砸10億美元！羅氏加碼擴Dyno基因療法合作、改良病毒載體

2024-10-25 / 記者吳培安

美國時間24日，羅氏(Roche)宣布加碼10億美元、並支付5000萬美元的預付款，擴大與DynoTherapeutics的基因療法既有合作。雙方將專注在神經學疾病上，設計功能性質更佳的腺相關病毒(AAV)載體，以克服現有AAV在治療上的諸多挑戰。 Dyno利用其平台整合了人工智慧(AI)與高通量體內數據(invivodata)，號稱能在一個月之內分析出數十億筆體內功能資訊，幫助AAV衣殼的編程與...

再生醫療基因療法病毒載體 CDMO AAV 啟弘生技

味之素6.2億美元收購Forge 搶攻病毒載體CDMO戰場！

2023-11-14 / 記者吳培安

競逐再生醫療技術核心關鍵——病毒載體生產，大廠戰火燃起！繼今年3月，日本帝人集團(Teijin)鎖定病毒載體CDMO的稀有性，宣布攜手臺灣啟弘生技(6939)合作；美國時間13日，跨足再生醫療委託開發製造(CDMO)事業的日本食品大廠味之素(Ajinomoto)，也宣布斥資6.2億美元現金，收購美國基因療法開發暨病毒載體CDMO服務商ForgeBiologics，大舉擴張生...

斯特格氏症罕見疾病基因治療 AAV 基因編輯

治癒斯特格氏症小鼠！《Nature》子刊：創新「雙AAV載體」大片段基因體內重組成功

2023-10-30 / 記者巫芝岳

近(18)日，瑞士蘇黎世大學(UniversityofZurich)的科學家開發出一項創新的「雙腺相關病毒(AAV)載體」，加上其基於mRNA的反剪接技術，可用於基因治療時的大片段基因表現。這項稱為REVeRT的技術，能應用於多種基因位點的編輯，包括表觀遺傳學基因編輯、CRISPR活化劑(CRISPRa)等，突破過去以雙載體攜帶大片段基因時，重組效率不佳或毒性高的問題。該研究發表於期刊《Natur...

基因療法 AAV 病毒載體

基因療法「能撐多久」成下個挑戰！病毒載體為重複給藥改良關鍵？

2023-05-08 / 記者吳培安

基因療法(Genetherapy)是21世紀最受注目的先進療法之一，其藉由病毒載體攜帶功能性基因片段，將其遞送到目標組織細胞中，進而彌補或修正患者失去正常功能的基因，達成從根本達成治療(cure)、讓患者不再需要長期服藥的功效。由於具有一次性治癒的潛力，即使基因療法藥價高昂、或是可能產生不良反應，依然成為先天性遺傳疾病患者的希望。若排除嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)，目前美國已經批准了Adst...

基因療法眼睛視力罕見疾病眼疾粒線體 MTS AAV

GenSight罕見眼疾基因療法證視力改善持續三年

2023-03-14 / 記者劉馨香

13日，法國基因療法開發公司GenSightBiologics公布，其開發的候選基因療法Lumevoq(lenadogenenolparvovec)，在治療雷伯氏遺傳性視神經病變(LHON)的第三期臨床試驗REFLECT中確認，雙眼注射Lumevoq的患者，在追蹤3年後仍具有持續的療效和安全性。此外，雙眼注射比單眼注射，讓患者獲得更多臨床益處。REFLECT是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的第三期臨床...

Capsida EliLilly 中樞神經系統基因療法 AAV 病毒載體

Capsida繼艾伯維後再獲禮來7.4億美元合作開發神經疾病基因療法

2023-01-05 / 記者吳培安

美國時間4日，禮來(EliLilly)宣布透過旗下基因療法公司PrevailTherapeutics，與基因療法公司CapsidaBiotherapeutics達成多項藥物研發合作，開發以中樞神經系統為遞送目標的基因療法。禮來將支付Capsida5500萬美元的前期金(upfront)、以及上看6.85億美元的里程碑金，Prevail也將會參與Capsida的下一輪募資。雖然此次合作並未透露將鎖...

AAV 病毒載體基因療法

又一AAV基因療法失敗！Lysogene中樞神經罕病臨床2/3期未達標

2022-11-22 / 記者劉馨香

法國基因療法開發公司Lysogene近(18)日宣布，其候選基因療法LYS-SAF302在臨床2/3期試驗AAVance中，未能達到治療第三A型黏多醣症(mucopolysaccharidosistypeIIIA, MPSIIIA)的主要和關鍵次要終點。在該研究的主要隊列(cohort)中，12名30個月大及以上的患者，以LYS-SAF302治療24個月時，其認知發展商數，沒有達到統計學上的顯著改...

基因載體 AAV 血腦屏障

《Nature》子刊：創新基因治療載體穿越小鼠血腦屏障效率增249倍

2022-10-17 / 記者李林璦

近(10)日，美國布萊根婦女醫院(BrighamandWomen'sHospital,BWH)的研究人員開發一種帶有細胞穿透胜肽(Cellpenetratingpeptide,CPP)的腺相關病毒(AAV)載體-AAV.CPP.16，研究顯示，在靈長類動物和囓齒類動物模型中發現，這款AAV載體可以比以往的載體更有效地穿過血腦屏障(BBB)，並可運用於遞送抗腫瘤療法治療膠質母細胞瘤(glio...

基因療法 AAV 血友病

英新創Freeline B型血友病基因療法 27.2個月追蹤9成患者不需替代療法

2022-07-25 / 記者彭梓涵

近(21)日，英國基因療法公司FreelineTherapeutics於《NEJM》期刊上，發表其開發的血友病AAVS3基因療法FLT180a臨床1/2期試驗，追蹤時間中位數27.2個月數據，數據顯示，參與早期試驗的10名血友病B型患者，其中9名持續產生FIX凝血蛋白，不需再定期注射替代療法。這項名為 B-AMAZE的多中心、開放標籤1/2期臨床試驗，招募10名重度或中重度血友病B型患者，依患者...

基因療法 AAV 血友病

CSL Behring、uniQure B型血友病基因療法三期試驗達陣明上半年申請藥證

2021-12-10 / 記者吳培安

美國時間9日，荷蘭基因治療公司uniQure與美國CSLBehring共同宣布，其合作的候選基因療法etranacogenedezaparvovec，在重度至中重度B型血友病的臨床三期試驗中達到主要試驗終點(primaryendpoint)，受試者在治療後18個月仍能穩定表現第九凝血因子(FIX)，且年平均出血率(ABR)不劣於FIX預防性療法的基線值，有望為B型血友病患者帶來長效型的治療選項。 ...

基因療法 AAV 血友病裘馨氏肌肉萎縮症

輝瑞對Voyager斥資6.3億美元強化肌萎症基因療法安全問題

2021-10-07 / 記者彭梓涵

為了解決基因治療安全性問題，不少投入該領域的大藥廠，開始花錢尋求能解決相關挑戰的創新技術平台。美國時間6日，輝瑞(Pfizer)宣布以6.3億美元與神經疾病基因療法開發公司VoyagerTherapeutics達成協議，輝瑞將獲得Voyager 以RNA驅動的TRACER腺相關病毒(AAV)載體技術，強化其正在進行治療裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)的基因療法。根據協議，輝瑞將支付3000萬美元現金，...

基因療法 AAV 血友病

基因治療產生肝癌暫停三期試驗 uniQure新數據證實無明顯關聯

2021-03-31 / 記者彭梓涵

荷蘭基因治療公司uniQure去年底，因一位接受其開發的B型血友病基因療法病患，腹部超音波檢查發現患有肝臟腫瘤，而被美國FDA暫停三項血友病臨床試驗。近(29)日，uniQure宣布，經過病患組織詳細調查，結果發現肝臟腫瘤極不可能其候選藥物AMT-061造成。uniQure表示，該名患者組織經過獨立實驗室多次分析與專家審查，顯示患者組織樣本中的AAV載體，含量僅有0.027%，沒有證據直接說明腫瘤...