《Nature》子刊:UCSD創亨丁頓舞蹈症CRISPR基因療法 小鼠實驗成功逆轉症狀

2022-12-22 / 記者 巫芝岳
近(12)日,加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的科學家,運用靶向RNA的CRISPR/Cas13d基因編輯技術,開發出一項創新的亨丁頓舞蹈症(Huntington’sDisease)療法,並在小鼠實驗中證實可改善症狀至少持續八週,且造成錯誤編輯的脫靶效應(off-targeteffects)亦極小。該研究發表於期刊《NatureNeuroscience》。亨丁頓舞蹈症的病因,是因患者第...

諾華亨丁頓舞蹈症臨床2b期試驗叫停 患者出現神經受損副作用  

2022-08-25 / 記者 吳培安
美國時間24日,諾華(Novartis)宣布的小分子新藥branaplam,用於亨丁頓舞蹈症(Huntington'sDisease)治療的臨床2b期試驗,因受試者出現神經受損副作用,在獨立數據監測委員會建議下暫停繼續給藥。 這項試驗名稱為VIBRANT-HD,是一項安慰劑控制的臨床2b期試驗研究,VIBRANT-HD試驗的目標,是找出正確的branaplam劑量,以降低亨丁頓成人患者腦脊...

二期數據樂觀卻大跌30%?Annexon亨丁頓新藥試驗3患者不良反應

2022-01-06 / 記者 劉馨香
美國生物製藥公司AnnexonBiosciences在4日盤後公布,其開發的候選藥物ANX005,在治療亨丁頓舞蹈症(Huntington’sdisease)的臨床二期試驗中期數據「樂觀」,顯示有一半的患者在治療六個月後臨床指標有所改善。然而,28名受試者中,有3名受試者因為藥物相關不良反應而退出試驗,該消息使其股價在隔(5)日大跌30%。Annexon報告稱,發生不良反應的3名患者,...