全球首次！《NEJM》罕病SMA子宮內基因治療 2歲半肌肉發育正常

2025-02-26 / 記者李林璦

美國時間19日，《NEJM》發表全球首個在「子宮內」進行基因治療的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者，透過母親孕期時服用基因編輯調節劑(splicingmodifier)，嬰兒在出生後沒有任何疾病特徵，且至今已兩歲半。該名女嬰罹患的是嚴重型第一型脊髓性肌肉萎縮症，缺乏2個運動神經元存活基因1(SMN1)，只有1個「備份基因」─SMN2基因拷貝。通常在約出生6個月內就會發病，2歲前會因呼吸衰竭而死亡。過...

中化 BMS NEJM 心血管新聞集錦

第二家製藥控股公司「中化控股」42.3元上市；BMS心肌肌球蛋白抑制劑長期追蹤療效持續3.5年；《NEJM》高LDL、hsCRP女性 30年心血管風險增70%

2024-09-02 / 環球生技

《臺灣》仁新延攬歐洲視覺協會會長HendrikScholl任子公司Belite醫務長昨(1)日，仁新醫藥(6696)代子公司BeliteBio(Nasdaq：BLTE)公告，聘任全球斯特格病變與黃斑部疾病權威——曾任職約翰霍普金斯大學醫學院眼科教授、主任，目前擔任歐洲視覺協會會長、視網膜失養症專家委員會主席的HendrikScholl醫學博士，擔綱Belite醫務長，以加...

IL-23 IL-12 細胞激素自體抗體 NEJM

臺大醫院揭免疫力差真相！罕見自體抗體中和IL-23增感染風險登《NEJM》

2024-03-27 / 記者彭梓涵

今(27)日，臺大醫院內科部感染科鄭琬豑醫師團隊與美國國家衛生研究院(NIH)合作研究，發現人體若產生一種中和細胞激素IL-23的「自體抗體(autoantibody)」，會抑制身體對抗病菌的天然防禦機制，從而增加罹患罕見且嚴重感染的風險。相關研究已在今年3月發表在《NEJM》期刊上。該研究第一作者鄭琬豑醫師表示，過去醫界一直認為某些病患是因為「體質」或因為接受手術、化療等原因而致免疫力低下，因...