大逆轉?! FDA不再支持uniQure亨丁頓氏症基因療法BLA申請、股價大跌六成

2025-11-04 / 記者李珍伶

美國時間11月3日，由荷蘭基因療法公司uniQure所開發、備受期待的亨丁頓舞蹈症候選基因療法AMT-130，原先有望在美國食品藥物管理局(FDA)審閱臨床一/二期試驗數據後，支持接下來的生物製劑許可(BLA)審查，現在FDA態度卻大反轉、表示不再支持先前的說法，此消息也使得uniQure股價週一盤前暴跌66%。uniQure也證實，其不久前在與FDA舉行生物製劑許可申請前會議(pre-BLAme...

基因療法亨丁頓舞蹈症 uniQure

亨丁頓治療大突破！UniQure基因療法首證可減緩病程75%

2025-09-26 / 記者彭梓涵

近(24)日，荷蘭基因療法公司UniQure宣布，其開發的亨丁頓舞蹈症(HD)的腦內注射基因療法AMT-130，在一項關鍵的臨床一/二期試驗中證實，患者在治療後36個月病程進展減緩約75%，達到試驗主要終點，這是亨丁頓舞蹈症首個在人體試驗中展現「病程減緩」療效的療法。UniQure計畫在2026年第一季向美國食品藥物管理局(FDA)申請藥物上市許可。高劑量組疾病進程減緩75% 這項臨床一/二期試...

基因療法亨丁頓舞蹈症 uniQure

FDA同意uniQure舞蹈症基因療法二期結果闖關BLA

2024-12-11 / 記者彭梓涵

美國時間10日，荷蘭基因療法公司uniQure宣布，其開發的亨丁頓舞蹈症的腦內注射基因療法AMT-130，取得美國食品藥物管理局(FDA)同意，讓其療法可與「自然歷史對照組」(naturalhistoryexternalcontrol)相比，不需再提交額外研究數據，就能以當前的臨床一/二期試驗結果，作為生物製劑許可(BLA)申請的主要依據，消息一出uniQure股價大漲，收盤漲幅109%。此外，...

亨丁頓舞蹈症基因治療神經退化性疾病

uniQure亨丁頓舞蹈症「腦內注射」基因療法臨床一/二期積極股價立漲76%！

2024-07-10 / 記者巫芝岳

近(9)日，曾推出美國首款批准B型血友病基因療法的荷蘭公司uniQure宣布，其針對亨丁頓舞蹈症的腦內注射基因療法AMT-130，在臨床一/二期數據中展現積極成效，病人接受治療24個月後，高劑量組疾病惡化情況顯著減緩了80%，AMT-130也因此獲得美國食品藥物管理局(FDA)的「再生醫學先進療法」(RMAT)資格認定。uniQure股價在此消息發布後當日最高漲幅達到76%。截至今年3月31日的臨...

基因療法 CRISPR 亨丁頓舞蹈症

《Nature》子刊：UCSD創亨丁頓舞蹈症CRISPR基因療法小鼠實驗成功逆轉症狀

2022-12-22 / 記者巫芝岳

近(12)日，加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的科學家，運用靶向RNA的CRISPR/Cas13d基因編輯技術，開發出一項創新的亨丁頓舞蹈症(Huntington’sDisease)療法，並在小鼠實驗中證實可改善症狀至少持續八週，且造成錯誤編輯的脫靶效應(off-targeteffects)亦極小。該研究發表於期刊《NatureNeuroscience》。亨丁頓舞蹈症的病因，是因患者第...

諾華 Novartis 新藥開發亨丁頓舞蹈症

諾華亨丁頓舞蹈症臨床2b期試驗叫停患者出現神經受損副作用

2022-08-25 / 記者吳培安

美國時間24日，諾華(Novartis)宣布的小分子新藥branaplam，用於亨丁頓舞蹈症(Huntington'sDisease)治療的臨床2b期試驗，因受試者出現神經受損副作用，在獨立數據監測委員會建議下暫停繼續給藥。這項試驗名稱為VIBRANT-HD，是一項安慰劑控制的臨床2b期試驗研究，VIBRANT-HD試驗的目標，是找出正確的branaplam劑量，以降低亨丁頓成人患者腦脊...

亨丁頓舞蹈症

二期數據樂觀卻大跌30%？Annexon亨丁頓新藥試驗3患者不良反應

2022-01-06 / 記者劉馨香

美國生物製藥公司AnnexonBiosciences在4日盤後公布，其開發的候選藥物ANX005，在治療亨丁頓舞蹈症(Huntington’sdisease)的臨床二期試驗中期數據「樂觀」，顯示有一半的患者在治療六個月後臨床指標有所改善。然而，28名受試者中，有3名受試者因為藥物相關不良反應而退出試驗，該消息使其股價在隔(5)日大跌30%。Annexon報告稱，發生不良反應的3名患者，...