今(23)日,由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「臺灣罕見疾病藥品大未來」論壇,邀請藥華醫藥醫學長秦小強、國邑藥品總經理甘霈、仲恩生醫協理何智元進行演說與交流,期盼能加速國內罕病新藥的開發與上市,讓罕病患者的治療與國際接軌。 藥華醫藥醫學長秦小強博士(攝影/彭梓涵)藥華醫藥醫學長秦小強博士以「早期血癌罕病新契機--真性紅血球增多症(PV)的臨床治療」為題,分享藥華藥從開...

藥華藥秦小強:深入了解罕病 尋找具全球市場潛力疾病

2021-03-22 / 記者 李林璦
藥華醫藥(6446)成立於2003年10月,以原創性長效型蛋白質藥物研發PEG技術平台及高難度小分子合成藥物技術等為基礎,開發一系列突破性新藥產品,產品線包含治療血液腫瘤、慢性肝炎、皮膚疾病等創新藥品。 藥華藥之明星藥品Ropeginterferon(P1101)是全球第一個核准用於血液疾病紅血球增多症(PV)的一線長效型干擾素治療用藥,繼2019年以來陸續獲得歐盟、台灣、瑞士及以色列等地藥證。 ...

國邑甘霈:助攻政府罕病審查國際化 盼增罕病稅負優惠、彈性

2021-03-20 / 記者 李林璦
國邑藥品於2016年轉型為新劑型新藥開發公司,挾本身獨有的微脂體(專利)技術,專注「可居家自行局部投藥治療的藥械組合產品」。 國邑研發之新藥產品L606,為治療肺動脈高壓(PulmonaryArteryHypertension,PAH,俗稱藍嘴唇症)的一種藥械組合劑型,目前已完成臨床1期試驗,並將啟動臨床3期試驗。肺動脈高壓是一種目前尚無藥可治癒的心臟、肺臟及血管系統嚴重病變的罕見疾病。 臺灣政府...

台大陳達慶:提升罕病眼科治療療效 需建立精準篩檢診療準則

2021-03-19 / 記者 彭梓涵
現任台大眼科部主治醫師陳達慶,於2014年起與台大基因體暨蛋白體醫學研究所陳沛隆所長合作,建構台大眼科基因診斷平台。去年,他們的最新研究,完整分析了台灣30幾個斯特格氏症(STGD)病患家族基因型與臨床表型,並首次證實ABCA4基因突變的程度會影響視網膜退化疾病的嚴重性。相關研究已發表在11月的《GENES》基因學期刊上。陳達慶醫師同時發現幾個台灣人常見且獨特的眼疾突變基因,將進行後續的研究。 長...